Définitions – Études cliniques

A
Médicaments approuvés
Aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) doit approuver une substance en tant que médicament avant qu’elle puisse être commercialisée. Le processus d’approbation comporte plusieurs étapes, notamment des études précliniques en laboratoire et sur des animaux, des essais cliniques pour vérifier la sécurité et l’efficacité, le dépôt d’une demande de nouveau médicament par le fabricant du médicament, l’examen de la demande par la FDA et l’approbation ou le rejet de la demande par la FDA.
ARM
Tout groupe de traitement dans un essai randomisé. La plupart des essais randomisés ont deux « bras », mais certains en ont trois, voire plus.
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B
Base de référence
(1) Information recueillie au début d’une étude à partir de laquelle les variations constatées dans l’étude sont mesurées;
(2) Valeur ou quantité connue à laquelle une inconnue est comparée lorsqu’elle est mesurée ou évaluée;
(3) Point de temps initial dans un essai clinique, juste avant qu’un participant ne commence à recevoir le traitement expérimental qui est testé.
À ce point de référence, les valeurs mesurables telles que le taux de CD4 sont enregistrées. La sécurité et l’efficacité d’un médicament sont souvent déterminées en surveillant les changements par rapport aux valeurs de référence.
Bias
Dans les études cliniques, le biais est contrôlé par l’aveuglement et la randomisation. Lorsqu’un point de vue empêche un jugement impartial sur des questions relatives au sujet de ce point de vue.
Étude en aveugle
Dans les études cliniques, un essai randomisé est « en aveugle » si le participant ne sait pas dans quel bras de l’essai il se trouve. Un essai clinique est « aveugle » si les participants ne savent pas sur quel bras expérimental ou de contrôle ils se trouvent ; également appelé masqué.
L’aveuglement
Dans les études cliniques, une tentative d’éliminer les biais dans l’interprétation des résultats des essais cliniques. Il indique qu’au moins une partie impliquée dans l’essai clinique ne sait pas quels patients reçoivent le traitement expérimental et quels patients reçoivent la substance témoin. Les essais peuvent être en simple aveugle (les patients ne savent pas quel traitement ils reçoivent) ou en double aveugle (ni les médecins examinateurs ni les patients ne savent quel traitement chaque patient reçoit).
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C
Clinique
Se rapporte ou se fonde sur l’observation et le traitement des participants, par opposition à la science théorique ou fondamentale.
Clinical endpoint

(Voir : Endpoint)
Clinical findings
Observations faites lors d’un examen médical indiquant un changement ou une altération des fonctions mentales ou physiques.
Clinical investigator
Rechercheur médical chargé de réaliser le protocole d’un essai clinique.
Clinical trial
Un essai clinique est une étude de recherche visant à répondre à des questions spécifiques sur des vaccins ou de nouvelles thérapies ou de nouvelles façons d’utiliser des traitements connus. Les essais cliniques (également appelés recherche médicale et études de recherche) sont utilisés pour déterminer si les nouveaux médicaments ou traitements sont à la fois sûrs et efficaces. Les essais cliniques menés avec soin sont le moyen le plus rapide et le plus sûr de trouver des traitements qui fonctionnent chez l’homme. Les essais se déroulent en quatre phases : La phase I teste un nouveau médicament ou traitement sur un petit groupe ; la phase II étend l’étude à un groupe de personnes plus important ; la phase III étend l’étude à un groupe de personnes encore plus important ; et la phase IV a lieu après que le médicament ou le traitement a été autorisé et commercialisé.
(Voir : Essais de phase I, II, III et IV)
Essai clinique communautaire (CBCT)
Un essai clinique mené principalement par des médecins de soins primaires plutôt que par des établissements de recherche universitaires.
Complété
(Voir : État du recrutement)
Confidentialité concernant les participants à l’essai
Réfère au maintien de la confidentialité des participants à l’essai, y compris leur identité personnelle et toutes les informations médicales personnelles. Le consentement des participants à l’essai à l’utilisation des dossiers à des fins de vérification des données doit être obtenu avant l’essai et l’assurance doit être donnée que la confidentialité sera maintenue.
Contrôle
Un contrôle est la nature du contrôle de l’intervention.
Groupe témoin
La norme par laquelle les observations expérimentales sont évaluées. Dans de nombreux essais cliniques, un groupe de patients recevra un médicament ou un traitement expérimental, tandis que le groupe témoin recevra soit un traitement standard pour la maladie, soit un placebo.
(Voir : Placebo)
Etude contrôlée
Un essai clinique qui compare les résultats d’un groupe de patients désignés au hasard qui reçoivent le traitement expérimental aux résultats d’un groupe de patients désignés au hasard qui reçoivent un traitement standard ou un placebo inactif.
Essais contrôlés
Le contrôle est une norme par rapport à laquelle les observations expérimentales peuvent être évaluées. Dans les essais cliniques, un groupe de participants reçoit un médicament expérimental, tandis qu’un autre groupe (c’est-à-dire le groupe témoin) reçoit soit un traitement standard pour la maladie, soit un placebo.

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D
Data Safety and Monitoring Board (DSMB)
Comité indépendant, composé de représentants de la communauté et d’experts en recherche clinique, qui examine les données pendant qu’un essai clinique est en cours pour s’assurer que les participants ne sont pas exposés à des risques excessifs. Un DSMB peut recommander l’arrêt d’un essai en cas de problèmes de sécurité ou si les objectifs de l’essai ont été atteints.
Essais diagnostiques
Fait référence aux essais qui sont menés pour trouver de meilleurs tests ou procédures pour diagnostiquer une maladie ou un état particulier. Les essais diagnostiques incluent généralement des personnes qui présentent des signes ou des symptômes de la maladie ou de l’affection étudiée.
Essai de détermination de la dose
Un essai clinique dans lequel deux doses ou plus d’un agent tel qu’un médicament sont testées l’une par rapport à l’autre pour déterminer la dose qui fonctionne le mieux et qui est la moins nocive.
Essai en double aveugle
Conception d’un essai clinique dans laquelle ni les individus participants ni le personnel de l’étude ne savent quels participants reçoivent le médicament expérimental et lesquels reçoivent un placebo (ou une autre thérapie). On pense que les essais en double aveugle produisent des résultats objectifs, car les attentes du médecin et du participant à l’égard du médicament expérimental n’affectent pas le résultat ; également appelée étude en double masque.
Double-masked study
(Voir : Étude en double aveugle
DSMB
(Voir : Data Safety and Monitoring Board)
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E
Efficacité d’un médicament ou d’un traitement
La capacité maximale d’un médicament ou d’un traitement à produire un résultat, quelle que soit la posologie. Un médicament passe les essais d’efficacité s’il est efficace à la dose testée et contre la maladie pour laquelle il est prescrit. Dans la procédure mandatée par la FDA, les essais cliniques de phase II jaugent l’efficacité, et les essais de phase III la confirment.
Critères d’admissibilité
Critères sommaires pour la sélection des participants ; comprend les critères d’inclusion et d’exclusion.
Enrôlement
Action d’inscrire des participants à une étude. En général, ce processus implique d’évaluer un participant par rapport aux critères d’admissibilité de l’étude et de passer par le processus de consentement éclairé.
Critères d’exclusion/Inclusion
(Voir : Critères d’inclusion/exclusion)
Accès élargi
Se réfère à l’une des procédures de la FDA, telles que l’utilisation compassionnelle, la voie parallèle et le traitement IND qui distribuent des médicaments expérimentaux aux participants qui échouent sur les traitements actuellement disponibles pour leur condition et qui sont également incapables de participer aux essais cliniques en cours.

Échelle élargie du statut d’invalidité (EDSS)
Une partie du registre minimal d’invalidité qui résume l’examen neurologique et fournit une mesure de l’invalidité globale. L’EDSS est une échelle de 20 points, allant de 0 (examen normal) à 10 (décès dû à la SEP) par demi-points. Une personne ayant un score de 4,5 peut marcher sur trois pâtés de maisons sans s’arrêter ; un score de 6,0 signifie qu’il faut une canne ou une attelle pour marcher sur un pâté de maisons ; un score supérieur à 7,5 indique que la personne ne peut faire plus de quelques pas, même avec des béquilles ou l’aide d’une autre personne. L’EDSS est utilisé pour de nombreuses raisons, notamment pour décider d’un traitement médical futur, établir des objectifs de réadaptation, choisir des sujets pour participer à des essais cliniques et mesurer les résultats des traitements. Il s’agit actuellement de l’échelle la plus utilisée dans les essais cliniques.
Drogue expérimentale
Médicament qui n’est pas autorisé par la FDA à être utilisé chez l’homme, ou comme traitement d’une affection particulière.
(Voir : Utilisation hors indication)
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F
Food and Drug Administration (FDA)
La FDA est une agence au sein du U.S. Department of Health and Human Services qui est responsable de la protection de la santé publique en assurant la sécurité, l’efficacité et la sûreté des médicaments humains et vétérinaires, des produits biologiques, des dispositifs médicaux, de l’approvisionnement alimentaire de notre nation, des cosmétiques et des produits qui émettent des radiations. La FDA est également chargée de faire progresser la santé publique en contribuant à accélérer les innovations qui rendent les médicaments et les aliments plus efficaces, plus sûrs et plus abordables, et en aidant le public à obtenir les informations précises et scientifiques dont il a besoin pour utiliser les médicaments et les aliments afin d’améliorer sa santé. En ce qui concerne ce site Web, il est chargé d’appliquer les réglementations gouvernementales relatives à la fabrication et à la vente de médicaments et d’empêcher la vente de substances impures ou dangereuses. Tout nouveau médicament proposé pour le traitement de la SEP aux États-Unis doit être approuvé par la FDA.
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G
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H
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I
Critères d’inclusion/exclusion
Les normes médicales ou sociales déterminant si une personne peut ou non être autorisée à participer à un essai clinique. Ces critères sont basés sur des facteurs tels que l’âge, le sexe, le type et le stade d’une maladie, l’historique des traitements antérieurs et d’autres conditions médicales. Il est important de noter que les critères d’inclusion et d’exclusion ne sont pas utilisés pour rejeter des personnes personnellement, mais plutôt pour identifier les participants appropriés et assurer leur sécurité.

Consentement éclairé
Processus consistant à apprendre les faits essentiels sur un essai clinique avant de décider de participer ou non. C’est aussi un processus continu tout au long de l’étude pour fournir des informations aux participants. Pour aider quelqu’un à décider de participer ou non, les médecins et les infirmières impliqués dans l’essai expliquent les détails de l’étude.
Document de consentement éclairé
Document qui décrit les droits des participants à l’étude et comprend des détails sur l’étude, tels que son objectif, sa durée, les procédures requises et les contacts clés. Les risques et les avantages potentiels sont expliqués dans le document de consentement éclairé. Le participant décide ensuite de signer ou non le document. Le consentement éclairé n’est pas un contrat, et le participant peut se retirer de l’essai à tout moment.
Institutional review board (IRB)
(1) Comité composé de médecins, de statisticiens, de chercheurs, de défenseurs de la communauté et d’autres personnes qui s’assure qu’un essai clinique est éthique et que les droits des participants à l’étude sont protégés. Tous les essais cliniques aux États-Unis doivent être approuvés par un IRB avant de commencer.
(2) Chaque institution qui mène ou soutient des recherches biomédicales ou comportementales impliquant des participants humains doit, en vertu de la réglementation fédérale, avoir un IRB qui approuve initialement et examine périodiquement la recherche afin de protéger les droits des participants humains.
Intention de traiter
Analyse des résultats d’un essai clinique qui inclut toutes les données des participants dans les groupes auxquels ils ont été randomisés, même s’ils n’ont jamais reçu le traitement.
Nouveau médicament expérimental
Nouveau médicament, médicament antibiotique ou médicament biologique qui est utilisé dans une investigation clinique. Il comprend également un produit biologique utilisé in vitro à des fins de diagnostic.
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J
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K
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L
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M
Masqué
La connaissance de l’affectation de l’intervention.
(Voir : Étude à l’aveugle)
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N
Nouvelle demande de médicament (NDA)
Demande soumise par le fabricant d’un médicament à la FDA – après la fin des essais cliniques – pour obtenir une licence de commercialisation du médicament pour une indication spécifiée.
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O
Utilisation non indiquée sur l’étiquette
Un médicament prescrit pour des conditions autres que celles approuvées par la FDA.
Etude ouverte
Un essai clinique préliminaire (phase I) dans lequel tous les patients reçoivent le traitement expérimental.

Essai ouvert
Un essai clinique dans lequel les médecins et les participants savent quel médicament ou vaccin est administré.
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P
Examen par les pairs
Examen d’un essai clinique par des experts choisis par le commanditaire de l’étude. Ces experts examinent les essais sur le plan du mérite scientifique, de la sécurité des participants et des considérations éthiques.
Essais de phase I
Etudes initiales visant à déterminer le métabolisme et les actions pharmacologiques des médicaments chez l’homme, les effets secondaires associés à l’augmentation des doses et à obtenir des preuves précoces d’efficacité ; peuvent inclure des participants et/ou des patients en bonne santé.
Essais de phase II
Etudes cliniques contrôlées menées pour évaluer l’efficacité du médicament pour une ou plusieurs indications particulières chez des patients atteints de la maladie ou de l’affection à l’étude et pour déterminer les effets secondaires et les risques courants à court terme.
Essais de phase III
Essais contrôlés et non contrôlés élargis après l’obtention de preuves préliminaires suggérant l’efficacité du médicament, et destinés à recueillir des informations supplémentaires pour évaluer la relation bénéfice-risque globale du médicament et fournir et une base adéquate pour l’étiquetage du médecin.
Essais de phase IV
Etudes post-commercialisation pour délimiter des informations supplémentaires, y compris les risques, les avantages et l’utilisation optimale du médicament.
Etude pilote
Dans les essais cliniques, une étude précoce de petite à moyenne envergure (également appelée phase II) qui suit la phase I ( » étude de sécurité « ) et qui est conçue pour commencer à déterminer l’efficacité du traitement expérimental.
Placebo
Un placebo est une pilule, un liquide ou une poudre inactive qui n’a aucune valeur thérapeutique. Dans les essais cliniques, les traitements expérimentaux sont souvent comparés à des placebos pour évaluer l’efficacité du traitement.
Etude contrôlée par placebo
Méthode d’investigation des médicaments dans laquelle une substance inactive (le placebo) est administrée à un groupe de participants, tandis que le médicament testé est administré à un autre groupe. Les résultats obtenus dans les deux groupes sont ensuite comparés pour voir si le traitement expérimental est plus efficace pour traiter l’affection.
Effet placebo
Changement physique ou émotionnel, survenant après la prise ou l’administration d’une substance, qui n’est pas le résultat d’une propriété particulière de la substance. Le changement peut être bénéfique, reflétant les attentes du participant et, souvent, les attentes de la personne qui donne la substance.

Préclinique
Signifie les tests de médicaments expérimentaux en éprouvette ou sur des animaux – les tests qui ont lieu avant que les essais sur l’homme puissent être effectués.
Essais de prévention
Signifie les essais visant à trouver de meilleures façons de prévenir la maladie chez les personnes qui n’ont jamais eu la maladie ou d’empêcher une maladie de revenir. Ces approches peuvent inclure des médicaments, des vaccins, des vitamines, des minéraux ou des changements de mode de vie.
Protocole
Plan d’étude sur lequel reposent tous les essais cliniques. Ce plan est soigneusement conçu pour préserver la santé des participants ainsi que pour répondre à des questions de recherche spécifiques. Un protocole décrit quels types de personnes peuvent participer à l’essai ; le calendrier des tests, des procédures, des médicaments et des dosages ; et la durée de l’étude. Pendant qu’ils participent à un essai clinique, les participants qui suivent un protocole sont vus régulièrement par le personnel de recherche afin de surveiller leur santé et de déterminer la sécurité et l’efficacité de leur traitement
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Q
Qualité de vie ou essais de soins de soutien
Fait référence aux essais qui explorent les moyens d’améliorer le confort et la qualité de vie des personnes atteintes d’une maladie chronique.
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R
Randomisation
Méthode basée sur le hasard par laquelle les participants à l’étude sont affectés à un groupe de traitement. La randomisation minimise les différences entre les groupes en répartissant de manière égale les personnes ayant des caractéristiques particulières entre tous les bras de l’essai. Les chercheurs ne savent pas quel traitement est le meilleur. D’après ce que l’on sait à ce moment-là, n’importe lequel des traitements choisis pourrait être bénéfique pour le participant.
Essai randomisé
Etude dans laquelle les participants sont affectés de manière aléatoire (c’est-à-dire par hasard) à l’un des deux bras de traitement ou plus d’un essai clinique. Des placebos sont parfois utilisés.
Recrutement
La période pendant laquelle un essai tente d’identifier et d’enrôler des participants. Les activités de recrutement peuvent inclure la publicité et d’autres moyens de solliciter l’intérêt d’éventuels participants.
Statut du recrutement
Indique le stade actuel d’un essai, qu’il soit planifié, en cours ou terminé. Les valeurs possibles comprennent :

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S
Essais de dépistage
Fait référence aux essais qui testent la meilleure façon de détecter certaines maladies ou certains états de santé.
Etude en simple aveugle
Etude dans laquelle l’une des parties, soit l’investigateur, soit le participant, ne sait pas quel médicament prend le participant ; également appelée étude en simple masque.
Etude en simple masque
(Voir : Étude en simple aveugle)
Signification statistique
Probabilité qu’un événement ou une différence se soit produit par le seul fait du hasard. Dans les essais cliniques, le niveau de signification statistique dépend du nombre de participants étudiés et des observations effectuées, ainsi que de l’ampleur des différences observées.
Study endpoint
Résultat primaire ou secondaire utilisé pour juger de l’efficacité d’un traitement.
Study type
Les principales techniques d’investigation utilisées dans un protocole d’observation ; les types sont Purpose, Duration, Selection, and Timing.
Suspendu
(Voir : Statut de recrutement)
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T
Terminé
(Voir : Statut de recrutement)
Traitement IND
IND signifie Investigational New Drug application, qui fait partie du processus d’obtention de l’approbation de la FDA pour la commercialisation d’un nouveau médicament sur ordonnance aux États-Unis. Il permet de mettre de nouveaux médicaments prometteurs à la disposition des participants désespérément malades le plus tôt possible dans le processus de développement du médicament. Les IND de traitement sont mises à la disposition des participants avant le début de la commercialisation générale, généralement au cours des études de phase III. Pour être considéré pour une IND de traitement, un participant ne peut pas être éligible pour participer à l’essai clinique définitif.
Essais de traitement
Fait référence aux essais qui testent de nouveaux traitements, de nouvelles combinaisons de médicaments, ou de nouvelles approches de la chirurgie ou de la radiothérapie.
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U
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V
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W
Withdrawn
(Voir : Statut de recrutement)
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X
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Y
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Z
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