Oggi la U.S. Food and Drug Administration ha approvato Inqovi (decitabina e cedazuridina) compresse per il trattamento di pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche (SMD) e leucemia mielomonocitica cronica (CMML). Questo rappresenta un importante progresso nelle opzioni di trattamento per i pazienti con SMD, un tipo di cancro del sangue, che in precedenza dovevano visitare una struttura sanitaria per ricevere la terapia endovenosa.
“La FDA rimane impegnata a fornire trattamenti aggiuntivi ai pazienti durante la pandemia da coronavirus. In questo caso, la FDA sta rendendo disponibile un’opzione di trattamento ambulatoriale orale che può ridurre la necessità di frequenti visite alle strutture sanitarie”, ha detto Richard Pazdur, M.D., direttore del Centro di eccellenza di oncologia della FDA e direttore ad interim dell’Ufficio delle malattie oncologiche nel Centro per la valutazione e la ricerca dei farmaci della FDA. “In questo momento critico, continuiamo a concentrarci sull’offerta di opzioni ai pazienti con il cancro, compresi i regimi che possono essere presi a casa.”
Inqovi viene assunto come una compressa per bocca una volta al giorno per cinque giorni consecutivi di ogni ciclo di 28 giorni.
L’approvazione si è basata sui risultati degli studi clinici che hanno mostrato concentrazioni di farmaco simili tra la decitabina endovenosa e Inqovi. Inoltre, circa la metà dei pazienti che prima dipendevano dalle trasfusioni sono stati in grado di non richiedere più trasfusioni durante un periodo di 8 settimane. Il profilo di sicurezza di Inqovi è stato anche simile a quello della decitabina per via endovenosa.
Alcuni effetti collaterali comuni di Inqovi includono affaticamento, costipazione, emorragia, dolore muscolare, mucosite (piaghe in bocca), artralgia (dolore alle articolazioni), nausea e febbre con bassa conta dei globuli bianchi. Inqovi può causare danni al feto, e ai pazienti maschi e femmine in età riproduttiva si consiglia di usare una contraccezione efficace.
La FDA ha concesso a questa applicazione la Priority Review. Questa revisione ha utilizzato anche l’Oncology Center of Excellence Assessment Aid e l’Office of Pharmaceutical Quality’s Assessment Aid. Si tratta di presentazioni volontarie da parte del richiedente per facilitare la revisione della FDA. Inqovi ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per assistere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per malattie rare.
La FDA ha collaborato con le controparti delle agenzie internazionali alla revisione di questa domanda come parte del Progetto Orbis.
La FDA ha concesso questa approvazione ad Astex Pharmaceuticals, Inc. una filiale di Otsuka Pharmaceutical Co. Ltd.
La FDA, un’agenzia all’interno del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti, protegge la salute pubblica assicurando la sicurezza, l’efficacia e la protezione dei farmaci umani e veterinari, dei vaccini e di altri prodotti biologici per uso umano e dei dispositivi medici. L’agenzia è anche responsabile della sicurezza dell’approvvigionamento alimentare della nostra nazione, dei cosmetici, degli integratori alimentari, dei prodotti che emettono radiazioni elettroniche e della regolamentazione dei prodotti del tabacco.