Fogalommeghatározások – Klinikai vizsgálatok

A
Elismert gyógyszerek
Az Egyesült Államokban az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalnak (FDA) kell jóváhagynia egy anyagot gyógyszerként, mielőtt az forgalomba kerülhet. A jóváhagyási folyamat több lépést foglal magában, beleértve a preklinikai laboratóriumi és állatkísérleteket, a biztonságosság és hatékonyság klinikai vizsgálatát, az új gyógyszer iránti kérelem benyújtását a gyógyszer gyártója által, a kérelem FDA általi felülvizsgálatát és a kérelem FDA általi jóváhagyását/elutasítását.
ARM
Egy randomizált vizsgálatban a kezelési csoportok bármelyike. A legtöbb randomizált vizsgálatnak két “karja” van, de néhánynak három “karja”, vagy akár több is.
^ Oldal teteje
B
Bázisvonal
(1) Egy vizsgálat kezdetén gyűjtött információ, amelyhez képest a vizsgálat során tapasztalt eltéréseket mérik;
(2) Ismert érték vagy mennyiség, amellyel egy ismeretlent mérés vagy értékelés során összehasonlítanak;
(3) A klinikai vizsgálat kezdeti időpontja, közvetlenül azelőtt, hogy a résztvevő elkezdi kapni a vizsgált kísérleti kezelést.
Ebben a referenciapontban rögzítik a mérhető értékeket, például a CD4-számot. Egy gyógyszer biztonságosságát és hatásosságát gyakran a kiindulási értékekhez képest bekövetkező változások nyomon követésével határozzák meg.
Módosítás
A klinikai vizsgálatokban a torzítást a vakítással és a randomizációval ellenőrzik. Amikor egy nézőpont megakadályozza a pártatlan ítélkezést az adott nézőpont tárgyával kapcsolatos kérdésekben.
Vakított vizsgálat
A klinikai vizsgálatokban a randomizált vizsgálat “vak”, ha a résztvevőnek nem mondják meg, hogy a vizsgálat melyik ágában van. A klinikai vizsgálat “vak”, ha a résztvevők nem tudják, hogy a vizsgálat kísérleti vagy kontrollkarában vannak-e; maszkoltnak is nevezik.
Vakítás
A klinikai vizsgálatokban a klinikai vizsgálat eredményeinek értelmezésében a torzítás kiküszöbölésére tett kísérlet. Azt jelzi, hogy a klinikai vizsgálatban részt vevő legalább egy fél nem tudja, hogy mely betegek kapják a kísérleti kezelést és melyek a kontroll anyagot. A vizsgálatok lehetnek egyszeresen vakok (a betegek nem tudják, hogy melyik kezelést kapják) vagy kétszeresen vakok (sem a vizsgáló orvosok, sem a betegek nem tudják, hogy az egyes betegek melyik kezelést kapják).
^ Oldal teteje
C
C
Klinikai
A résztvevők megfigyelésére és kezelésére vonatkozik vagy azon alapul, megkülönböztetve az elméleti vagy alaptudománytól.
Klinikai végpont
(Lásd: Végpont)
Klinikai leletek
Az orvosi vizsgálat során tett megfigyelések, amelyek a szellemi vagy fizikai funkciók változására vagy károsodására utalnak.

Klinikai vizsgáló
A klinikai vizsgálat protokolljának végrehajtásáért felelős orvoskutató.
Klinikai vizsgálat
A klinikai vizsgálat olyan kutatási tanulmány, amelynek célja az oltóanyagokkal, új terápiákkal vagy az ismert kezelések új alkalmazási módjaival kapcsolatos konkrét kérdések megválaszolása. A klinikai vizsgálatokat (orvosi kutatásnak és kutatási tanulmányoknak is nevezik) annak megállapítására használják, hogy az új gyógyszerek vagy kezelések biztonságosak és hatékonyak-e egyaránt. A gondosan elvégzett klinikai vizsgálatok a leggyorsabb és legbiztonságosabb módja annak, hogy olyan kezeléseket találjunk, amelyek működnek az embereknél. A vizsgálatok négy fázisban zajlanak: Az I. fázisban egy új gyógyszert vagy kezelést tesztelnek egy kis csoporton; a II. fázisban a vizsgálatot nagyobb csoportra terjesztik ki; a III. fázisban a vizsgálatot még nagyobb csoportra terjesztik ki; a IV. fázisra pedig a gyógyszer vagy kezelés engedélyezése és forgalomba hozatala után kerül sor.
(Lásd: I., II., III. és IV. fázisú vizsgálatok)
Community-based clinical trial (CBCT)
Egy olyan klinikai vizsgálat, amelyet elsősorban háziorvosok, nem pedig akadémiai kutatóintézetek segítségével végeznek.
Teljesítve
(Lásd: Toborzási státusz)
A vizsgálatban résztvevőkkel kapcsolatos titoktartás
A vizsgálatban résztvevők titoktartására utal, beleértve a résztvevők személyazonosságát és minden személyes orvosi információt. A vizsgálatban résztvevők hozzájárulását az adatok ellenőrzésére szolgáló feljegyzések felhasználásához a vizsgálat előtt be kell szerezni, és biztosítani kell a titoktartás fenntartását.
Kontroll
A kontroll a beavatkozás kontroll jellegét jelenti.
Kontrollcsoport
A mérce, amely alapján a kísérleti megfigyeléseket értékelik. Számos klinikai vizsgálatban a betegek egyik csoportja egy kísérleti gyógyszert vagy kezelést kap, míg a kontrollcsoport vagy a betegség standard kezelését, vagy placebót kap.
(Lásd: Placebo)
Kontrollált vizsgálat
A klinikai vizsgálat, amely összehasonlítja a kísérleti kezelésben részesülő, véletlenszerűen kijelölt betegek egy csoportjának eredményét a standard kezelésben vagy inaktív placebóban részesülő, véletlenszerűen kijelölt betegek egy csoportjának eredményével.
Kontrollált vizsgálatok
A kontroll olyan standard, amelyhez képest a kísérleti megfigyelések értékelhetők. A klinikai vizsgálatokban a résztvevők egyik csoportja egy kísérleti gyógyszert kap, míg egy másik csoport (azaz a kontrollcsoport) vagy a betegség standard kezelését, vagy placebót kap.
^ Oldal teteje

D
D
Adatbiztonsági és adatmegfigyelő bizottság (DSMB)
A közösség képviselőiből és klinikai kutatási szakértőkből álló független bizottság, amely a folyamatban lévő klinikai vizsgálat során felülvizsgálja az adatokat annak biztosítása érdekében, hogy a résztvevők ne legyenek indokolatlan kockázatnak kitéve. A DSMB ajánlhatja a vizsgálat leállítását, ha biztonsági aggályok merülnek fel, vagy ha a vizsgálat céljai megvalósultak.
Diagnosztikai vizsgálatok
Azokra a vizsgálatokra utal, amelyeket egy adott betegség vagy állapot diagnosztizálására szolgáló jobb tesztek vagy eljárások megtalálása érdekében végeznek. A diagnosztikai vizsgálatokban általában olyan személyek vesznek részt, akik a vizsgált betegség vagy állapot jeleivel vagy tüneteivel rendelkeznek.
Dózisváltozós vizsgálat
Klinikai vizsgálat, amelyben egy hatóanyag, például egy gyógyszer két vagy több dózisát tesztelik egymással szemben annak megállapítására, hogy melyik dózis hat a legjobban és a legkevésbé káros.
Kettős vak vizsgálat
Klinikai vizsgálati terv, amelyben sem a résztvevő személyek, sem a vizsgálati személyzet nem tudja, hogy melyik résztvevő kapja a kísérleti gyógyszert és melyik kap placebót (vagy más terápiát). A kettős vak vizsgálatokról úgy gondolják, hogy objektív eredményeket produkálnak, mivel az orvos és a résztvevőnek a kísérleti gyógyszerrel kapcsolatos elvárásai nem befolyásolják az eredményt; más néven kettős maszkos vizsgálat.
Dupla maszkos vizsgálat
(Lásd: Kettős vak vizsgálat
DSMB
(Lásd: Data Safety and Monitoring Board)
^ Oldal teteje
E
Egy gyógyszer vagy kezelés hatékonysága
A gyógyszer vagy kezelés maximális képessége arra, hogy az adagolástól függetlenül eredményt érjen el. Egy gyógyszer akkor megy át a hatékonysági vizsgálatokon, ha a vizsgált dózisban és az ellen a betegség ellen, amelyre felírták, hatásos. Az FDA által előírt eljárás szerint a II. fázisú klinikai vizsgálatok a hatékonyságot mérik, a III. fázisú vizsgálatok pedig megerősítik azt.
Képességi kritériumok
A résztvevők kiválasztásának összefoglaló kritériumai; tartalmazza a befogadási és kizárási kritériumokat.
Beiratkozás
A résztvevők vizsgálatba való felvételének aktusa. Általában ez a folyamat magában foglalja a résztvevő értékelését a vizsgálat alkalmassági kritériumai tekintetében, valamint a tájékozott beleegyezési eljáráson való végigjárást.
Kizárási/kizárási kritériumok
(Lásd: Befogadási/kizárási kritériumok)
Kiterjesztett hozzáférés
Az FDA bármelyik eljárására utal, mint például a könyörületes felhasználás, a párhuzamos pálya és a kezelés IND, amelyek kísérleti gyógyszereket juttatnak olyan résztvevőknek, akiknek az állapotára a jelenleg rendelkezésre álló kezelések sikertelenek, és nem tudnak részt venni a folyamatban lévő klinikai vizsgálatokban sem.

Expanded Disability Status Scale (EDSS)
A Minimal Record of Disability része, amely összefoglalja a neurológiai vizsgálatot, és az általános fogyatékosságot méri. Az EDSS egy 20 pontos skála, amely 0-tól (normális vizsgálat) 10-ig (MS miatti halál) terjed félpontokkal. A 4,5-es pontszámmal rendelkező személy három háztömböt tud megállás nélkül gyalogolni; a 6,0-as pontszám azt jelenti, hogy egy háztömb megtételéhez botra vagy lábmerevítőre van szükség; a 7,5 feletti pontszám azt jelzi, hogy a személy néhány lépésnél többet még mankóval vagy más személy segítségével sem tud megtenni. Az EDSS-t számos okból használják, többek között a jövőbeli orvosi kezelésről való döntéshez, a rehabilitációs célok meghatározásához, a klinikai vizsgálatokban részt vevő alanyok kiválasztásához és a kezelés eredményeinek méréséhez. Jelenleg ez a legszélesebb körben használt skála a klinikai vizsgálatokban.
Kísérleti gyógyszer
Egy olyan gyógyszer, amelyet az FDA nem engedélyezett embereken való alkalmazásra vagy egy adott állapot kezelésére.
(Lásd: Off-label use)
^ Oldal teteje
F
F
Food and Drug Administration (FDA)
FDA egy ügynökség az Egyesült Államokban.U.S. Department of Health and Human Services, amely a közegészségügy védelméért felelős az emberi és állatgyógyászati gyógyszerek, biológiai termékek, orvostechnikai eszközök, nemzetünk élelmiszer-ellátása, kozmetikumok és sugárzó termékek biztonságának, hatásosságának és védelmének biztosításával. Az FDA felelős továbbá a közegészségügy előmozdításáért is azáltal, hogy elősegíti a gyógyszereket és élelmiszereket hatékonyabbá, biztonságosabbá és megfizethetőbbé tevő innovációk felgyorsítását; és segíti a lakosságot abban, hogy pontos, tudományosan megalapozott információkhoz jusson, amelyekre szüksége van ahhoz, hogy a gyógyszereket és élelmiszereket egészségének javítása érdekében használhassa. E honlaphoz kapcsolódóan felelős a gyógyszerek gyártására és értékesítésére vonatkozó kormányzati előírások érvényesítéséért, valamint a tisztátalan vagy veszélyes anyagok értékesítésének megakadályozásáért. Minden új gyógyszert, amelyet az Egyesült Államokban a szklerózis multiplex kezelésére javasolnak, az FDA-nak jóvá kell hagynia.
^ Top of Page
G
G
^ Top of Page
H
H
^ Top of Page
I
Bevonási/kizárási kritériumok
Az orvosi vagy társadalmi normák, amelyek meghatározzák, hogy egy személy részt vehet-e vagy sem egy klinikai vizsgálatban. Ezek a kritériumok olyan tényezőkön alapulnak, mint az életkor, a nem, a betegség típusa és stádiuma, a korábbi kezelési előzmények és egyéb egészségügyi állapotok. Fontos megjegyezni, hogy a felvételi és kizárási kritériumokat nem az emberek személyes elutasítására használják, hanem a megfelelő résztvevők azonosítására és biztonságuk megőrzésére.

Tájékoztatott beleegyezés
A klinikai vizsgálatra vonatkozó legfontosabb tények megismerésének folyamata, mielőtt döntenének a részvételről. Ez egy folyamatos folyamat is a vizsgálat során a résztvevők tájékoztatására. Annak érdekében, hogy valaki eldönthesse, részt kíván-e venni a vizsgálatban, a vizsgálatban részt vevő orvosok és ápolók elmagyarázzák a vizsgálat részleteit.
Tájékoztatott beleegyezés dokumentuma
A dokumentum, amely ismerteti a vizsgálatban résztvevők jogait, és részleteket tartalmaz a vizsgálatról, például annak céljáról, időtartamáról, a szükséges eljárásokról és a legfontosabb kapcsolattartókról. A kockázatok és a lehetséges előnyök a tájékozott beleegyezési dokumentumban kerülnek ismertetésre. A résztvevő ezután dönt arról, hogy aláírja-e a dokumentumot vagy sem. A tájékozott beleegyezés nem szerződés, és a résztvevő bármikor visszaléphet a vizsgálatból.
Institutional review board (IRB)
(1) Orvosokból, statisztikusokból, kutatókból, közösségi képviselőkből és másokból álló bizottság, amely biztosítja, hogy egy klinikai vizsgálat etikus legyen, és hogy a vizsgálatban résztvevők jogai védve legyenek. Az Egyesült Államokban minden klinikai vizsgálatot az IRB-nek jóvá kell hagynia, mielőtt megkezdődne.
(2) Minden olyan intézménynek, amely emberi résztvevőkkel végzett orvosbiológiai vagy viselkedéskutatást folytat vagy támogat, a szövetségi szabályozás értelmében rendelkeznie kell IRB-vel, amely az emberi résztvevők jogainak védelme érdekében kezdetben jóváhagyja és rendszeresen felülvizsgálja a kutatást.
Intent to treat
A klinikai vizsgálat eredményeinek olyan elemzése, amely magában foglalja a résztvevők összes adatát azokban a csoportokban, amelyekbe véletlenszerűen sorolták őket, még akkor is, ha soha nem kapták meg a kezelést.
Investigational new drug
A klinikai vizsgálatban alkalmazott új gyógyszer, antibiotikum vagy biológiai gyógyszer. Ide tartozik az in vitro diagnosztikai célokra használt biológiai termék is.
^ Oldal teteje
J
^ Oldal teteje
K
^ Oldal teteje
L
^ Oldal teteje
M
Maszkolás
A beavatkozáshoz rendelés ismerete.
(Lásd: Vak vizsgálat)
^ Top of Page
N
New drug application (NDA)
A gyógyszer gyártója által az FDA-hoz – a klinikai vizsgálatok befejezése után – benyújtott kérelem a gyógyszer meghatározott javallatra történő forgalomba hozatalának engedélyezésére.
^ Top of Page
O
Off-label use
A gyógyszer, amelyet az FDA által jóváhagyottaktól eltérő körülmények között írnak fel.
Open-label study
Előzetes (I. fázisú) klinikai vizsgálat, amelyben minden beteg megkapja a kísérleti kezelést.

Open-label trial
A klinikai vizsgálat, amelyben az orvosok és a résztvevők tudják, hogy milyen gyógyszert vagy vakcinát adnak be.
^ Top of Page
P
Peer review
A klinikai vizsgálatnak a vizsgálat szponzora által kiválasztott szakértők általi felülvizsgálata. Ezek a szakértők felülvizsgálják a vizsgálatokat a tudományos értékek, a résztvevők biztonsága és etikai megfontolások szempontjából.
I. fázisú vizsgálatok
Kezdő vizsgálatok a gyógyszerek anyagcseréjének és farmakológiai hatásának meghatározására emberekben, a növekvő dózisokkal járó mellékhatások megállapítására, valamint a hatékonyság korai bizonyítékának megszerzésére; egészséges résztvevők és/vagy betegek bevonásával történhetnek.
II. fázisú vizsgálatok
Kontrollált klinikai vizsgálatok, amelyeket a gyógyszer hatékonyságának értékelésére végeznek egy adott javallatra vagy javallatokra a vizsgált betegségben vagy állapotban szenvedő betegeknél, valamint a gyakori rövid távú mellékhatások és kockázatok meghatározására.
III. fázisú vizsgálatok
Kiterjesztett kontrollált és nem kontrollált vizsgálatok a gyógyszer hatékonyságára utaló előzetes bizonyítékok megszerzését követően, amelyek célja további információk gyűjtése a gyógyszer általános előny-kockázat arányának értékeléséhez, valamint megfelelő alapot nyújtanak az orvosok címkézéséhez.
IV. fázisú vizsgálatok
Megjelenés utáni vizsgálatok további információk, többek között a gyógyszer kockázatainak, előnyeinek és optimális alkalmazásának meghatározása céljából.
Kísérleti vizsgálat
A klinikai vizsgálatokban az I. fázist (“biztonsági vizsgálat”) követő korai, kis és közepes méretű vizsgálat (más néven II. fázis), amelynek célja a kísérleti kezelés hatékonyságának kezdeti meghatározása.
Placebo
A placebo olyan inaktív tabletta, folyadék vagy por, amelynek nincs kezelési értéke. A klinikai vizsgálatokban a kísérleti kezeléseket gyakran hasonlítják össze placebóval, hogy felmérjék a kezelés hatékonyságát.
Placebo kontrollált vizsgálat
A gyógyszerek vizsgálati módszere, amelyben a résztvevők egyik csoportjának egy inaktív anyagot (a placebót), míg a vizsgált gyógyszert egy másik csoportnak adják. A két csoportban kapott eredményeket ezután összehasonlítják, hogy kiderüljön, a vizsgált kezelés hatékonyabb-e a betegség kezelésében.
Placebo hatás
Egy olyan fizikai vagy érzelmi változás, amely egy anyag bevétele vagy beadása után következik be, és amely nem az anyag semmilyen különleges tulajdonságának a következménye. A változás lehet előnyös, és tükrözheti a résztvevő elvárásait, és gyakran az anyagot adó személy elvárásait is.

Preklinikai
A kísérleti gyógyszerek kémcsőben vagy állatokon végzett vizsgálatára utal – az embereken végzett kísérletek előtt végzett vizsgálatokra.
Prévenciós vizsgálatok
A betegséget soha nem szenvedett embereknél a betegség megelőzésére vagy a betegség visszatérésének megakadályozására irányuló jobb módszerek megtalálására irányuló vizsgálatokra utal. Ezek a megközelítések magukban foglalhatnak gyógyszereket, vakcinákat, vitaminokat, ásványi anyagokat vagy életmódbeli változtatásokat.
Protokoll
A vizsgálati terv, amelyen minden klinikai vizsgálat alapul. A tervet gondosan megtervezik a résztvevők egészségének védelme, valamint a konkrét kutatási kérdések megválaszolása érdekében. A protokoll leírja, hogy milyen típusú emberek vehetnek részt a vizsgálatban; a vizsgálatok, eljárások, gyógyszerek és dózisok ütemezését; valamint a vizsgálat időtartamát. Amíg a klinikai vizsgálatban részt vesznek, a protokollt követő résztvevőket a kutatószemélyzet rendszeresen látogatja, hogy figyelemmel kísérje egészségi állapotukat, és meghatározza a kezelés biztonságosságát és hatékonyságát
^ Top of Page
Q
Quality of life or Supportive care trials
A krónikus betegségben szenvedő egyének kényelmének és életminőségének javítását célzó módszereket vizsgáló vizsgálatokra utal.
^ Top of Page
R
Randomizáció
A véletlenen alapuló módszer, amellyel a vizsgálat résztvevőit egy kezelési csoportba sorolják. A véletlenszerűség minimalizálja a csoportok közötti különbségeket azáltal, hogy az adott jellemzőkkel rendelkező embereket egyenlően osztja el az összes vizsgálati ág között. A kutatók nem tudják, hogy melyik kezelés a jobb. Az akkori ismeretek alapján a kiválasztott kezelések közül bármelyik előnyös lehet a résztvevő számára.
Randomizált vizsgálat
Egy olyan vizsgálat, amelyben a résztvevőket véletlenszerűen (azaz véletlenszerűen) osztják be egy klinikai vizsgálat két vagy több kezelési ágának egyikébe. Esetenként placebót is alkalmaznak.
Rekrutálás
Az az időszak, amikor egy vizsgálatban megpróbálják azonosítani és felvenni a résztvevőket. A toborzási tevékenységek magukban foglalhatják a hirdetéseket és a lehetséges résztvevők érdeklődésének felkeltésének egyéb módjait.
Toborzási státusz
A vizsgálat jelenlegi szakaszát jelzi, hogy a vizsgálat tervezett, folyamatban lévő vagy befejezett. A lehetséges értékek a következők:

^ Oldal teteje
S
Szűrővizsgálatok
Azokra a vizsgálatokra utal, amelyek bizonyos betegségek vagy egészségügyi állapotok felismerésének legjobb módját vizsgálják.
Single-blind study
Egy olyan vizsgálat, amelyben az egyik fél, akár a vizsgáló, akár a résztvevő nem tudja, hogy a résztvevő milyen gyógyszert szed; más néven single-masked study.
Single-masked study
(Lásd: Single-blind study)
Statisztikai szignifikancia
Az a valószínűség, hogy egy esemény vagy különbség csak véletlenül következett be. A klinikai vizsgálatokban a statisztikai szignifikancia szintje a vizsgált résztvevők számától és az elvégzett megfigyelésektől, valamint a megfigyelt különbségek nagyságától függ.
Study endpoint
Egy kezelés hatékonyságának megítélésére használt elsődleges vagy másodlagos végeredmény.
Study type
A megfigyelési protokollban alkalmazott elsődleges vizsgálati technikák; típusai: Purpose, Duration, Selection, and Timing.
Suspended
(Lásd: Toborzási státusz)
^ Oldal teteje
T
Terminated
(Lásd: Toborzási státusz)
Treatment IND
IND a Investigational New Drug application rövidítése, amely része annak a folyamatnak, amelynek során az FDA-tól engedélyt kapnak egy új vényköteles gyógyszer forgalomba hozatalára az USA-ban. Az ígéretes új gyógyszereket a gyógyszerfejlesztési folyamat minél korábbi szakaszában teszi elérhetővé a kétségbeesetten beteg résztvevők számára. A kezelési IND-eket az általános forgalmazás megkezdése előtt, jellemzően a III. fázisú vizsgálatok során teszik elérhetővé a résztvevők számára. Ahhoz, hogy egy résztvevő figyelembe vehető legyen egy kezelési IND-ben, nem lehet jogosult arra, hogy részt vegyen a végleges klinikai vizsgálatban.
Kezelési vizsgálatok
Azokra a vizsgálatokra utal, amelyek új kezeléseket, új gyógyszerkombinációkat vagy a műtét vagy sugárterápia új megközelítéseit tesztelik.
^ Oldal teteje
U
^ Oldal teteje
V
^ Oldal teteje
W
Vonták vissza
(Lásd: Toborzási státusz)
^ Oldal teteje
X
^ Oldal teteje
Y
^ Oldal teteje
Z
^ Oldal teteje
^ Oldal teteje