Terméktervezés
A “hagyományos” új gyógyszerfejlesztés és -jóváhagyás – általában olyan új kémiai egységgel rendelkező gyógyszerek esetében szükséges, amelyeket korábban még nem hagytak jóvá, vagy amelyeknek nincs jelentős forgalmazási múltjuk az Egyesült Államokban vagy máshol – a szövetségi élelmiszer-, gyógyszer- és kozmetikai törvény 505(b)(1) szakaszának rendelkezései szerint történik. Az 505(b)(1) esetében az “ígéretes molekulától” a “jóváhagyott gyógyszerig” vezető út hosszú, nehéz, kockázatos és költséges. Általában az 505(b)(1) útvonal szerinti gyógyszerjóváhagyás elérése – amely új vizsgálatok elvégzését követeli meg a gyógyszer biztonságosságának és hatékonyságának megállapítására egy meghatározott betegségben vagy állapotban – akár 15 évbe és egymilliárd dollárba is kerülhet a szponzornak. Mivel egy 505(b)(2)-es termék részben támaszkodhat az FDA-nak a hatóanyag biztonságosságára és hatásosságára vonatkozó korábbi megállapításaira, valamint a nyilvánosság számára hozzáférhető adatokra, a terméktervezés ezen szakaszában az 505(b)(2) potenciális fejlesztőjének meg kell találnia a módját annak, hogy az ilyen meglévő adatokat beépítse a termék fejlesztési stratégiájába, hogy csökkentse annak méretét, terjedelmét, ütemezését és ezáltal költségeit.
Amellett, hogy az 505(b)(2) útvonalon jóváhagyott termékek gyorsabb és olcsóbb piacra jutási utat jelentenek, néha többféle piaci kizárólagosságra is jogosultak, mint például a ritka betegségek gyógyszereinek kizárólagossága (hét év), az új kémiai egységek kizárólagossága (öt év), az “egyéb” kizárólagosság (három év “változás” esetén, ha bizonyos kritériumok teljesülnek) és a gyermekgyógyászati kizárólagosság (hat hónap a meglévő szabadalmakhoz/kizárólagossághoz).
A jóváhagyásig vezető gyorsított út és a kizárólagosság kilátásba helyezése az 505(b)(2) költséghatékony és kereskedelmileg vonzó, de a hagyományos 505(b)(1) fejlesztéshez képest kulcsfontosságú különbségeket tartalmazó útvonallá teszi.
Pre-IND:
Az 505(b)(1) preIND fejlesztési folyamat meglehetősen egyszerű:
- Elvégzi a szükséges nem klinikai (állat) farmakológiai, farmakokinetikai és toxikológiai vizsgálatokat; korai preformulációs vizsgálatokat végez, és kiválaszt egy vezető formulát a továbbfejlesztéshez; megfelelő analitikai módszereket dolgoz ki; stabilitási adatokat gyűjt a hatóanyagról és az adagolási formáról; és kidolgozza a javasolt klinikai protokollt;
- elvégzi az FDA-val az indikációt megelőző konzultációt, amelynek során a szponzor bemutatja a nem klinikai vizsgálatok eredményeit, a gyártási és analitikai adatokat, valamint a javasolt klinikai vizsgálatot annak érdekében, hogy az FDA hozzájárulását megszerezze az emberi teszteléshez; és
- benyújtja a vizsgálati új gyógyszer (IND) kérelmet.
Az 505(b)(1)-hez képest az 505(b)(2) eljárás nagyban különbözik. Íme, hogyan:
- A lépések sorrendje: Az 505(b)(2) folyamat az FDA-val folytatott pre-IND megbeszéléssel kezdődik, ezután következik a készítményfejlesztés (és szükség esetén a vizsgálatok), majd az IND-bejelentés.
- Az pre-IND megbeszélés céljai: Az 505(b)(2) termék esetében a PIND-stratégia más, mint az 505(b)(1) esetében. Az 505(b)(2) fejlesztési stratégiának az indítást megelőző megbeszélésen történő előterjesztése során a cél az FDA hozzájárulásának és egyetértésének megszerzése a vizsgálatokkal, a kémiai, gyártási és ellenőrzési (CMC) stratégiával és a klinikai kutatási tervekkel oly módon, hogy a szükséges új vizsgálatok száma a lehető legkisebb legyen. Sok vállalat számára az FDA hozzájárulásának megszerzése és az IND sikeres aktiválása kritikus lépés a beruházások biztosításához.
- A szükséges vizsgálatok száma és típusa: Mivel az 505(b)(2) útvonal lehetővé teszi a nyilvános adatok vagy az FDA korábbi megállapításainak felhasználását az új vizsgálati adatok helyett, egyes fejlesztési programok olyan áthidaló vizsgálatokat végezhetnek, amelyek kizárják a nem klinikai vagy klinikai vizsgálatok szükségességét, vagy mindkettőt.
- A CMC-munka időzítése: Egy 505(b)(2) termék esetében az I. fázisú vizsgálatokhoz (gyakran a klinikai bioekvivalencia demonstrálásához) szükséges klinikai vizsgálati anyagoknak reprezentatívnak kell lenniük a kereskedelmi gyártási folyamatra, beleértve a csomagolást is. Általában ekkor készítik el azt a három stabilitási tételt is, amelyet az eltarthatósági idő meghatározásához használnak majd. Ennek következtében még az I. fázisú vizsgálatok megkezdése előtt is sok CMC-munkát kell befektetni.
- A vizsgálatok időzítése: Mivel az 505(b)(2) fejlesztési tervek nagyrészt a már meglévő adatokra támaszkodnak, és a klinikai vizsgálatok gyakran egyszerre indíthatók és párhuzamosan fejleszthetők, ami jelentősen lerövidíti a piacra jutás teljes idejét.
Ezek a különbségek együttesen félelmetes, sokrétű kihívást jelentenek. Ha rosszul kezelik, az 505(b)(2) fejlesztés korai lépései a termékfejlesztés kudarcával végződhetnek. Másrészt, ha ügyesen kezelik, ezek az első lépések fontos győzelmeket eredményezhetnek a szponzor számára, beleértve a költségek csökkentését, a jóváhagyáshoz vezető egyértelmű utat és a befektetők azonnali érdeklődését.
505(B)(2) BLOG CIKKEK
Az 505(b)(2) jóváhagyási útvonal lehetőségeket kínál az új bevételi forrásokat kereső generikus gyógyszergyártók számára
OLVASSA EL Az 505(B)(2) LEHETŐSÉGEKET NYÚJT A GENERIKAI VÁLLALKOZÁSOKNAK
Hogyan lehet sikeres az 505(b)(2)
OLVASSA EL Az 505(B)(2) SIKEREK KULCSAI