Definizioni – Studi clinici

A
Farmaci approvati
Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) deve approvare una sostanza come farmaco prima che possa essere commercializzata. Il processo di approvazione comporta diverse fasi, tra cui studi pre-clinici di laboratorio e su animali, test clinici per la sicurezza e l’efficacia, presentazione di una domanda per un nuovo farmaco da parte del produttore del farmaco, revisione della domanda da parte della FDA e approvazione/rifiuto della domanda da parte della FDA.
ARM
Qualsiasi gruppo di trattamento in uno studio randomizzato. La maggior parte degli studi randomizzati hanno due “bracci”, ma alcuni hanno tre “bracci”, o anche di più.
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B
Baseline
(1) Informazioni raccolte all’inizio di uno studio da cui vengono misurate le variazioni trovate nello studio;
(2) Un valore o una quantità nota con cui un’incognita viene confrontata quando viene misurata o valutata;
(3) Il punto temporale iniziale in uno studio clinico, appena prima che un partecipante inizi a ricevere il trattamento sperimentale che viene testato.
A questo punto di riferimento, vengono registrati valori misurabili come la conta dei CD4. La sicurezza e l’efficacia di un farmaco sono spesso determinate dal monitoraggio dei cambiamenti rispetto ai valori di base.
Bias
Negli studi clinici, i bias sono controllati da cecità e randomizzazione. Quando un punto di vista impedisce un giudizio imparziale su questioni relative al soggetto di quel punto di vista.
Studio cieco
Negli studi clinici, un trial randomizzato è “cieco” se al partecipante non viene detto in quale braccio del trial si trova. Uno studio clinico è “cieco” se i partecipanti non sanno se sono nel braccio sperimentale o di controllo dello studio; chiamato anche mascherato.
Blinding
Negli studi clinici, un tentativo di eliminare i bias nell’interpretazione dei risultati dello studio clinico. Indica che almeno una parte coinvolta nello studio clinico non è a conoscenza di quali pazienti stanno ricevendo il trattamento sperimentale e quali stanno ricevendo la sostanza di controllo. Le sperimentazioni possono essere in cieco singolo (i pazienti non sanno quale trattamento stanno ricevendo) o in doppio cieco (né i medici esaminatori né i pazienti sanno quale trattamento ogni paziente sta ricevendo).
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C
Clinico
Pertinente a o fondato sull’osservazione e sul trattamento dei partecipanti, distinto dalla scienza teorica o di base.
Esito clinico
(Vedi: Endpoint)
Riscontri clinici
Osservazioni fatte durante un esame medico che indicano un cambiamento o un’alterazione delle funzioni mentali o fisiche.

Investigatore clinico
Un ricercatore medico incaricato di eseguire il protocollo di un trial clinico.
Sperimentazione clinica
Una sperimentazione clinica è uno studio di ricerca per rispondere a domande specifiche su vaccini o nuove terapie o nuovi modi di usare trattamenti conosciuti. Gli studi clinici (chiamati anche ricerca medica e studi di ricerca) sono usati per determinare se nuovi farmaci o trattamenti sono sicuri ed efficaci. Gli studi clinici accuratamente condotti sono il modo più veloce e sicuro per trovare trattamenti che funzionano nelle persone. Le sperimentazioni sono in quattro fasi: La fase I testa un nuovo farmaco o trattamento in un piccolo gruppo; la fase II espande lo studio a un gruppo più grande di persone; la fase III espande lo studio a un gruppo ancora più grande di persone; e la fase IV ha luogo dopo che il farmaco o trattamento è stato autorizzato e commercializzato.
(Vedi: Fase I, II, III, e IV della sperimentazione)
Sperimentazione clinica basata sulla comunità (CBCT)
Una sperimentazione clinica condotta principalmente attraverso medici di base piuttosto che strutture di ricerca accademiche.
Completato
(Vedi: Stato del reclutamento)
Confidenzialità riguardante i partecipanti alla sperimentazione
Si riferisce al mantenimento della confidenzialità dei partecipanti alla sperimentazione, compresa la loro identità personale e tutte le informazioni mediche personali. Il consenso dei partecipanti allo studio all’uso delle registrazioni per scopi di verifica dei dati deve essere ottenuto prima dello studio e deve essere data l’assicurazione che la riservatezza sarà mantenuta.
Controllo
Un controllo è la natura del controllo dell’intervento.
Gruppo di controllo
Lo standard con cui sono valutate le osservazioni sperimentali. In molti studi clinici, ad un gruppo di pazienti viene somministrato un farmaco o un trattamento sperimentale, mentre al gruppo di controllo viene somministrato un trattamento standard per la malattia o un placebo.
(Vedi: Placebo)
Studio controllato
Uno studio clinico che confronta l’esito di un gruppo di pazienti assegnati a caso che riceve il trattamento sperimentale con l’esito di un gruppo di pazienti assegnati a caso che riceve un trattamento standard o un placebo inattivo.
Studi controllati
Il controllo è uno standard rispetto al quale le osservazioni sperimentali possono essere valutate. Negli studi clinici, un gruppo di partecipanti riceve un farmaco sperimentale, mentre un altro gruppo (cioè il gruppo di controllo) riceve un trattamento standard per la malattia o un placebo.

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D
Data Safety and Monitoring Board (DSMB)
Un comitato indipendente, composto da rappresentanti della comunità ed esperti di ricerca clinica, che esamina i dati mentre uno studio clinico è in corso per garantire che i partecipanti non siano esposti a rischi indebiti. Un DSMB può raccomandare che un trial venga interrotto se ci sono problemi di sicurezza o se gli obiettivi del trial sono stati raggiunti.
Test diagnostici
Si riferisce a trial che vengono condotti per trovare test o procedure migliori per diagnosticare una particolare malattia o condizione. Gli studi diagnostici di solito includono persone che hanno segni o sintomi della malattia o condizione oggetto di studio.
Studio a dose variabile
Uno studio clinico in cui due o più dosi di un agente come un farmaco sono testate una contro l’altra per determinare quale dose funziona meglio ed è meno dannosa.
Studio in doppio cieco
Un disegno di studio clinico in cui né gli individui partecipanti né lo staff dello studio sanno quali partecipanti stanno ricevendo il farmaco sperimentale e quali stanno ricevendo un placebo (o un’altra terapia). Si pensa che gli studi in doppio cieco producano risultati oggettivi, poiché le aspettative del medico e del partecipante sul farmaco sperimentale non influenzano il risultato; chiamato anche studio in doppia maschera.
Studio in doppia maschera
(Vedi: Studio in doppio cieco
DSMB
(Vedi: Data Safety and Monitoring Board)
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E
Efficacia di un farmaco o trattamento
La capacità massima di un farmaco o trattamento di produrre un risultato indipendentemente dal dosaggio. Un farmaco supera le prove di efficacia se è efficace alla dose testata e contro la malattia per la quale è prescritto. Nella procedura stabilita dalla FDA, gli studi clinici di Fase II misurano l’efficacia, e quelli di Fase III la confermano.
Criteri di ammissibilità
Criteri riassuntivi per la selezione dei partecipanti; include i criteri di inclusione ed esclusione.
Enrolling
L’atto di iscrivere i partecipanti ad uno studio. Generalmente questo processo implica la valutazione di un partecipante rispetto ai criteri di eleggibilità dello studio e il passaggio attraverso il processo di consenso informato.
Criteri di esclusione/esclusione
(Vedi: Criteri di inclusione/esclusione)
Accesso allargato
Si riferisce a qualsiasi procedura della FDA, come l’uso compassionevole, la traccia parallela e il trattamento IND che distribuisce farmaci sperimentali ai partecipanti che stanno fallendo i trattamenti attualmente disponibili per la loro condizione e non sono anche in grado di partecipare a studi clinici in corso.

Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Una parte del Minimal Record of Disability che riassume l’esame neurologico e fornisce una misura della disabilità complessiva. L’EDSS è una scala di 20 punti, che va da 0 (esame normale) a 10 (morte per SM) per mezzo punto. Una persona con un punteggio di 4,5 può camminare per tre isolati senza fermarsi; un punteggio di 6,0 significa che è necessario un bastone o un tutore per la gamba per camminare per un isolato; un punteggio superiore a 7,5 indica che una persona non può fare più di qualche passo, anche con le stampelle o l’aiuto di un’altra persona. L’EDSS è usato per molte ragioni, tra cui decidere il futuro trattamento medico, stabilire obiettivi di riabilitazione, scegliere soggetti per la partecipazione a studi clinici e misurare i risultati del trattamento. Questa è attualmente la scala più usata negli studi clinici.
Farmaco sperimentale
Un farmaco che non è autorizzato dalla FDA per l’uso negli esseri umani, o come trattamento per una particolare condizione.
(Vedi: Uso off-label)
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F
Food and Drug Administration (FDA)
FDA è un’agenzia all’interno del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti.USA Department of Health and Human Services che è responsabile della protezione della salute pubblica assicurando la sicurezza, l’efficacia e la protezione dei farmaci umani e veterinari, dei prodotti biologici, dei dispositivi medici, dell’approvvigionamento alimentare della nostra nazione, dei cosmetici e dei prodotti che emettono radiazioni. La FDA è anche responsabile del progresso della salute pubblica aiutando a velocizzare le innovazioni che rendono le medicine e gli alimenti più efficaci, più sicuri e più accessibili; e aiutando il pubblico a ottenere le informazioni accurate e basate sulla scienza di cui ha bisogno per usare medicine e alimenti per migliorare la propria salute. Per quanto riguarda questo sito web, è responsabile dell’applicazione dei regolamenti governativi relativi alla produzione e alla vendita di farmaci e di prevenire la vendita di sostanze impure o pericolose. Ogni nuovo farmaco proposto per il trattamento della sclerosi multipla negli Stati Uniti deve essere approvato dalla FDA.
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G
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H
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I
Criteri di inclusione/esclusione
Le norme mediche o sociali che determinano se una persona può o non può essere ammessa ad una sperimentazione clinica. Questi criteri sono basati su fattori come l’età, il sesso, il tipo e lo stadio di una malattia, la storia del trattamento precedente e altre condizioni mediche. È importante notare che i criteri di inclusione ed esclusione non sono usati per respingere personalmente le persone, ma piuttosto per identificare i partecipanti appropriati e tenerli al sicuro.

Consenso informato
Il processo di apprendimento dei fatti chiave di una sperimentazione clinica prima di decidere se partecipare o meno. È anche un processo continuo durante lo studio per fornire informazioni ai partecipanti. Per aiutare qualcuno a decidere se partecipare o meno, i medici e gli infermieri coinvolti nella sperimentazione spiegano i dettagli dello studio.
Documento di consenso informato
Un documento che descrive i diritti dei partecipanti allo studio, e include dettagli sullo studio, come il suo scopo, la durata, le procedure richieste, e i contatti chiave. I rischi e i benefici potenziali sono spiegati nel documento di consenso informato. Il partecipante decide poi se firmare o meno il documento. Il consenso informato non è un contratto, e il partecipante può ritirarsi dalla sperimentazione in qualsiasi momento.
Institutional review board (IRB)
(1) Un comitato di medici, statistici, ricercatori, sostenitori della comunità, e altri che assicura che una sperimentazione clinica sia etica e che i diritti dei partecipanti allo studio siano protetti. Tutti gli studi clinici negli Stati Uniti devono essere approvati da un IRB prima del loro inizio.
(2) Ogni istituzione che conduce o sostiene ricerche biomediche o comportamentali che coinvolgono partecipanti umani deve, per regolamento federale, avere un IRB che approva inizialmente e rivede periodicamente la ricerca al fine di proteggere i diritti dei partecipanti umani.
Intento di trattare
Analisi dei risultati degli studi clinici che include tutti i dati dei partecipanti nei gruppi a cui sono stati randomizzati anche se non hanno mai ricevuto il trattamento.
Nuovo farmaco sperimentale
Un nuovo farmaco, un farmaco antibiotico o un farmaco biologico che viene utilizzato in una ricerca clinica. Include anche un prodotto biologico usato in vitro per scopi diagnostici.
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J
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K
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L
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M
Mascherato
La conoscenza dell’assegnazione dell’intervento.
(Vedi: Studio in cieco)
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N
New drug application (NDA)
Una domanda presentata dal produttore di un farmaco alla FDA – dopo che i test clinici sono stati completati – per una licenza di commercializzazione del farmaco per una specifica indicazione.
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O
Uso off-label
Un farmaco prescritto per condizioni diverse da quelle approvate dalla FDA.
Studio open-label
Uno studio clinico preliminare (fase I) in cui tutti i pazienti ricevono il trattamento sperimentale.
Sperimentazione open-label
Una sperimentazione clinica in cui medici e partecipanti sanno quale farmaco o vaccino viene somministrato.

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P
Peer review
Rassegna di una sperimentazione clinica da parte di esperti scelti dallo sponsor dello studio. Questi esperti esaminano i trial per il merito scientifico, la sicurezza dei partecipanti e le considerazioni etiche.
Test di fase I
Studi iniziali per determinare il metabolismo e le azioni farmacologiche dei farmaci negli esseri umani, gli effetti collaterali associati all’aumento delle dosi, e per ottenere le prime prove di efficacia; possono includere partecipanti sani e/o pazienti.
Test di fase II
Studi clinici controllati condotti per valutare l’efficacia del farmaco per una particolare indicazione o indicazioni in pazienti con la malattia o condizione in studio e per determinare i comuni effetti collaterali e rischi a breve termine.
Studi di fase III
Studi controllati e non controllati ampliati dopo che sono state ottenute prove preliminari che suggeriscono l’efficacia del farmaco, e sono destinati a raccogliere ulteriori informazioni per valutare il rapporto complessivo beneficio-rischio del farmaco e fornire una base adeguata per l’etichettatura del medico.
Studi di fase IV
Studi post-marketing per delineare ulteriori informazioni compresi i rischi del farmaco, i benefici e l’uso ottimale.
Studio pilota
Negli studi clinici, uno studio iniziale, di piccole o medie dimensioni (noto anche come Fase II) che segue la Fase I (“studio di sicurezza”) ed è progettato per iniziare a determinare l’efficacia del trattamento sperimentale.
Placebo
Un placebo è una pillola inattiva, un liquido o una polvere che non ha valore terapeutico. Negli studi clinici, i trattamenti sperimentali sono spesso confrontati con i placebo per valutare l’efficacia del trattamento.
Studio controllato con placebo
Un metodo di indagine sui farmaci in cui una sostanza inattiva (il placebo) viene data a un gruppo di partecipanti, mentre il farmaco in prova viene dato a un altro gruppo. I risultati ottenuti nei due gruppi sono poi confrontati per vedere se il trattamento sperimentale è più efficace nel trattare la condizione.
Effetto placebo
Un cambiamento fisico o emotivo, che si verifica dopo l’assunzione o la somministrazione di una sostanza, che non è il risultato di alcuna proprietà speciale della sostanza. Il cambiamento può essere benefico, riflettendo le aspettative del partecipante e, spesso, le aspettative della persona che dà la sostanza.
Preclinico
Si riferisce al test di farmaci sperimentali in provetta o negli animali – il test che avviene prima che le prove sugli esseri umani possano essere effettuate.

Prove di prevenzione
Si riferisce alle prove per trovare modi migliori per prevenire la malattia in persone che non hanno mai avuto la malattia o per prevenire il ritorno di una malattia. Questi approcci possono includere medicine, vaccini, vitamine, minerali o cambiamenti nello stile di vita.
Protocollo
Un piano di studio su cui si basano tutti gli studi clinici. Il piano è accuratamente progettato per salvaguardare la salute dei partecipanti e per rispondere a specifiche domande di ricerca. Un protocollo descrive quali tipi di persone possono partecipare alla sperimentazione; il programma di test, procedure, farmaci e dosaggi; e la durata dello studio. Mentre sono in uno studio clinico, i partecipanti che seguono un protocollo sono visti regolarmente dallo staff di ricerca per monitorare la loro salute e per determinare la sicurezza e l’efficacia del loro trattamento
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Q
Qualità della vita o studi di assistenza di supporto
Si riferisce a studi che esplorano modi per migliorare il comfort e la qualità della vita per individui con una malattia cronica.
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R
Randomization
Un metodo basato sul caso con cui i partecipanti allo studio sono assegnati ad un gruppo di trattamento. La randomizzazione minimizza le differenze tra i gruppi distribuendo equamente le persone con particolari caratteristiche tra tutti i bracci dello studio. I ricercatori non sanno quale trattamento sia migliore. Da quello che si sa al momento, uno qualsiasi dei trattamenti scelti potrebbe essere di beneficio al partecipante.
Sperimentazione randomizzata
Uno studio in cui i partecipanti sono assegnati casualmente (cioè, per caso) a uno dei due o più bracci di trattamento di una sperimentazione clinica. Occasionalmente vengono utilizzati dei placebo.
Reclutamento
Il periodo durante il quale uno studio cerca di identificare e arruolare partecipanti. Le attività di reclutamento possono includere la pubblicità e altri modi di sollecitare l’interesse di possibili partecipanti.
Stato di reclutamento
Indica la fase attuale di uno studio, se è pianificato, in corso o completato. I valori possibili includono:

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S
Sperimentazioni di screening
Si riferisce alle sperimentazioni che testano il modo migliore per rilevare determinate malattie o condizioni di salute.
Studio in singolo cieco
Uno studio in cui una parte, il ricercatore o il partecipante, non è a conoscenza del farmaco che il partecipante sta assumendo; chiamato anche studio in singolo mascherato.
Studio in singolo mascherato
(Vedi: Studio in singolo cieco)
Significatività statistica
La probabilità che un evento o una differenza si siano verificati solo per caso. Negli studi clinici, il livello di significatività statistica dipende dal numero di partecipanti studiati e dalle osservazioni fatte, così come dalla grandezza delle differenze osservate.
Studio endpoint
Un risultato primario o secondario usato per giudicare l’efficacia di un trattamento.
Tipo di studio
Le tecniche investigative primarie usate in un protocollo osservazionale; i tipi sono Scopo, Durata, Selezione e Tempi.
Sospeso
(Vedi: Stato di reclutamento)
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T
Terminato
(Vedi: Stato di reclutamento)
Trattamento IND
IND sta per Investigational New Drug application, che è parte del processo per ottenere l’approvazione dalla FDA per la commercializzazione di un nuovo farmaco negli Stati Uniti. Gli IND di trattamento sono messi a disposizione dei partecipanti prima dell’inizio della commercializzazione generale, in genere durante gli studi di fase III. Per essere considerato per un IND di trattamento, un partecipante non può essere idoneo a partecipare al trial clinico definitivo.
I trial di trattamento
Si riferisce a trial che testano nuovi trattamenti, nuove combinazioni di farmaci, o nuovi approcci alla chirurgia o alla radioterapia.
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U
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V
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W
Ritirato
(Vedi: Stato di reclutamento)
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X
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Y
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Z
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