Che cos’è la malattia di Gorham-Stout?
I bambini con la malattia di Gorham-Stout sperimentano una graduale perdita ossea (osteolisi) causata da una crescita anormale dei vasi linfatici. Questi vasi sono una parte normale del sistema linfatico del corpo, che trasporta un fluido chiaro contenente globuli bianchi chiamato linfa intorno al corpo per aiutare a eliminare le tossine e i rifiuti. Nei pazienti con Gorham-Stout, questi vasi linfatici dalle pareti sottili si espandono (dilatano) e si moltiplicano, portando alla rapida distruzione dell’osso (riassorbimento osseo).
Nei bambini e nei giovani adulti, il riassorbimento osseo è un normale processo di crescita ossea, in cui il nuovo osso sostituisce il vecchio. Per quelli con Gorham-Stout, i vasi linfatici troppo cresciuti possono cambiare l’equilibrio della formazione e della perdita dell’osso, portando alla perdita dell’osso e alla presenza di vasi linfatici dove prima c’era l’osso.
La malattia di Gorham-Stout è talvolta chiamata malattia dell’osso che svanisce o osteolisi massiva idiopatica o progressiva.
Come ci prendiamo cura della malattia di Gorham-Stout
Con meno di 300 casi noti di Gorham-Stout, la maggioranza dei medici non incontrerà mai questa rara malattia ossea. Il team di esperti del Boston Children’s Vascular Anomalies Center ha trattato o consultato più di 50 pazienti provenienti da tutto il mondo, dandoci una vasta esperienza nella diagnosi e nel trattamento di Gorham-Stout a diverse età.
Perché Gorham-Stout colpisce i tessuti circostanti oltre all’osso, abbiamo spesso bisogno di trattare le complicazioni correlate così come il disturbo stesso. Il vostro bambino beneficerà dell’esperienza di un team completo e multidisciplinare che lavora insieme per sviluppare un piano di trattamento personalizzato.
Le nostre aree di innovazione per la malattia di Gorham-Stout
Sebbene non ci sia una cura per il Gorham-Stout, la nostra ricerca innovativa con terapie farmacologiche sperimentali ha invertito o ridotto alcuni degli effetti della malattia in molti bambini.
I nostri pazienti hanno accesso agli ultimi protocolli clinici per le terapie farmacologiche sperimentali. Attualmente stiamo studiando l’uso di farmaci immunosoppressori per rallentare e persino arrestare la progressione della malattia di Gorham-Stout.