Tout ce que les parents doivent savoir sur la thérapie par cellules souches pour l’autisme

Mai 2019

La thérapie par cellules souches pour l’autisme est un sujet de recherche en cours et est considérée comme expérimentale par la communauté médicale. Les parents peuvent trouver des cliniques payantes qui font la publicité de la thérapie par cellules souches pour l’autisme, mais la plupart de ces cliniques fonctionnent sans l’approbation de la FDA, et chaque clinique promeut sa propre approche, ce qui crée beaucoup de confusion chez les parents sur la façon de comparer leurs options de traitement.

Le but de cet article est d’expliquer clairement les caractéristiques de la thérapie par cellules souches pour l’autisme avec les cellules mononucléaires du sang de cordon (CB-MNC) ou avec les cellules stromales mésenchymateuses du tissu de cordon (UC-MSC). Nous n’avons pas l’intention de dédaigner les autres types de thérapie à base de cellules souches pour l’autisme, mais les CB-MNC et les UC-MSC sont les types de thérapie à base de cellules souches que les parents d’Amérique du Nord sont les plus susceptibles d’essayer, et nous voulons donc nous concentrer sur eux et les expliquer en profondeur. Comme il s’agit d’un sujet compliqué, cette explication est longue, mais elle est divisée en sections qui permettent aux lecteurs de sauter des étapes.

Comment la thérapie par cellules souches pour les troubles cérébraux a-t-elle commencé ?

L’idée d’utiliser la thérapie par cellules souches pour l’autisme a commencé avec la thérapie par cellules souches pour la paralysie cérébrale, qui a elle-même commencé avec les greffes de cellules souches pour les troubles métaboliques.

Au cours des années 1995 à 2007, l’équipe travaillant avec Joanne Kurtzberg, MD, à l’Université Duke a effectué plus de 100 transplantations de sang de cordon pour des enfants atteints de troubles métaboliques rares. Sans traitement, ces troubles entraînent des déficiences cognitives et physiques, voire la mort. Les résultats publiés ont constitué une percée1 : les greffes de sang de cordon peuvent sauver la vie de ces patients. Non seulement leur fonction cognitive a cessé de décliner, mais elle s’est même améliorée.

Les améliorations cognitives chez les patients atteints de troubles métaboliques ont conduit à l’hypothèse qu’un traitement similaire pourrait aider les enfants atteints de troubles du développement neurologique, comme la paralysie cérébrale et l’autisme. Le traitement consiste en des perfusions intraveineuses de cellules mononucléaires (MNC) de sang de cordon, un composant du sang qui comprend des cellules souches. Une différence importante est que les enfants atteints de troubles métaboliques ont reçu une chimiothérapie avant la greffe de sang de cordon et que les cellules souches se greffent à vie, alors que dans le traitement des troubles du développement neurologique, les enfants ne reçoivent pas de chimiothérapie et les cellules souches ne sont pas censées se greffer. Les enfants reçoivent cependant un prétraitement au Benadryl pour prévenir une réaction allergique aux produits chimiques dans lesquels les cellules ont été stockées.

Dès 2005, l’université Duke a mené une série d’études qui ont donné des MNC de sang de cordon à des enfants atteints de paralysie cérébrale, initialement en donnant aux enfants leur propre sang de cordon (autologue), puis en utilisant le sang de cordon de frères et sœurs. D’autres chercheurs ont également mené des essais cliniques pour traiter la paralysie cérébrale à l’aide d’une thérapie à base de cellules souches, en utilisant le sang de cordon ou d’autres types de cellules souches. Cette recherche est en cours, mais plusieurs articles ont été publiés qui démontrent que la thérapie par cellules souches pour la paralysie cérébrale produit des améliorations significatives dans le groupe de traitement par rapport au groupe de contrôle2-6.

Qu’en est-il de l’autisme ?

Le succès de la thérapie par cellules souches pour la paralysie cérébrale a inspiré la thérapie par cellules souches pour la condition beaucoup plus commune de l’autisme. Bien qu’il s’agisse tous deux de troubles neurodéveloppementaux, il existe des différences importantes entre la paralysie cérébrale et l’autisme.

L’infirmité motrice cérébrale est causée par une lésion cérébrale près du moment de la naissance, elle peut par exemple être déclenchée par une hémorragie dans le cerveau ou par un manque d’oxygène. La paralysie cérébrale survient dans environ deux cas sur mille naissances à terme, mais elle est dix fois plus probable dans les cas de naissance prématurée7,8. Dans l’ensemble, environ 1 enfant sur 323 à l’école primaire est atteint de paralysie cérébrale (CDC). Habituellement, la paralysie cérébrale est diagnostiquée au cours de la première année de vie, lorsque les capacités motrices du bébé sont en retard par rapport aux étapes normales du développement.

Les troubles du spectre autistique (TSA) ne sont généralement pas diagnostiqués avant que l’enfant ait quelques années, sur la base de difficultés de langage et de compétences sociales, et de comportements rigides ou répétitifs. Le pourcentage d’enfants autistes a augmenté dans les pays développés ; en l’espace d’une décennie, aux États-Unis, la prévalence de l’autisme est passée de 1 sur 125 à la dernière statistique de 1 sur 59 enfants (CDC)9. Nous en sommes au point où toute personne ayant de jeunes enfants connaît quelqu’un qui a un enfant autiste.

On sait que les troubles du spectre autistique ont de multiples facteurs de risque et voies de développement, si bien que les neurologues les qualifient de troubles « hétérogènes ». Pour certains enfants, il existe une composante génétique de l’autisme : plus de 1000 gènes candidats ont été associés à l’autisme, l’autisme est connu pour être héréditaire dans certaines familles, et les jumeaux et les frères et sœurs sont plus susceptibles d’être tous deux atteints d’autisme10-12. De multiples facteurs de risque environnementaux ont également été associés à l’autisme, notamment l’âge des parents, la santé de la mère pendant la grossesse, l’exposition aux métaux lourds pendant la petite enfance, et bien d’autres encore13,14. Bien que la théorie selon laquelle  » les vaccins causent l’autisme  » ait été réfutée de façon concluante15, nous savons que les enfants autistes sont plus susceptibles de présenter une activité accrue du système immunitaire16,17 et une neuro-inflammation dans le cerveau18,19. Il existe un dicton dans cette communauté selon lequel  » si vous avez rencontré une personne autiste, alors vous avez rencontré une personne autiste « , car il n’y a pas deux cas semblables20.

Quelle recherche sur les cellules souches existe pour l’autisme ?

L’autisme est un bon candidat pour la thérapie par cellules souches car il existe des preuves que certains types de cellules souches, administrées par voie intraveineuse, peuvent améliorer la régulation globale du système immunitaire et la connectivité neuronale dans le cerveau21-23. Pourtant, les essais cliniques sur l’autisme sont à la traîne par rapport aux recherches sur la paralysie cérébrale. Entre les années 2011 et 2018, il y a eu dans le monde entier 70 essais cliniques sur les cellules souches pour la paralysie cérébrale et les affections étroitement liées, contre seulement 14 essais sur les cellules souches pour l’autisme24-27.

L’équipe du Dr Kurtzberg à Duke a lancé son premier essai clinique sur l’autisme en 2014 en traitant des enfants avec leur propre sang de cordon (NCT02176317). Bien que l’étude n’ait pas eu de groupe témoin, les résultats publiés montrent des améliorations significatives sur l’échelle de comportement adaptatif Vineland (VABS) ainsi que sur les échelles mesurées par les cliniciens22. Les améliorations étaient bien meilleures chez les enfants qui commençaient avec un QI non verbal égal ou supérieur à 70. Une étude similaire à Sutter Health en Californie (NCT01638819), utilisant une dose de cellules plus faible, n’a pas trouvé d’améliorations significatives23.

Depuis, l’Université Duke et l’Institut des cellules souches de Panama ont tous deux réalisé des essais cliniques qui traitent l’autisme avec une source différente de cellules, les cellules stromales mésenchymateuses (CSM) du tissu du cordon ombilical (décrites en détail ci-dessous). The Panama trial was conducted in 2015 and the results were published in June 201941, while the Duke trial was conducted in 2017 and the data is still in preparation.

The table below is a summary of stem cell clinical trials for autism so far, restricted only to trials in North America and to trials using either cord blood MNC (abbreviated CB-MNC) or cord tissue MSC (abbreviated UC-MSC).

Autism Trial ID	Trial Launch Time & Place	Trial Done?	Cell Type & Source	# Patients	Cell Dose (Millions)
NCT01638819	July 2012 Sutter	Yes	Own CB-MNC		16 M/kg
NCT02176317	June 2014 Duke	Yes	Own CB-MNC		26 M/kg
NCT02192749	July 2014 Panama	Yes	Donor UC-MSC		0.5M/kg – 1M/kg
NCT02847182	July 2016 Duke	Yes	Own CB-MNC Versus Matched Donor CB-MNC		> 25 M/kg
NCT03099239	Apr. 2017 Duke	Yes	Donor UC-MSC		2M/kg – 6M/kg
NCT03327467	Oct. 2017 Duke	No	Sibling CB-MNC	Open ended	n/a
NCT04089579	Sep. 2019 Duke	No	Donor UC-MSC		6M/kg
NCT04294290	Mar. 2020 Duke	No	Donor UC-MSC		2M/kg

Why treat autism with Mesenchymal Stem/Stromal Cells (MSC)?

Based on laboratory studies and clinical trials for other conditions, MSC are the leading cell type used to treat auto-immune disorders and inflammation28-30. Les principales sources de CSM dans les essais cliniques sont la moelle osseuse, le tissu adipeux et le tissu du cordon ombilical24,27.

Sous n’importe quel nom, les CSM sont le type de cellules le plus populaire en médecine régénérative car, en plus de leur potentiel pour traiter tout type d’inflammation, elles ont également été considérées comme étant « à privilège immunitaire « 28-30. Cela signifie que les cellules ne sont pas reconnues comme étrangères par le système immunitaire du patient. Lorsque des CSM provenant d’un donneur sont données à un patient, aucun test de compatibilité donneur-patient n’est nécessaire. Cela présente l’énorme avantage pratique qu’une clinique peut obtenir des CSM de donneurs non apparentés et les utiliser pour traiter tous ses patients.

Les dernières recherches en immunologie sur les CSM montrent qu’elles ne sont pas à 100 % à immunité privilégiée, en fait il serait plus exact de dire qu’elles sont  » immuno-évasives « 31. Des tests minutieux révèlent qu’après avoir reçu des CSM d’un donneur, de nombreux patients développent des anticorps contre le donneur32. Heureusement, ces anticorps existent à un niveau très faible qui ne provoque pas de symptômes, et on ignore encore combien de temps ils persistent. Dans l’ensemble, les CSM ont un excellent dossier de sécurité et, au cours de la dernière décennie, des dizaines de milliers de patients ont reçu des CSM provenant de donneurs non apparentés sans connaître de réaction du greffon contre l’hôte à la suite d’injections ou de perfusions de CSM24,27.

Quelles sont les différences entre la thérapie par cellules souches avec CB-MNC et UC-MSC ?

À ce jour, rien ne prouve quelle thérapie par cellules souches est la meilleure pour les patients autistes, les MNC de sang de cordon (CB-MNC) ou les MSC de tissu de cordon (UC-MSC). Il y a plusieurs années, une étude sur l’autisme menée en Chine a indiqué qu’une combinaison de CB-MNC et de UC-MSC était meilleure que le CB-MNC seul21. Actuellement, Duke mène un essai clinique (NCT03473301) qui teste les CB-MNC par rapport aux UC-MSC pour le diagnostic de la paralysie cérébrale. Il s’agit du premier test au monde de médecine régénérative avec CB-MNC par rapport à UC-MSC pour tout trouble neurologique, mais les résultats ne sont pas encore connus.

Il y a quelques questions pratiques que les parents doivent garder à l’esprit lorsqu’ils comparent les thérapies avec les deux types de cellules. Nous avons un résumé dans le tableau ci-dessous et un paragraphe sur chaque sujet.

À notre connaissance, les cellules souches de sang de cordon nécessitent une certaine correspondance HLA. Cependant, la quantité d’appariement nécessaire continue d’être débattue33. Une étude publiée en 2018 a révélé que lorsque des patients victimes d’un accident vasculaire cérébral ont été perfusés avec du sang de cordon complètement non apparié, il n’y a pas eu d’effets indésirables34. Le jury n’est donc pas encore fixé sur la quantité d’appariement nécessaire pour la médecine régénérative avec du sang de cordon.

Les doses de cellules sont plus élevées avec les CB-MNC qu’avec les UC-MSC. C’est en partie parce que les UC-MSC ont été isolées et cultivées pour créer une population cellulaire plus concentrée, alors que les cellules souches ne sont qu’un composant à l’état de traces dans les CB-MNC22. C’est aussi parce que les CB-MNC sont un composant naturel du sang, alors que les UC-MSC ne sont pas naturellement présentes dans le sang et qu’il faut donc faire attention lors de leur administration par voie intraveineuse35.

La plus grande différence dont les parents doivent être conscients est que la quantité de traitement nécessaire pour préparer une thérapie diffère radicalement entre les CB-MNC et les UC-MSC. Le traitement du sang de cordon ombilical consiste principalement à faire tourner le sang pour séparer le composant MNC et cela ne prend que quelques heures. En revanche, la préparation des CSM à des fins thérapeutiques nécessite généralement plusieurs étapes de croissance des cellules en laboratoire, ce qui peut prendre un mois pour atteindre une dose thérapeutique. On peut littéralement dire qu’il n’y a pas deux laboratoires qui produisent exactement le même produit MSC à partir de tissu de cordon ombilical, car de nombreux détails du processus, notamment la façon dont les cellules ont été manipulées et les produits chimiques utilisés, peuvent différer d’un laboratoire à l’autre. Par conséquent, 40 millions de CSM d’un laboratoire ne sont pas les mêmes que 40 millions de CSM d’un autre laboratoire. Pour ne donner qu’un exemple, l’Institut des cellules souches de Panama cultive des UC-MSC pendant 5 passages36 alors que l’Université Duke arrête après 2 passages37.

Properties	Cell Type
	Cord Blood MNC	Cord Tissue MSC
Donor-Patient Match	Partial HLA match (siblings are OK)	None
Typical Cell Dose	25 Million/kg	2 Million/kg
Laboratory Culture Time	None	4 weeks

Where can parents get autism therapy now?

A l’intérieur des États-Unis, la FDA n’autorise les thérapies de médecine régénérative que dans le cadre d’essais cliniques enregistrés. Vous pouvez trouver tous les essais américains sur le site Web ClinicalTrials.gov, ou vous pouvez rechercher les essais de recrutement de sang de cordon sur le site Web du Parent’s Guide to Cord Blood. Au moment de la publication de cet article, les seuls essais cliniques disponibles pour l’autisme dans toute l’Amérique du Nord se trouvent à l’Université Duke. Duke mène des recherches sur la thérapie de l’autisme avec CB-MNC et UC-MSC, mais tous leurs essais se remplissent rapidement. Les parents qui ont du sang de cordon ombilical stocké pour leur enfant autiste, ou un frère ou une sœur complet(e) de cet enfant, peuvent s’inscrire à la thérapie en cours « d’accès élargi » avec CB-MNC.

Les parents peuvent rencontrer des opposants qui prétendent que « la plupart du sang de cordon ombilical dans les banques familiales n’est pas bon ». Cette affirmation est réfutée par les données que le groupe du Dr Kurtzberg a publiées lorsqu’il a commencé à traiter des troubles du développement neurologique avec du sang de cordon conservé dans des banques familiales38 : Sur les 507 patients considérés pour leur première étude de médecine régénérative, seuls 13 % ont été exclus parce que le nombre de cellules dans leur unité de sang de cordon était trop faible. Sur les 184 enfants traités, seules 7 % des unités de sang de cordon ont présenté une contamination bactérienne.

De nombreux parents d’Amérique du Nord se rendent à la clinique commerciale de l’Institut des cellules souches du Panama, et leur programme est décrit dans notre entretien avec le Dr Neil Riordan. L’Institut des cellules souches du Panama traite exclusivement les patients avec des CSM provenant du tissu du cordon ombilical, qu’ils produisent dans leur propre laboratoire.

Le rythme auquel ces deux centres de traitement voient des patients est de 100/mois à l’Université Duke et de 200/mois à l’Institut des cellules souches du Panama, d’après les chiffres énoncés lors de présentations de conférences.

Questions que les parents devraient poser aux cliniques proposant une thérapie par cellules souches pour l’autisme :

Toute clinique aux États-Unis qui propose une thérapie pour l’autisme sans essai clinique enregistré opère en dehors de la loi, ce qui soulève de sérieuses inquiétudes quant aux raisons qui motivent le médecin à prendre de tels risques et quant à la qualité de la thérapie39,40. Pour les parents qui essaient des sources non officielles de thérapie par cellules souches pour l’autisme, voici quelques questions à poser :

• Demandez si la personne qui délivre la perfusion a été formée pour gérer les réactions indésirables aux transfusions. Il s’agit d’une question de sécurité fondamentale.
• Découvrez quel type de « cellules souches » vous allez recevoir. Voir ci-dessus où nous discutons de la nécessité d’un appariement donneur-patient pour différents types de cellules souches, et de la possibilité que le patient développe des anticorps contre le donneur.
• Découvrez la dose de cellules souches. Consultez notre tableau ci-dessus où nous indiquons les doses typiques utilisées dans les essais cliniques. Si la dose que votre enfant reçoit est nettement inférieure à la dose d’essai recommandée, alors il se peut qu’elle ne soit pas suffisante pour produire des gains notables.
• Demandez à connaître l’identité du laboratoire qui fournit les cellules souches.
• Puis, contactez directement le laboratoire et demandez à voir les tests indépendants effectués par des tiers sur leur produit. Vous ne devriez pas payer des milliers de dollars pour des « cellules souches » sans avoir la confirmation que vous obtenez réellement des cellules souches viables. Tout laboratoire qui a confiance en son produit ne doit pas hésiter à fournir un rapport de test par une tierce partie.
• Demandez comment les cellules seront expédiées à la clinique et manipulées avant la thérapie. Les cellules souches vivantes doivent être conservées dans des conditions cryogéniques jusqu’à peu de temps avant d’être livrées au patient.
• Etudiez les sources d’information indépendantes sur la thérapie proposée. Ne vous fiez pas uniquement aux témoignages, aux vidéos et aux livres de la clinique qui souhaite que vous achetiez ses services. La Société internationale pour la recherche sur les cellules souches (ISSCR) a créé un site web pour les patients qui fournit des conseils sur « ce qu’il faut demander ».
• Lire et examiner attentivement tout contrat. De nombreux contrats de cliniques comportent des clauses interdisant la discussion des résultats. Connaissez vos droits et réfléchissez si une clause vous semble hostile.
• Sachez que si votre enfant reçoit maintenant une thérapie dans une clinique à but lucratif, cela pourrait le disqualifier plus tard pour participer à un essai clinique.

Mises en garde

La thérapie par cellules souches pour l’autisme est encore un traitement expérimental qui fait l’objet de recherches. Lorsqu’une clinique vous promet que vous verrez des gains, et/ou prétend que la même thérapie par cellules souches peut tout guérir, fuyez ! Dans la vraie médecine, les résultats ne sont pas garantis et il n’y a pas de panacée.

Méfiez-vous des conseils des personnes qui ont « fait leurs recherches » en regardant des vidéos YouTube. Les vraies recherches sont publiées dans des revues évaluées par des pairs, et vous pouvez effectuer des recherches dans ces revues via PubMed ou Google Scholar.

Veuillez vous rappeler que le site Web de la Fondation Parent’s Guide to Cord Blood ne remplace pas les conseils médicaux d’un médecin.

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