Am J Manag Care. 2019;25:-S0
Le immunodeficienze primarie sono un gruppo eterogeneo di condizioni legate al sistema immunitario in cui gli individui esposti agli agenti patogeni rischiano infezioni gravi e spesso pericolose per la vita. Il primo paziente con immunodeficienza primaria è stato trattato con immunoglobuline umane (Ig) sottocutanee nel 1952, trasformando le prospettive per questi pazienti.1 L’uso delle Ig ha da allora dimostrato di ridurre il rischio di infezioni, l’uso di antibiotici e i ricoveri ospedalieri, portando a una migliore crescita nelle popolazioni pediatriche e al mantenimento della normale funzione polmonare, migliorando così notevolmente la qualità della vita e la prognosi.2,3
Oggi le Ig sono anche usate on- e off-label per il trattamento cronico e acuto di numerose altre condizioni, tra cui la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) e la neuropatia motoria multifocale (MMN); per prevenire le infezioni batteriche in pazienti con alcune neoplasie ematologiche, HIV pediatrico, leucemia linfocitica cronica, o in seguito al trapianto di midollo osseo; per aumentare la conta delle piastrine nei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica; per alcune malattie autoimmuni, come la miastenia gravis, le miopatie infiammatorie immunomediate, le malattie delle vesciche immunomediate, la sindrome della persona rigida e altre; e per trattare le carenze immunologiche nei pazienti che ricevono terapie mirate di deplezione delle cellule B.4,5 Le Ig sono utilizzate principalmente nelle formulazioni endovenosa (IVIG) e sottocutanea (SCIG). Entrambe possono essere somministrate tramite una pompa per infusione; questo spesso fornisce una maggiore facilità e convenienza per i pazienti e le loro famiglie.4
Le Ig sono una delle specialità farmaceutiche più complesse da gestire per chi paga. Ci sono diverse ragioni per questo, compreso il gran numero di prodotti attualmente sul mercato, che hanno tutti varie dosi, formulazioni e indicazioni; usi off-label; ed effetti avversi (AE). Altri fattori importanti sono l’educazione del paziente e della famiglia, il supporto amministrativo richiesto e le questioni relative al luogo di cura legate alla consegna del prodotto.6,7
L’uso delle Ig sta anche aumentando con l’aumento delle diagnosi di immunodeficienze primarie e delle condizioni neurologiche, l’invecchiamento della popolazione e l’identificazione di nuovi usi.8,9 Per esempio, il numero di beneficiari Medicare con immunodeficienze primarie che ricevono IVIG è cresciuto del 60% tra il 2010 e il 2014, con il 25% dei pazienti di età inferiore ai 65 anni.10 Nel 2016, la Jeffrey Modell Foundation ha riportato un aumento globale del 19% del numero di pazienti che ricevono Ig tra il 2013 e il 2015, con un aumento del 7% di quelli che ricevono IVIG e un aumento del 100% di quelli che ricevono SCIG. Negli Stati Uniti, il numero di persone con immunodeficienze primarie che ricevono Ig è aumentato dell’11,5% in quel periodo, con un aumento del 10% nella somministrazione di IVIG e un aumento del 39,3% nella somministrazione di SCIG.11 Tuttavia, le immunodeficienze primarie rimangono ancora non diagnosticate, sottodiagnosticate o diagnosticate in modo errato. Questo non solo aumenta il rischio di mortalità per i pazienti, ma si traduce anche in costi più elevati per chi paga.11,12
L’onere economico delle malattie da immunodeficienza cronica
Un rapporto del 2017 della Jeffrey Modell Foundation che ha utilizzato il database IMS contenente le richieste di rimborso medico e farmaceutico per più di 60 milioni di pazienti di 90 piani sanitari statunitensi ha scoperto che i costi annuali di trattamento per i pazienti con immunodeficienze primarie sono diminuiti da 111.053 dollari per paziente prima della diagnosi a 25.271 dollari per paziente dopo la diagnosi, anche prima del trattamento Ig.13 Anche tenendo conto di un costo annuale di 30.000 dollari per paziente per le Ig, il risparmio totale dei costi dopo la diagnosi è stato di 55.882 dollari (tabella 113).
Un’analisi retrospettiva di un grande database commerciale ha identificato 1388 pazienti con immunodeficienze primarie non diagnosticate per almeno 5 anni (84 per almeno 10 anni). I pazienti hanno avuto un aumento medio del 39% di polmonite, del 20,4% di sinusite, del 20,2% di bronchite e del 14,2% di otite nei 10 anni prima della diagnosi. Inoltre, c’è stato un aumento medio annuo del 29,1% nei ricoveri, del 10,5% nelle visite ambulatoriali e del 5,3% nell’utilizzo di farmaci ambulatoriali.14
Altri studi evidenziano i costi di altre condizioni per le quali viene utilizzata la Ig. Un’analisi di 31.451 cartelle cliniche ha stimato il costo dei ricoveri per CIDP tra il 2010 e il 2012 a 2,1 miliardi di dollari. Ogni ricovero per CIDP è costato in media 68.231 dollari, che era superiore a quello di una coorte abbinata, anche se gli autori non hanno specificato il costo del ricovero per i controlli. I pazienti con CIDP avevano anche lunghezze di soggiorno più lunghe del 50% rispetto ai controlli.15
Costo dell’immunoglobulina
Nel 2016, i pagatori commerciali hanno speso una media di $2,00 per membro al mese (PMPM) per le Ig (richiesta media $4154), un aumento del 16% rispetto all’anno precedente. La categoria ha rappresentato la terza categoria di farmaci più alta per i pagatori con l’8% della spesa totale per i farmaci, anche se meno dell’1% dei membri (0,41 per 1000) ha richiesto il trattamento con Ig.16
Ig rappresenta la quarta spesa più alta per i piani Medicare Advantage, con un PMPM medio di $ 2,82 nel 2016 e un costo medio per richiesta di risarcimento di $ 3282, che rappresenta il 6% della spesa complessiva per i farmaci da prescrizione Medicare Advantage quell’anno. Il numero di beneficiari di Medicare Advantage che utilizzano Ig, anche se più alto rispetto alla popolazione commerciale, è ancora inferiore all’1% (0,97, su 1000).16
Site of Care
Quando è stata approvata per la prima volta, l’IVIG è stata tipicamente somministrata in ambiente ospedaliero in quanto considerato un luogo più sicuro per gestire gli effetti collaterali. Oggi, tuttavia, l’IVIG e la SCIG possono essere somministrate anche a domicilio o nello studio del medico.17 La Jeffrey Modell Foundation ha stimato che nel 2015 il 38% dei pazienti statunitensi con immunodeficienze primarie ha ricevuto l’IVIG in una clinica e il 30% l’ha ricevuta a domicilio, mentre il 28% dei pazienti ha ricevuto la SCIG (Tabella 2).11 Da allora, molti enti pagatori hanno istituito politiche sul sito di cura, quindi queste percentuali sono probabilmente più alte.18,19 Le linee guida dell’American Academy of Allergy, Asthma and Immunology sottolineano che la decisione su dove infondere il farmaco dovrebbe essere basata su considerazioni cliniche, tra cui l’esperienza del paziente, le condizioni di comorbidità del paziente e le circostanze.20
Nel 2015, il 48% delle IVIG coperte dagli erogatori commerciali è stato somministrato a casa o in una farmacia specializzata, il 30% nell’ambulatorio dell’ospedale e il 24% nello studio medico, il che rappresenta un leggero calo nella somministrazione in ospedale dal 2014 (dal 33% al 30%). Nell’ambito di Medicare Advantage, il 36% è stato erogato a domicilio o in una farmacia specializzata, il 38% negli studi medici e il 26% negli ambulatori ospedalieri. Questo rappresenta un declino significativamente più elevato nella consegna ospedaliera ambulatoriale tra il 2014 e il 2015 (dal 35% al 26%) nell’ambiente Medicare managed care.21
L’ambiente ospedaliero ambulatoriale può essere il luogo più costoso per la consegna di IVIG per i pagatori commerciali (Figura 1).17 Questo perché il rimborso è in genere basato su una percentuale delle spese fatturate più una tassa di struttura. Il rimborso negli studi medici e nelle cliniche di proprietà non ospedaliera, tuttavia, si basa sul costo del farmaco più una tassa amministrativa, mentre le infusioni a domicilio sono in genere pagate al prezzo medio all’ingrosso meno eventuali sconti o al prezzo medio di vendita più una percentuale, più il rimborso delle attrezzature e del personale infermieristico.22 È importante tenere a mente che ci sono più scenari di rimborso in ogni sito di cura (ospedale, ospedale ambulatoriale, studio medico, casa), che variano in base al pagatore e alla via di somministrazione.
I prodotti SCIG possono essere più costosi degli agenti IVIG se considerati su una base per grammo. Anche se questo è importante da considerare, ci sono varie considerazioni da esaminare quando si analizza il rapporto costo-efficacia. Diverse analisi discutono di risparmi sostanziali quando la somministrazione di IVIG si sposta a casa e/o quando i pazienti passano da IVIG a formulazioni SCIG. Un’analisi francese dei costi di IVIG in 24 pazienti (9 con MMN, 8 con CIDP, e 7 con la sindrome di Lewis-Sumner) ha trovato costi di 1 anno di 54.914 dollari per i pazienti trattati a casa contro 104.608 dollari per quelli trattati in ambiente ospedaliero ambulatoriale (P <.0001). Gli autori hanno stimato che il 20% degli attuali pazienti con CIDP potrebbe beneficiare dello switch, con un numero che arriva all’80% tra i pazienti stabili.23
Un’altra revisione retrospettiva di un database di reclami che copre quasi 43 milioni di partecipanti a un piano sanitario commerciale ha anche trovato costi complessivi più bassi per le infusioni a domicilio, con un costo per infusione per paziente inferiore del 31% nel contesto domestico rispetto al contesto ambulatoriale ($3293 vs $4745; P <.0001) (Figura 1).17 Complessivamente, i ricercatori hanno stimato che la somministrazione di IVIG a domicilio potrebbe fornire un risparmio annuo da 18.876 a 26.136 dollari per ogni paziente che riceve da 13 a 18 infusioni all’anno. L’analisi ha anche riscontrato minori costi non-Ig (Tabella 317) e una migliore aderenza nei pazienti che hanno ricevuto infusioni a domicilio (47% vs 22%; P <.001) sulla base delle 13-18 infusioni raccomandate all’anno. Un numero significativamente maggiore di pazienti con meno di 7 infusioni all’anno si trovava nell’ospedale ambulatoriale rispetto all’ambiente domestico (39% vs 29%; P <.0001).17
Ye et al hanno utilizzato un grande database commerciale per identificare i pazienti con almeno 3 mesi di IVIG continua e hanno confrontato i costi delle cure tra l’ambiente domestico, ospedaliero ambulatoriale o clinico. Ottantatré pazienti hanno cambiato il loro sito IVIG tra la clinica e la casa, e 79 sono passati dall’ospedale ambulatoriale alla casa. Il passaggio dall’ambiente ospedaliero ambulatoriale all’ambiente domestico ha portato a costi mediani significativamente più bassi ($6916 vs $4188; P <.0001), anche se non ci sono state differenze significative nei costi tra l’ambiente clinico e quello domestico.24
Uno studio di Wasserman et al ha utilizzato i dati di un grande database commerciale statunitense per identificare gli esiti relativi al sito di servizio di IVIG. Dei 1076 pazienti con immunodeficienze primarie inclusi nell’analisi, il 51% ha ricevuto IVIG a casa e il 49% in un centro di infusione ospedale-paziente. I pazienti che ricevevano infusioni a domicilio avevano tassi significativamente più bassi di polmonite (0,102 vs 0,216; P = .0071) e bronchite (0,150 vs 0,288; P <.0001) indipendentemente dal trattamento antibiotico profilattico.25 Le differenze erano significative nelle prime 3 settimane dopo la prima infusione con nessuna differenza significativa dopo la quarta infusione, suggerendo, hanno notato gli autori, che l’impostazione stessa può essere un fattore nel tasso di infezione. I risultati sono particolarmente significativi dato che le infezioni respiratorie inferiori ricorrenti alla fine portano alla malattia polmonare a lungo termine che è una delle principali cause di morbilità e mortalità in questi pazienti.25
Dato il costo più basso della somministrazione a casa o nello studio medico, molti pagatori hanno introdotto politiche relative ai siti di cura delle infusioni.18,26,27 Ciò include la rimozione degli incentivi di rimborso tra i siti di cura; incoraggiare i pazienti a scegliere siti di cura meno costosi attraverso l’educazione, la comunicazione e gli incentivi finanziari; e limitare le impostazioni basate sulla necessità medica o su questioni specifiche del paziente.28
In un sondaggio di 59 piani sanitari commerciali che rappresentano più di 76 milioni di vite coperte, c’è stato un aumento del 135% dei piani che utilizzano programmi di sito di cura tra il 2013 e il 2017 (dal 26% al 61%). Più della metà di quelli senza un programma site-of-care nel 2017 ha pianificato di implementarne uno nei prossimi 12 mesi. Tra quelli che hanno programmi site-of-care, l’89% ne ha uno per l’IVIG, rendendola la principale area terapeutica con programmi site-of-care.29
La maggior parte delle IVIG a pagamento di Medicare (e altre infusioni coperte dalla Parte B) vengono somministrate nell’ambiente ambulatoriale di proprietà dell’ospedale, negli studi medici o nelle strutture di cura specializzate, principalmente a causa di problemi finanziari.30 Finora Medicare tradizionale non ha rimborsato le forniture e la somministrazione di IVIG a domicilio al di fuori di un programma pilota in corso, sebbene fornisca un pagamento a pacchetto per SCIG.10,31 Un rapporto del 2014 di Avalere Health ha stimato che Medicare potrebbe risparmiare 80 milioni di dollari in servizi di infusione tra il 2015 e il 2025, o il 12,6% dei costi complessivi di infusione, incoraggiando il passaggio all’infusione a domicilio.30
Nel 2012, il Congresso ha istituito un progetto dimostrativo di accesso all’immunoglobulina endovenosa per i pazienti della durata di 3 anni, progettato per iscrivere fino a 4000 beneficiari con immunodeficienze primarie. La dimostrazione richiedeva a Medicare di fornire un pagamento a pacchetto ai fornitori per gli articoli e i servizi necessari per somministrare IVIG a domicilio, compresi i servizi forniti da un infermiere specializzato.10,31 È importante notare che il progetto dimostrativo è stato esteso oltre il periodo iniziale di 3 anni e i risultati non sono ancora stati pubblicati.
IVIG contro SCIG
C’è un movimento per spostare i pazienti da IVIG a SCIG dati i numerosi studi che dimostrano l’equivalenza clinica tra i due con costi generali più bassi e una migliore soddisfazione del paziente con la somministrazione di SCIG. I farmaci SCIG possono essere più costosi per grammo e questo è importante da prendere in considerazione. Quando i costi aggiuntivi sono presi in considerazione, comprese le spese di amministrazione e le spese del sito di cura, diversi studi hanno trovato costi complessivi più bassi.
Fu et al hanno condotto uno studio osservazionale prospettico di 12 mesi che ha analizzato i costi complessivi per 30 pazienti che hanno ricevuto IVIG e 27 che hanno ricevuto SCIG. I pazienti in SCIG hanno ricevuto la formazione da un infermiere durante una singola visita, poi hanno infuso il prodotto da soli a casa; al contrario, quelli in terapia con IVIG hanno trascorso da 2 a 3 ore in un ambiente ospedaliero per ricevere l’infusione.32 I costi totali per l’ospedale e i costi del sistema sanitario nel gruppo SCIG sono stati rispettivamente di $1836 e $1920, rispetto a $4187 e $4931, rispettivamente, per il gruppo IVIG (Figura 2).32 I costi inferiori sono stati dovuti al minor numero di visite mediche e ospedaliere e al minor tempo infermieristico totale richiesto per l’infusione (Figura 2).32
Inoltre, un’analisi tedesca di minimizzazione dei costi sugli effetti del passaggio di pazienti con immunodeficienze primarie da IVIG in ospedale a SCIG a domicilio per 3 anni ha rilevato che SCIG costa 35.438 dollari per paziente il primo anno e 30.441 dollari negli anni successivi rispetto a 34.638 dollari all’anno per IVIG, con un risparmio totale di 7592 dollari per paziente in 3 anni, anche considerando i costi aggiuntivi per le attrezzature e la formazione del paziente.33 Questi si basano su una conversione da CHF (valuta svizzera) a USD (da notare che l’USD aveva un valore più forte del franco svizzero fino ad aprile 2019; ora il franco svizzero è più forte dell’USD).
Inoltre, un’analisi dei costi medici diretti e indiretti in 25 pazienti pediatrici che hanno ricevuto SCIG o IVIG in una clinica pediatrica ha anche trovato costi medici significativamente inferiori nella coorte SCIG, così come i costi non medici, comprese le spese di viaggio e il tempo dei genitori (P <.001 per entrambi) (4706 vs 2131; P <.001). Anche se lo studio è stato condotto in Canada, gli autori hanno osservato che “potrebbe essere facilmente applicabile alla maggior parte dei sistemi sanitari del mondo occidentale. “34
In Francia, gli analisti hanno utilizzato un’analisi di minimizzazione dei costi con un modello di simulazione per confrontare i costi ospedalieri e di trasporto nel contesto ambulatoriale e domestico per l’IVIG e nel contesto domestico per la SCIG. Gli autori hanno concluso che i costi medici diretti variavano da 22.211 dollari per l’IVIG a domicilio a 29.164 dollari per l’IVIG in ospedale, con la SCIG a domicilio a 28.445 dollari. Un questionario sulla soddisfazione del paziente ha dimostrato una maggiore soddisfazione in termini di convenienza con la SCIG e una maggiore soddisfazione sia con la SCIG domiciliare che con l’IVIG rispetto a quella ospedaliera.35
Infine, i ricercatori canadesi hanno condotto un modello di minimizzazione dei costi e di impatto sul bilancio per valutare i benefici economici della sostituzione della IVIG con la SCIG rapida nei pazienti canadesi con immunodeficienze primarie per un periodo di 3 anni.36 Secondo il modello di minimizzazione dei costi, la SCIG rapid push costava $1487 contro $5800 (USD) per l’IVIG, riducendo i costi sanitari per paziente in Canada del 74% ($5765 per l’IVIG contro $1478 per la SCIG) in 3 anni, principalmente come risultato del minor personale ospedaliero richiesto. Gli autori hanno stimato che se la metà dei pazienti idonei passasse alla SCIG, il risparmio sui costi per il sistema sanitario sarebbe di 977.586 dollari. Se il 75% dei pazienti passasse a SCIG, questa cifra raggiungerebbe 1,47 milioni di dollari. Il modello ha applicato l’85% del costo totale all’Ig stessa.37
C’è una buona evidenza che i pazienti preferiscono di gran lunga le infusioni nell’ambiente domestico. Una revisione sistematica della letteratura ha riscontrato che le infusioni a domicilio forniscono un’assistenza sicura e clinicamente efficace, con una migliore qualità della vita e una riduzione dei costi sanitari complessivi.36,38 Inoltre, la soddisfazione dei pazienti con SCIG è stata dimostrata in una recente analisi dello studio Polyneuropathy and Treatment with Hizentra (PATH), che è il più grande studio mai condotto per confrontare i tassi di ricaduta nei pazienti con CIDP. I ricercatori hanno randomizzato 172 pazienti dipendenti dal trattamento con IVIG a infusioni settimanali di placebo o SCIG a basso o alto dosaggio. Come previsto, i pazienti nei gruppi SCIG hanno avuto tassi di ricaduta significativamente inferiori a quelli del gruppo placebo. Ancora più importante, i tassi di ricaduta nei pazienti con SCIG erano simili a quelli sperimentati mentre erano sotto IVIG. I pazienti preferivano il trattamento SCIG settimanale all’IVIG mensile a causa di una maggiore indipendenza e un minor numero di effetti collaterali. I risultati, hanno scritto gli autori, suggeriscono che la SCIG può essere un’opzione alternativa come terapia di mantenimento per i pazienti con CIDP.39
Altri approcci di gestione dei costi
Oltre alle politiche del sito di cura, i pagatori usano una varietà di altri approcci per gestire il costo e l’uso appropriato delle Ig, come mostrato nella Tabella 4.16 Nel 2016, un terzo dei pagatori commerciali ha usato la preferenza del prodotto per le IVIG rispetto a solo il 17% per le SCIG. Al contrario, il 53% dei gestori di prestazioni mediche Medicare Advantage ha utilizzato la preferenza del prodotto per l’IVIG rispetto al 20% per la SCIG nel 2016.16 Questo uso di formule limitate o politiche fail-first sono opzioni importanti per gestire l’utilizzo e il costo delle Ig. Tuttavia, richiedere che i pazienti passino a una formulazione diversa da quella che stanno attualmente assumendo potrebbe portare a effetti collaterali.40
La gestione della cura può fornire notevoli benefici economici e clinici. Makanji et al hanno riportato l’impatto di un programma di gestione dell’utilizzo e ottimizzazione della dose di Ig in un piano sanitario regionale che copre circa 700.000 persone. Il programma ha coinvolto criteri medici completi con passaggi attraverso terapie alternative quando clinicamente appropriato, insieme a interventi guidati da farmacisti per raccomandare l’ottimizzazione della dose basata sul peso corporeo regolato invece che sul peso corporeo effettivo negli adulti obesi. Comprendeva anche l’educazione e la sensibilizzazione dei medici da parte dei farmacisti.41-44
Nel primo anno, il programma ha prodotto una riduzione complessiva del 17% della spesa totale per le Ig, che si è tradotta in un risparmio stimato di circa 1,4 milioni di dollari all’anno (0,17 dollari PMPM). L’ottimizzazione del dosaggio ha portato a un risparmio dell’8% (606.235 dollari) nell’arco di un anno, dovuto principalmente ai cambiamenti di dosaggio nei pazienti obesi. Anche l’utilizzo complessivo è diminuito, e l’importo pagato per indicazioni inappropriate è diminuito del 77%.41
Uno studio su un programma di gestione delle cure per 242 pazienti che hanno ricevuto una gestione clinica dell’IVIG “high-touch” attraverso una farmacia specializzata in infusione a domicilio ha rilevato un tasso significativamente inferiore di infezioni batteriche gravi nel gruppo di intervento rispetto al gruppo di controllo (n = 968) (4,13% vs 7,75%; P = .049). I pazienti hanno ricevuto l’infusione di IVIG nelle loro case o in suite di infusione ambulatoriale. Hanno anche ricevuto una valutazione del rischio prima dell’infusione da parte di un farmacista per identificare eventuali comorbidità che potrebbero aumentare il rischio di effetti collaterali; il monitoraggio dell’infusione da parte di un’infermiera specializzata in Ig, compresi i protocolli individualizzati della velocità di infusione e l’educazione del paziente; il regolare follow-up clinico con un farmacista per valutare l’aderenza e la gestione degli effetti collaterali; e la consulenza finanziaria.45 Non vi erano differenze significative negli effetti collaterali legati al trattamento o nelle infezioni non gravi. C’è stata, tuttavia, una riduzione del 20% nelle spese mediche totali annuali corrette ($109.476 vs $135.998; P = .002), principalmente a causa dello spostamento del luogo di cura da ambulatorio a casa.46
Gli assicuratori stanno anche utilizzando il design dei benefici per gestire meglio i costi delle Ig. Uno studio presentato alla riunione annuale 2018 dell’Academy of Managed Care Pharmacy ha descritto i risultati di un progetto di gestione del canale di specialità che ha spostato la copertura IVIG dal beneficio medico a quello della farmacia in un piano di assistenza gestita Medicaid in Pennsylvania. Gli investigatori hanno analizzato i dati dei reclami dal 1 luglio al 26 ottobre 2017, identificando 135 reclami per diversi farmaci IVIG per 17 membri. I dati hanno mostrato un significativo beneficio di risparmio dei costi del 70,2% (P = .014) quando l’IVIG è stata gestita sotto il beneficio della farmacia.47 Naturalmente, questo potrebbe semplicemente spostare più del costo sui pazienti a seconda del loro copayment.
Come notato in precedenza, Ig è spesso usato off-label. Sebbene molti di questi usi siano clinicamente appropriati, alcuni non lo sono. Per esempio, un’analisi di minimizzazione dei costi dei dati finanziari relativi al trattamento di pazienti con sindrome di Guillain-Barré con IVIG o scambio di plasma terapeutico (TPE), entrambi ritenuti ugualmente efficaci, ha rilevato che i costi diretti della terapia con IVIG sono più del doppio di quelli della TPE (10.330 dollari contro 4638 dollari).46
Infine, i requisiti di preautorizzazione sono quasi sempre utilizzati per le Ig. Questi possono includere la limitazione della copertura delle Ig a certi fornitori in certe specialità, come immunologia, oncologia e neurologia19 ; la limitazione dell’uso per indicazioni specifiche con approvazione limitata per indicazioni off-label o condizioni acute; e l’approvazione a lungo termine per condizioni croniche come le immunodeficienze primarie.48
Conclusioni
L’immunoglobulina rappresenta la terza maggiore spesa farmaceutica nei piani commerciali e la quarta sotto Medicare, nonostante il fatto che meno dell’1% della popolazione coperta la richieda. È usata più spesso come trattamento per tutta la vita per le immunodeficienze primarie, una classe eterogenea di condizioni legate al sistema immunitario la cui prevalenza è in aumento. Tuttavia, è anche usato per diverse altre indicazioni croniche e acute, alcune off-label. Il costo totale dell’infusione di Ig dipende dal tipo di metodo di somministrazione usato e dal sito di cura. Ci sono fattori da considerare sia per IVIG che per SCIG. Numerosi studi attestano l’efficacia e il risparmio dei costi dello spostamento dell’IVIG a domicilio, e anche lo spostamento dei pazienti dall’IVIG alla SCIG. Inoltre, i sondaggi rilevano che i pazienti preferiscono di gran lunga la consegna a domicilio, e le valutazioni dei pazienti rilevano anche una preferenza per la SCIG. I finanziatori hanno numerose opzioni per garantire che la Ig sia usata in modo appropriato per il paziente giusto nel giusto ambiente. Queste includono i programmi site-of-care, l’educazione per i fornitori e i pazienti sulla possibilità di passare da IVIG a SCIG, le politiche di preautorizzazione che limitano l’uso delle Ig a certe specialità per indicazioni specifiche, e lo spostamento della copertura dal beneficio medico a quello della farmacia. n
*Si noti che la valuta è stata convertita in dollari USA dove necessario.
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Scrittura medica e supporto editoriale forniti da: Debra Gordon, MS.
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