Heute hat die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Inqovi (Decitabin und Cedazuridin) in Tablettenform zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) und chronischer myelomonozytärer Leukämie (CMML) zugelassen. Dies stellt einen wichtigen Fortschritt bei den Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit MDS, einer Art von Blutkrebs, dar, die bisher eine Gesundheitseinrichtung aufsuchen mussten, um eine intravenöse Therapie zu erhalten.
„Die FDA setzt sich weiterhin dafür ein, dass Patienten während der Coronavirus-Pandemie zusätzliche Behandlungen erhalten. In diesem Fall stellt die FDA eine orale, ambulante Behandlungsoption zur Verfügung, die den Bedarf an häufigen Besuchen in Gesundheitseinrichtungen verringern kann“, sagte Dr. Richard Pazdur, Direktor des Oncology Center of Excellence der FDA und amtierender Direktor des Office of Oncologic Diseases im Center for Drug Evaluation and Research der FDA. „
Inqovi wird in Form einer Tablette einmal täglich an fünf aufeinanderfolgenden Tagen eines 28-tägigen Zyklus eingenommen.
Die Zulassung basiert auf klinischen Studienergebnissen, die ähnliche Wirkstoffkonzentrationen zwischen intravenösem Decitabin und Inqovi zeigten. Darüber hinaus war etwa die Hälfte der Patienten, die zuvor auf Transfusionen angewiesen waren, in der Lage, während eines Zeitraums von acht Wochen keine Transfusionen mehr zu benötigen. Auch das Sicherheitsprofil von Inqovi war ähnlich wie das von intravenösem Decitabin.
Zu den häufigen Nebenwirkungen von Inqovi gehörten Müdigkeit, Verstopfung, Blutungen, Muskelschmerzen, Mukositis (wunde Stellen im Mund), Arthralgie (Gelenkschmerzen), Übelkeit und Fieber mit niedriger Anzahl weißer Blutkörperchen. Inqovi kann den Fötus schädigen, und sowohl männlichen als auch weiblichen Patienten im fortpflanzungsfähigen Alter wird empfohlen, eine wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden.
Die FDA gewährte diesem Antrag eine vorrangige Prüfung. Bei dieser Prüfung wurden auch die Bewertungshilfe des Oncology Center of Excellence und die Bewertungshilfe des Office of Pharmaceutical Quality verwendet. Dabei handelt es sich um freiwillige Angaben des Antragstellers, die die Prüfung durch die FDA erleichtern sollen. Inqovi erhielt den Orphan-Drug-Status, der Anreize zur Unterstützung und Förderung der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten bietet.
Die FDA arbeitete bei der Prüfung dieses Antrags im Rahmen des Projekts Orbis mit internationalen Behörden zusammen.
Die FDA erteilte die Zulassung an Astex Pharmaceuticals, Inc. eine Tochtergesellschaft von Otsuka Pharmaceutical Co. Ltd.
Die FDA, eine Behörde des US-Gesundheitsministeriums, schützt die öffentliche Gesundheit, indem sie die Sicherheit, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit von Human- und Tierarzneimitteln, Impfstoffen und anderen biologischen Produkten für den menschlichen Gebrauch sowie von Medizinprodukten gewährleistet. Die Behörde ist auch für die Sicherheit der Lebensmittelversorgung, Kosmetika, Nahrungsergänzungsmittel, Produkte, die elektronische Strahlung abgeben, und für die Regulierung von Tabakerzeugnissen zuständig.