Sklerodermie ist eine seltene und komplexe Krankheit. Ihre Folgen sind manchmal gering, in anderen Fällen aber katastrophal. Bei der lokalisierten Sklerodermie ist nur die Haut betroffen, während die systemische Form die Lunge, den Darmtrakt, die Blutgefäße, die Nieren und andere Organe angreift. Auf der Suche nach einer wirksamen Behandlung und einer möglichen Heilung kommt der Forschung eine Schlüsselrolle zu.
„Der Grund, warum die Sklerodermie bisher ungelöst ist, liegt in ihrer Komplexität“, sagt Dr. Maria Trojanowska, Leiterin des Arthritis Center und Spitzenforscherin für Sklerodermie an der Boston University School of Medicine. „Sie betrifft drei wichtige Systeme: das Immunsystem, das Gefäßsystem und das faserige Bindegewebe des Körpers.
- Das Sklerodermie-Programm der Boston University School of Medicine ist eines der weltweit führenden Zentren für Sklerodermie-Behandlung und -Forschung.
- Ein internationales Zentrum für Forschung und Behandlung
- Neue Tests für neue Therapien
- Förderung der Erforschung einer seltenen Krankheit
- Für weitere Informationen darüber, wie Sie die Sklerodermie-Forschung der BU unterstützen können, wenden Sie sich bitte an das BUSM Development Office unter 617-358-9535 oder [email protected].
Das Sklerodermie-Programm der Boston University School of Medicine ist eines der weltweit führenden Zentren für Sklerodermie-Behandlung und -Forschung.
Sklerodermie, was wörtlich „harte Haut“ bedeutet, ist eine Autoimmunerkrankung, ähnlich wie Lupus und rheumatoide Arthritis. Die Verdickung der Haut oder die Ansammlung von Narbengewebe wird durch eine erhöhte Produktion von Kollagen und anderen Proteinen verursacht, die auftritt, wenn das Immunsystem den Körper angreift.
Sklerodermie, die die Haut betrifft, kann schmerzhaft, behindernd und entstellend sein. Wenn der gleiche Vernarbungsprozess in den inneren Organen auftritt, sind die Folgen noch gravierender. Ein Viertel bis ein Drittel der Betroffenen leidet an der schwerwiegenderen diffusen systemischen Form.
Mit großer Unterstützung der National Institutes of Health und der Scleroderma Foundation – und mit Hilfe von Spenden von Patienten und Freunden – machen Forscher der medizinischen Fakultät große Fortschritte beim Verständnis und der Überwindung dieser Krankheit.
Es gibt viele Gründe für Patienten und ihre Familien, hoffnungsvoll zu sein, so die Forscher des Sklerodermieprogramms, das im Arthritis Center der medizinischen Fakultät angesiedelt ist. Dank der jüngsten Fortschritte bei der Behandlung und Pflege können die Patienten ein längeres und produktiveres Leben erwarten. Die Forschung verspricht immer wirksamere Behandlungen.
„Es gibt heute keine Heilung, aber die Krankheit ist behandelbar und kann manchmal in Remission gehen, so dass kaum sichtbare oder funktionelle Schäden zurückbleiben“, sagt Dr. Robert Simms, Leiter der klinischen Sklerodermie-Forschung an der medizinischen Fakultät.
Ein internationales Zentrum für Forschung und Behandlung
Als international anerkannte Behandlungseinrichtung für Sklerodermie zieht das Sklerodermie-Programm Patienten aus der ganzen Welt an. Das Zentrum behandelt jedes Jahr zwischen 300 und 400 neue Patienten und verzeichnet jährlich zwischen 1.000 und 1.200 Besuche.
Dieser große Patientenstamm ermöglicht einen Großteil der bahnbrechenden klinischen Forschung der medizinischen Fakultät. Pharmaunternehmen, die neue Therapien testen wollen, wenden sich an das Sklerodermie-Programm, weil es an der BU viele Patienten mit dieser seltenen Krankheit gibt, die bereit sind, an therapeutischen Studien teilzunehmen. Die Möglichkeit, an Studien mit neuen Therapien teilzunehmen, zieht wiederum mehr Patienten an.
Die Forscher des Sklerodermie-Programms arbeiten mit Forschern anderer Abteilungen und Disziplinen der Boston University zusammen. Da die beiden lebensbedrohlichsten Komplikationen der Sklerodermie die Vernarbung der Lunge und die pulmonale Hypertonie sind, arbeiten die Sklerodermieforscher eng mit dem Pulmonary Center der School of Medicine zusammen, einem der weltweit führenden Forschungsprogramme für Lungenkrankheiten.
Neue Tests für neue Therapien
Forscher im Sklerodermie-Programm und anderswo haben Biomarker für die Krankheit identifiziert – Substanzen, die im Körper gefunden werden und das Vorhandensein und den Schweregrad der Sklerodermie anzeigen. Diese Biomarker können zwar noch nicht für die Frühdiagnose verwendet werden, sie haben sich jedoch als äußerst nützlich erwiesen, um den wahrscheinlichen Krankheitsverlauf bei Patienten vorherzusagen und die Wirksamkeit von Medikamenten zu testen.
Ein Forscherteam führt derzeit eine große, von den National Institutes of Health finanzierte Studie zu einem vielversprechenden neuen Sklerodermie-Medikament gegen Fibrose durch, bei der Biomarker zum Einsatz kommen. Der Zeit- und Kostenaufwand für klinische Studien wird durch den Einsatz von Biomarkern erheblich reduziert. Herkömmliche Arzneimittelstudien beinhalten placebokontrollierte Tests, und es dauert viele Jahre, bis die Auswirkungen der Medikamente auf die Patienten bekannt sind. Mit Biomarkern kann die Wirksamkeit eines Medikaments innerhalb weniger Monate bestimmt werden.
Weitere Forscher des Sklerodermie-Programms befassen sich mit den wissenschaftlichen Grundlagen der Krankheit. Das Programm hat sich zu einem Magneten für junge Wissenschaftler entwickelt, die von unseren erfahrenen Teams lernen und dann ihr Fachwissen in Labors, Krankenhäuser und Kliniken in den Vereinigten Staaten und der ganzen Welt einbringen.
„Die Ausbildung der nächsten Generation von Forschern ist Teil unserer Hauptaufgabe“, sagt Dr. Simms.
Förderung der Erforschung einer seltenen Krankheit
Sklerodermie betrifft etwa 300.000 Menschen in den Vereinigten Staaten. Am häufigsten sind erwachsene Frauen betroffen, obwohl die Krankheit auch Kinder und Erwachsene beiderlei Geschlechts treffen kann.
Da Sklerodermie selten ist, bieten große Regierungsbehörden und Stiftungen für die Sklerodermie-Forschung nicht die Unterstützung an, die sie für Kampagnen gegen bekanntere Krankheiten leisten. Damit im Kampf gegen Sklerodermie weitere Fortschritte erzielt werden können, ist philanthropische Unterstützung von entscheidender Bedeutung.