Definitionen – Klinische Studien

A
Zugelassene Arzneimittel
In den USA muss die Food and Drug Administration (FDA) eine Substanz als Arzneimittel zulassen, bevor sie vermarktet werden kann. Der Zulassungsprozess umfasst mehrere Schritte, darunter präklinische Labor- und Tierstudien, klinische Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit, die Einreichung eines Antrags auf Zulassung eines neuen Medikaments durch den Hersteller des Medikaments, die Prüfung des Antrags durch die FDA und die Genehmigung/Ablehnung des Antrags durch die FDA.
ARM
Eine der Behandlungsgruppen in einer randomisierten Studie. Die meisten randomisierten Studien haben zwei „Arme“, aber einige haben drei „Arme“ oder sogar mehr.
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B
Baseline
(1) Zu Beginn einer Studie erhobene Informationen, anhand derer die in der Studie festgestellten Abweichungen gemessen werden;
(2) Ein bekannter Wert oder eine bekannte Größe, mit der eine Unbekannte verglichen wird, wenn sie gemessen oder bewertet wird;
(3) Der Anfangszeitpunkt in einer klinischen Studie, unmittelbar bevor ein Teilnehmer die experimentelle Behandlung erhält, die getestet wird.
An diesem Referenzpunkt werden messbare Werte wie die CD4-Zahl aufgezeichnet. Die Sicherheit und Wirksamkeit eines Medikaments werden häufig durch die Überwachung der Veränderungen gegenüber den Ausgangswerten bestimmt.
Voreingenommenheit
In klinischen Studien wird die Voreingenommenheit durch Verblindung und Randomisierung kontrolliert. Wenn ein Standpunkt eine unparteiische Beurteilung von Fragen verhindert, die sich auf den Gegenstand dieses Standpunkts beziehen.
Blindstudie
In klinischen Studien ist eine randomisierte Studie „blind“, wenn den Teilnehmern nicht mitgeteilt wird, in welchem Arm der Studie sie sich befinden. Eine klinische Studie ist „blind“, wenn die Teilnehmer nicht wissen, ob sie sich im Versuchs- oder im Kontrollarm der Studie befinden; auch maskiert genannt.
Verblindung
In klinischen Studien ist ein Versuch, Voreingenommenheit bei der Interpretation der Ergebnisse einer klinischen Studie auszuschließen. Es bedeutet, dass mindestens eine an der klinischen Prüfung beteiligte Partei nicht weiß, welche Patienten die experimentelle Behandlung und welche die Kontrollsubstanz erhalten. Studien können entweder einblind (die Patienten wissen nicht, welche Behandlung sie erhalten) oder doppelblind (weder die untersuchenden Ärzte noch die Patienten wissen, welche Behandlung jeder Patient erhält) sein.
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C
Klinisch
Bezieht sich auf die Beobachtung und Behandlung von Teilnehmern oder beruht darauf, im Gegensatz zur theoretischen oder Grundlagenwissenschaft.

Klinischer Endpunkt
(Siehe: Endpunkt)
Klinischer Befund
Befunde, die bei einer medizinischen Untersuchung gemacht werden und auf eine Veränderung oder Beeinträchtigung der geistigen oder körperlichen Funktionen hinweisen.
Klinischer Prüfer
Ein medizinischer Forscher, der für die Durchführung des Protokolls einer klinischen Studie verantwortlich ist.
Klinische Studie
Eine klinische Studie ist eine Forschungsstudie zur Beantwortung spezifischer Fragen zu Impfstoffen oder neuen Therapien oder neuen Anwendungsmethoden bekannter Behandlungen. Klinische Studien (auch medizinische Forschung und Forschungsstudien genannt) werden eingesetzt, um festzustellen, ob neue Medikamente oder Behandlungen sowohl sicher als auch wirksam sind. Sorgfältig durchgeführte klinische Studien sind der schnellste und sicherste Weg, um Behandlungen zu finden, die bei Menschen wirken. Die Studien laufen in vier Phasen ab: In Phase I wird ein neues Medikament oder eine neue Behandlung in einer kleinen Gruppe getestet; in Phase II wird die Studie auf eine größere Gruppe von Menschen ausgeweitet; in Phase III wird die Studie auf eine noch größere Gruppe von Menschen ausgeweitet; und Phase IV findet statt, nachdem das Medikament oder die Behandlung zugelassen und vermarktet wurde.
(Siehe: Studien der Phasen I, II, III und IV)
Community-based clinical trial (CBCT)
Eine klinische Studie, die in erster Linie von Ärzten der Primärversorgung und nicht von akademischen Forschungseinrichtungen durchgeführt wird.
Abgeschlossen
(Siehe: Rekrutierungsstatus)
Geheimhaltung der Studienteilnehmer
Bezieht sich auf die Wahrung der Vertraulichkeit der Studienteilnehmer, einschließlich ihrer persönlichen Identität und aller persönlichen medizinischen Informationen. Die Zustimmung der Studienteilnehmer zur Verwendung von Aufzeichnungen zum Zweck der Datenüberprüfung sollte vor der Studie eingeholt werden, und es muss sichergestellt werden, dass die Vertraulichkeit gewahrt bleibt.
Kontrolle
Eine Kontrolle ist die Art der Interventionskontrolle.
Kontrollgruppe
Der Standard, nach dem experimentelle Beobachtungen bewertet werden. In vielen klinischen Studien erhält eine Gruppe von Patienten ein experimentelles Medikament oder eine experimentelle Behandlung, während die Kontrollgruppe entweder eine Standardbehandlung für die Krankheit oder ein Placebo erhält.
(Siehe: Placebo)
Kontrollierte Studie
Eine klinische Studie, die das Ergebnis einer Gruppe von zufällig zugewiesenen Patienten, die die experimentelle Behandlung erhalten, mit dem Ergebnis einer Gruppe von zufällig zugewiesenen Patienten vergleicht, die eine Standardbehandlung oder ein inaktives Placebo erhalten.

Kontrollierte Studien
Kontrolle ist ein Standard, anhand dessen experimentelle Beobachtungen bewertet werden können. Bei klinischen Studien erhält eine Gruppe von Teilnehmern ein experimentelles Medikament, während eine andere Gruppe (die Kontrollgruppe) entweder eine Standardbehandlung für die Krankheit oder ein Placebo erhält.
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D
Data Safety and Monitoring Board (DSMB)
Ein unabhängiger Ausschuss, der sich aus Vertretern der Gemeinschaft und Experten für klinische Forschung zusammensetzt, überprüft die Daten während einer laufenden klinischen Studie, um sicherzustellen, dass die Teilnehmer keinen unangemessenen Risiken ausgesetzt werden. Ein DSMB kann empfehlen, eine Studie abzubrechen, wenn Sicherheitsbedenken bestehen oder die Studienziele erreicht wurden.
Diagnostische Studien
Bezeichnet Studien, die durchgeführt werden, um bessere Tests oder Verfahren zur Diagnose einer bestimmten Krankheit oder eines bestimmten Zustands zu finden. An diagnostischen Studien nehmen in der Regel Personen teil, die Anzeichen oder Symptome der untersuchten Krankheit oder des untersuchten Zustands aufweisen.
Dosierungsstudie
Eine klinische Studie, bei der zwei oder mehr Dosen eines Wirkstoffs, z. B. eines Medikaments, gegeneinander getestet werden, um festzustellen, welche Dosis am besten wirkt und am wenigsten schädlich ist.
Doppelblindstudie
Eine klinische Studie, bei der weder die teilnehmenden Personen noch das Studienpersonal wissen, welche Teilnehmer das experimentelle Medikament und welche ein Placebo (oder eine andere Therapie) erhalten. Man geht davon aus, dass Doppelblindstudien objektive Ergebnisse liefern, da die Erwartungen des Arztes und des Teilnehmers in Bezug auf das Versuchsmedikament das Ergebnis nicht beeinflussen; auch als doppelt maskierte Studie bezeichnet.
Doppelt maskierte Studie
(Siehe: Doppelblindstudie
DSMB
(Siehe: Data Safety and Monitoring Board)
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E
Wirksamkeit eines Medikaments oder einer Behandlung
Die maximale Fähigkeit eines Medikaments oder einer Behandlung, unabhängig von der Dosierung ein Ergebnis zu erzielen. Ein Medikament besteht die Wirksamkeitsprüfung, wenn es in der geprüften Dosis und gegen die Krankheit, für die es verschrieben wurde, wirksam ist. In dem von der FDA vorgeschriebenen Verfahren wird die Wirksamkeit in klinischen Studien der Phase II geprüft und in Studien der Phase III bestätigt.
Zulassungskriterien
Zusammenfassende Kriterien für die Auswahl der Teilnehmer; dazu gehören Einschluss- und Ausschlusskriterien.
Einschreibung

Der Akt der Einschreibung von Teilnehmern in eine Studie. Im Allgemeinen umfasst dieser Vorgang die Bewertung eines Teilnehmers im Hinblick auf die Eignungskriterien der Studie und das Verfahren der informierten Zustimmung.
Ausschluss-/Einschlusskriterien
(Siehe: Einschluss-/Ausschlusskriterien)
Erweiterter Zugang
Bezeichnet eines der FDA-Verfahren wie Compassionate Use, Parallel Track und Treatment IND, bei denen experimentelle Arzneimittel an Teilnehmer verteilt werden, bei denen die derzeit verfügbaren Behandlungen für ihre Erkrankung versagen und die auch nicht an laufenden klinischen Studien teilnehmen können.
Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Ein Teil des Minimal Record of Disability, der die neurologische Untersuchung zusammenfasst und ein Maß für die Gesamtbehinderung darstellt. Die EDSS ist eine 20-Punkte-Skala, die von 0 (normale Untersuchung) bis 10 (Tod durch MS) in halben Punkten reicht. Eine Person mit einem Wert von 4,5 kann drei Häuserblocks gehen, ohne stehen zu bleiben; ein Wert von 6,0 bedeutet, dass ein Stock oder eine Beinschiene benötigt wird, um einen Häuserblock zu gehen; ein Wert von über 7,5 bedeutet, dass eine Person nicht mehr als ein paar Schritte gehen kann, selbst mit Krücken oder der Hilfe einer anderen Person. Der EDSS wird aus vielen Gründen verwendet, u. a. zur Entscheidung über die künftige medizinische Behandlung, zur Festlegung von Rehabilitationszielen, zur Auswahl von Probanden für die Teilnahme an klinischen Studien und zur Messung von Behandlungsergebnissen. Dies ist derzeit die am häufigsten verwendete Skala in klinischen Studien.
Experimental drug
Ein Medikament, das nicht von der FDA für die Verwendung am Menschen oder zur Behandlung einer bestimmten Erkrankung zugelassen ist.
(Siehe: Off-label use)
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F
Food and Drug Administration (FDA)
Die FDA ist eine Behörde des U.S. Department of Health and Human Services, die für den Schutz der öffentlichen Gesundheit verantwortlich ist, indem sie die Sicherheit, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit von Human- und Tierarzneimitteln, biologischen Produkten, medizinischen Geräten, der Lebensmittelversorgung unseres Landes, Kosmetika und Produkten, die Strahlung abgeben, sicherstellt. Die FDA ist auch dafür verantwortlich, die öffentliche Gesundheit zu fördern, indem sie dazu beiträgt, Innovationen zu beschleunigen, die Medikamente und Lebensmittel wirksamer, sicherer und erschwinglicher machen, und indem sie der Öffentlichkeit hilft, die genauen, wissenschaftlich fundierten Informationen zu erhalten, die sie benötigt, um Medikamente und Lebensmittel zur Verbesserung ihrer Gesundheit zu verwenden. In Bezug auf diese Website ist sie für die Durchsetzung der staatlichen Vorschriften für die Herstellung und den Verkauf von Arzneimitteln zuständig und soll den Verkauf von unreinen oder gefährlichen Substanzen verhindern. Jedes neue Medikament, das für die Behandlung von MS in den USA vorgeschlagen wird, muss von der FDA genehmigt werden.

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G
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H
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I
Einschluss-/Ausschlusskriterien
Die medizinischen oder sozialen Standards, die bestimmen, ob eine Person an einer klinischen Studie teilnehmen darf oder nicht. Diese Kriterien beruhen auf Faktoren wie Alter, Geschlecht, Art und Stadium einer Krankheit, frühere Behandlungen und andere medizinische Bedingungen. Es ist wichtig zu wissen, dass die Ein- und Ausschlusskriterien nicht dazu dienen, Menschen persönlich abzulehnen, sondern vielmehr dazu, geeignete Teilnehmer zu identifizieren und ihre Sicherheit zu gewährleisten.
Informierte Einwilligung
Der Prozess, bei dem man sich über die wichtigsten Fakten einer klinischen Prüfung informiert, bevor man sich für oder gegen eine Teilnahme entscheidet. Es ist auch ein fortlaufender Prozess während der Studie, um die Teilnehmer zu informieren. Um jemandem bei der Entscheidung für oder gegen eine Teilnahme zu helfen, erklären die an der Studie beteiligten Ärzte und Krankenschwestern die Einzelheiten der Studie.
Informierte Einwilligung
Ein Dokument, das die Rechte der Studienteilnehmer beschreibt und Einzelheiten über die Studie enthält, z. B. Zweck, Dauer, erforderliche Verfahren und wichtige Ansprechpartner. In der Einwilligungserklärung werden die Risiken und der mögliche Nutzen erläutert. Die Teilnehmer entscheiden dann, ob sie das Dokument unterschreiben wollen oder nicht. Die informierte Einwilligung ist kein Vertrag, und der Teilnehmer kann jederzeit von der Studie zurücktreten.
Institutionelles Prüfungsgremium (IRB)
(1) Ein Ausschuss aus Ärzten, Statistikern, Forschern, Vertretern der Gemeinschaft und anderen, der sicherstellt, dass eine klinische Studie ethisch vertretbar ist und die Rechte der Studienteilnehmer geschützt werden. Alle klinischen Studien in den USA müssen von einem IRB genehmigt werden, bevor sie beginnen.
(2) Jede Einrichtung, die biomedizinische oder verhaltensbezogene Forschung mit menschlichen Teilnehmern durchführt oder unterstützt, muss laut Bundesgesetz über ein IRB verfügen, das die Forschung zunächst genehmigt und regelmäßig überprüft, um die Rechte der menschlichen Teilnehmer zu schützen.
Behandlungsabsicht
Analyse der Ergebnisse klinischer Studien, die alle Daten von Teilnehmern in den Gruppen, denen sie zugeteilt wurden, einschließt, auch wenn sie die Behandlung nie erhalten haben.
Neues Prüfpräparat
Ein neues Medikament, Antibiotikum oder biologisches Präparat, das in einer klinischen Prüfung verwendet wird. Dazu gehört auch ein biologisches Produkt, das in vitro für diagnostische Zwecke verwendet wird.

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J
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K
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L
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M
Maskiert
Die Kenntnis der Interventionszuweisung.
(Siehe: Verblindete Studie)
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N
New Drug Application (NDA)
Ein Antrag, den der Hersteller eines Medikaments bei der FDA – nach Abschluss der klinischen Studien – für eine Lizenz zur Vermarktung des Medikaments für eine bestimmte Indikation stellt.
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O
Off-Label-Use
Ein Medikament, das für andere als die von der FDA zugelassenen Bedingungen verschrieben wird.
Open-Label-Studie
Eine vorläufige (Phase I) klinische Studie, bei der alle Patienten die experimentelle Behandlung erhalten.
Open-Label-Studie
Eine klinische Studie, bei der Ärzte und Teilnehmer wissen, welches Medikament oder welcher Impfstoff verabreicht wird.
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P
Peer Review
Überprüfung einer klinischen Studie durch vom Studiensponsor ausgewählte Experten. Diese Experten prüfen die Studien auf ihre wissenschaftliche Eignung, die Sicherheit der Teilnehmer und ethische Erwägungen.
Phase-I-Studien
Initiale Studien zur Bestimmung des Stoffwechsels und der pharmakologischen Wirkungen von Arzneimitteln beim Menschen, der mit steigenden Dosen verbundenen Nebenwirkungen und zur Erlangung früher Wirksamkeitsnachweise; sie können gesunde Teilnehmer und/oder Patienten einschließen.
Phase-II-Studien
Kontrollierte klinische Studien, die durchgeführt werden, um die Wirksamkeit des Arzneimittels für eine bestimmte Indikation oder bestimmte Indikationen bei Patienten mit der untersuchten Krankheit oder dem untersuchten Zustand zu bewerten und die üblichen kurzfristigen Nebenwirkungen und Risiken zu bestimmen.
Phase-III-Studien
Erweiterte kontrollierte und unkontrollierte Studien, nachdem vorläufige Beweise für die Wirksamkeit des Arzneimittels erbracht wurden, und die dazu dienen, zusätzliche Informationen zu sammeln, um das gesamte Nutzen-Risiko-Verhältnis des Arzneimittels zu bewerten und eine angemessene Grundlage für die Kennzeichnung durch den Arzt zu schaffen.
Phase-IV-Studien
Studien nach der Markteinführung, um zusätzliche Informationen einschließlich der Risiken, des Nutzens und der optimalen Anwendung des Arzneimittels zu ermitteln.
Pilotstudie
In klinischen Studien eine frühe, kleine bis mittelgroße Studie (auch als Phase II bezeichnet), die auf die Phase I („Sicherheitsstudie“) folgt und dazu dient, die Wirksamkeit der experimentellen Behandlung zu ermitteln.
Placebo
Ein Placebo ist eine inaktive Pille, Flüssigkeit oder ein Pulver, das keinen Behandlungswert hat. In klinischen Studien werden experimentelle Behandlungen oft mit Placebos verglichen, um die Wirksamkeit der Behandlung zu beurteilen.

Placebo-kontrollierte Studie
Eine Methode zur Untersuchung von Arzneimitteln, bei der einer Gruppe von Teilnehmern eine inaktive Substanz (das Placebo) verabreicht wird, während das zu prüfende Arzneimittel einer anderen Gruppe verabreicht wird. Die Ergebnisse der beiden Gruppen werden dann verglichen, um festzustellen, ob das Prüfpräparat bei der Behandlung der Krankheit wirksamer ist.
Placebo-Effekt
Eine körperliche oder emotionale Veränderung, die nach der Einnahme oder Verabreichung einer Substanz auftritt und die nicht auf eine besondere Eigenschaft der Substanz zurückzuführen ist. Die Veränderung kann positiv sein und spiegelt die Erwartungen des Teilnehmers und oft auch die Erwartungen der Person wider, die die Substanz verabreicht.
Präklinik
Bezeichnet die Erprobung von experimentellen Arzneimitteln im Reagenzglas oder an Tieren – die Erprobung, die stattfindet, bevor Versuche am Menschen durchgeführt werden können.
Vorbeugungsversuche
Bezeichnet Versuche, die darauf abzielen, bessere Möglichkeiten zu finden, um Krankheiten bei Menschen zu verhindern, die noch nie erkrankt waren, oder um zu verhindern, dass eine Krankheit zurückkehrt. Diese Ansätze können Medikamente, Impfstoffe, Vitamine, Mineralien oder Änderungen der Lebensweise umfassen.
Protokoll
Ein Studienplan, auf dem alle klinischen Studien beruhen. Der Plan wird sorgfältig erstellt, um die Gesundheit der Teilnehmer zu schützen und spezifische Forschungsfragen zu beantworten. In einem Protokoll wird beschrieben, welche Arten von Personen an der Studie teilnehmen können, wie der Zeitplan für Tests, Verfahren, Medikamente und Dosierungen aussieht und wie lange die Studie dauert. Während der Teilnahme an einer klinischen Studie werden die Teilnehmer regelmäßig vom Forschungspersonal untersucht, um ihren Gesundheitszustand zu überwachen und die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung festzustellen
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Q
Lebensqualitätsstudien oder Studien zur unterstützenden Pflege
Bezieht sich auf Studien, die Möglichkeiten zur Verbesserung des Komforts und der Lebensqualität von Menschen mit einer chronischen Krankheit erforschen.
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R
Randomisierung
Eine auf dem Zufallsprinzip beruhende Methode, mit der Studienteilnehmer einer Behandlungsgruppe zugewiesen werden. Die Randomisierung minimiert die Unterschiede zwischen den Gruppen, indem Personen mit bestimmten Merkmalen gleichmäßig auf alle Studienarme verteilt werden. Die Forscher wissen nicht, welche Behandlung besser ist. Nach derzeitigem Kenntnisstand könnte jede der gewählten Behandlungen für den Teilnehmer von Vorteil sein.

Randomisierte Studie
Eine Studie, bei der die Teilnehmer zufällig (d. h. durch Zufall) einem von zwei oder mehr Behandlungsarmen einer klinischen Studie zugewiesen werden. Gelegentlich werden Placebos eingesetzt.
Rekrutierung
Der Zeitraum, in dem eine Studie versucht, Teilnehmer zu identifizieren und einzuschreiben. Zu den Rekrutierungsaktivitäten können Werbung und andere Möglichkeiten gehören, um das Interesse möglicher Teilnehmer zu wecken.
Rekrutierungsstatus
Gibt das aktuelle Stadium einer Prüfung an, d.h. ob sie geplant ist, läuft oder abgeschlossen ist. Mögliche Werte sind:

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S
Screening-Studien
Bezeichnet Studien, in denen getestet wird, wie sich bestimmte Krankheiten oder Gesundheitszustände am besten erkennen lassen.
Einfachblindstudie
Eine Studie, bei der eine Partei, entweder der Prüfer oder der Teilnehmer, nicht weiß, welche Medikamente der Teilnehmer einnimmt; auch als einfach maskierte Studie bezeichnet.
Einfach maskierte Studie
(Siehe: Einfachblindstudie)
Statistische Signifikanz
Die Wahrscheinlichkeit, dass ein Ereignis oder ein Unterschied allein durch Zufall eingetreten ist. In klinischen Studien hängt das Niveau der statistischen Signifikanz von der Anzahl der untersuchten Teilnehmer und der durchgeführten Beobachtungen sowie von der Größe der beobachteten Unterschiede ab.
Studienendpunkt
Ein primäres oder sekundäres Ergebnis, das zur Beurteilung der Wirksamkeit einer Behandlung verwendet wird.
Studientyp
Die primären Untersuchungstechniken, die in einem Beobachtungsprotokoll verwendet werden; Typen sind Zweck, Dauer, Auswahl und Zeitpunkt.
Suspended
(Siehe: Rekrutierungsstatus)
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T
Terminated
(Siehe: Rekrutierungsstatus)
Treatment IND
IND steht für Investigational New Drug application, ein Antrag auf Zulassung eines neuen verschreibungspflichtigen Medikaments in den USA, der Teil des Zulassungsverfahrens der FDA ist. INDs zur Behandlung werden den Teilnehmern zur Verfügung gestellt, bevor die allgemeine Vermarktung beginnt, in der Regel während Phase-III-Studien. Um für ein Treatment IND in Frage zu kommen, darf ein Teilnehmer nicht für die endgültige klinische Studie in Frage kommen.
Behandlungsstudien
Bezeichnet Studien, in denen neue Behandlungen, neue Kombinationen von Medikamenten oder neue Ansätze für Operationen oder Strahlentherapie getestet werden.
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U
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V
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W
Rückgezogen
(Siehe: Rekrutierungsstatus)
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X
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Y
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Z
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