Planification du produit
Le développement et l’approbation » traditionnels » d’un nouveau médicament – généralement requis pour un médicament de nouvelle entité chimique qui n’a pas été approuvé auparavant ou qui n’a pas d’antécédents de commercialisation importants aux États-Unis ou ailleurs – se déroulent selon les dispositions de la section 505(b)(1) de la loi fédérale sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques. En ce qui concerne la section 505(b)(1), le passage de la « molécule prometteuse » au « médicament approuvé » est long, difficile, risqué et coûteux. En règle générale, l’obtention de l’approbation d’un médicament dans le cadre de la procédure 505(b)(1) – qui exige la réalisation de nouvelles études pour établir l’innocuité et l’efficacité du médicament dans le cadre d’une maladie ou d’une affection spécifique – peut coûter au promoteur jusqu’à 15 ans et un milliard de dollars. Étant donné qu’un produit 505(b)(2) peut s’appuyer en partie sur les conclusions antérieures de la FDA sur l’innocuité et l’efficacité d’un ingrédient actif ainsi que sur les données disponibles dans le domaine public, à ce stade de la planification du produit, un développeur potentiel d’un 505(b)(2) devrait chercher des moyens de tisser ces données existantes dans la stratégie de développement du produit afin de réduire sa taille, sa portée, son calendrier et, par conséquent, son coût.
En plus de représenter un chemin plus rapide et moins coûteux vers le marché, les produits approuvés dans le cadre de la voie 505(b)(2) peuvent aussi parfois bénéficier de plusieurs types d’exclusivité commerciale, comme l’exclusivité des médicaments orphelins (sept ans), l’exclusivité des nouvelles entités chimiques (cinq ans), l’exclusivité « autre » (trois ans pour un « changement » si certains critères sont remplis) et l’exclusivité pédiatrique (six mois ajoutés aux brevets/exclusivité existants).
La voie accélérée vers l’approbation et la perspective d’exclusivité font du 505(b)(2) une voie rentable et commercialement attrayante, mais qui présente des différences essentielles par rapport au développement traditionnel du 505(b)(1).
Pré-IND:
Le processus de développement 505(b)(1) pré-IND est assez simple :
- réaliser les études non cliniques (animales) requises en matière de pharmacologie, de pharmacocinétique et de toxicologie ; réaliser les premières études de pré-formulation et sélectionner une formulation principale à faire progresser ; développer des méthodes analytiques appropriées ; recueillir des données de stabilité sur le principe actif et la forme galénique ; et développer un protocole clinique proposé ;
- réaliser une consultation pré-IND avec la FDA au cours de laquelle le promoteur présente les résultats de ses études non cliniques et les données de fabrication et d’analyse, ainsi qu’une proposition d’essai clinique, afin d’obtenir l’accord de la FDA pour passer aux essais sur l’homme ; et
- déposer la demande de drogue nouvelle de recherche (IND).
Par rapport au 505(b)(1), le processus 505(b)(2) diffère grandement. Voici en quoi :
- L’ordre des étapes : Le processus 505(b)(2) commence par la réunion pré-IND avec la FDA, puis passe au développement de la formulation (et aux études, si nécessaire) et enfin au dépôt de la demande IND.
- Les objectifs de la réunion pré-IND : pour un produit 505(b)(2), la stratégie PIND est différente de celle d’un produit 505(b)(1). En proposant une stratégie de développement 505(b)(2) lors d’une réunion pré-IND, l’objectif est d’obtenir l’avis et l’accord de la FDA sur les études, sur la stratégie en matière de chimie, de fabrication et de contrôles (CMC) et sur les plans de recherche clinique de manière à minimiser le nombre de nouvelles études nécessaires. Pour de nombreuses entreprises, l’obtention de l’accord de la FDA et l’activation réussie d’une IND sont des étapes critiques pour garantir les investissements.
- Le nombre et le type d’études requises : Étant donné que la voie 505(b)(2) permet l’utilisation de données publiques ou de conclusions antérieures de la FDA au lieu de données d’essais inédites, certains programmes de développement peuvent mener des études de transition qui excluent la nécessité d’études non cliniques ou cliniques, ou les deux.
- Temps des travaux de CMC : Pour un produit 505(b)(2), les matériaux des essais cliniques pour les études de phase I (souvent des démonstrations de bioéquivalence clinique) doivent être représentatifs du processus de fabrication commerciale, y compris l’emballage. En général, les trois lots de stabilité qui seront utilisés pour les déterminations de la durée de conservation sont également préparés à ce moment-là. Par conséquent, une bonne partie du travail CMC doit être investie avant d’initier même les études de phase I.
- Temps des études : Parce que les plans de développement 505(b)(2) reposent en grande partie sur des données préexistantes, et les études cliniques peuvent souvent être lancées simultanément et développées en parallèle, ce qui raccourcit considérablement le délai global de commercialisation.
Ensemble, ces différences représentent un formidable défi à multiples facettes. Lorsqu’elles sont mal gérées, les premières étapes du développement 505(b)(2) peuvent se solder par un échec du développement du produit. D’un autre côté, lorsqu’elles sont gérées habilement, ces premières étapes peuvent aboutir à des victoires importantes pour le promoteur, notamment une réduction des coûts, une voie claire vers l’approbation et un intérêt immédiat des investisseurs.
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