急性骨髄性白血病（AML）のほとんどの患者さんの治療は、通常2段階の化学療法（ケモ）に分けられます：
- 寛解導入（しばしば単に導入と呼ばれます）
- 統合（寛解後療法）
AMLの亜型の急性前骨髄性白血病（APL）は異なる扱いとされています。
AMLは非常に早く進行するため、通常、診断されてからできるだけ早く治療を開始する必要があります。
白血病の治療
AMLの患者さんの中には、最初に診断されたときに血液中の白血病細胞の数が非常に多く、正常な血液循環に問題が生じることがあります。 これは白血病と呼ばれています。 化学療法は、血液中の白血病細胞の数を減らすために数日かかることがあります。
ロイカフェレーシスでは、患者さんの血液を特殊な機械に通し、白血球（白血病細胞を含む）を除去して、残りの血液を患者さんに返します。 血液は一方の静脈から除去され、機械にかけられ、もう一方の静脈から患者さんに戻されるため、2本の静脈ラインが必要です。 フェレシスでは、両腕の点滴ラインではなく、首や鎖骨の下の静脈に太いカテーテルを1本入れることもあります。 このタイプのカテーテルは中心静脈カテーテル（CVC）または中心ラインと呼ばれ、両方の点滴が組み込まれています。
この治療法は血球数をすぐに下げます。
この治療法はすぐに血球数を下げますが、その効果は短期間であり、化学療法が効果を発揮するまでの間は有効です。
この治療の第一段階は、できるだけ多くの白血病細胞を素早く取り除くことが目的です。 治療の強さは、その人の年齢や健康状態によって異なります。
高齢の患者さんや健康状態の悪い患者さんは、集中的な化学療法をうまく行えないかもしれません。
治療法を検討する際には、年齢、健康状態、その他の要因を考慮する必要があることは明らかです。 例えば、白血病細胞に特定の遺伝子や染色体の変化がある人は、ある種の治療が有効である可能性が高くなります。
60歳未満のような若い患者さんでは、導入療法として2種類の化学療法剤を使用することがよくあります。
- シタラビン（アラC）
- ダウノマイシン（ダウノマイシン）やイダルビシンなどのアントラサイクリン
これは7＋3レジメンと呼ばれることもありますが、これは最初の3日間それぞれにアントラサイクリンを短期点滴し、7日間連続してシタラビンを投与するものであるためです。
状況によっては、寛解の可能性を高めるために第3の薬剤を追加することもあります。
- 白血病細胞がFLT3遺伝子変異を有する患者さんでは、化学療法とともに標的治療薬のミドスタウリン（Rydapt）が投与されることがあります。
- 白血病細胞がCD33タンパク質を持つ患者には、化学療法に標的治療薬のゲムツズマブ・オゾガマイシン（マイロターグ）を追加するかもしれません。
- 化学療法薬のクラドリビンも人によっては選択肢のひとつになるかもしれません。
心機能が低下している患者さんは、アントラサイクリン系薬剤による治療ができない可能性があるため、フルダラビン（フルダラ）またはエトポシドなどの別の化学薬剤で治療することがあります。
白血病が脳または脊髄に広がっている場合は、脳脊髄液（CSF）に化学療法を行うことも稀にあります。
患者さんは通常、導入期の間（そして場合によっては導入後も）入院が必要です。 導入療法では、白血病細胞だけでなく正常な骨髄細胞もほとんど破壊されるため、ほとんどの患者は危険なほど血球数が低下し、重篤な状態になる可能性があります。 ほとんどの患者さんは、抗生物質と血液製剤の輸血を必要とします。 白血球の数を増やす薬（成長因子と呼ばれる）も使用されることがあります。
化学療法が終了してから約1週間後に、医師による骨髄生検が行われます。 白血病が寛解したとみなされるには、骨髄細胞が少なく（低細胞骨髄）、芽球がごく一部（骨髄の5％以下）であることが必要です。 白血病のほとんどの人は、1回目の化学療法を受けた後に寛解に至ります。 しかし、生検の結果、骨髄にまだ白血病細胞が残っている場合は、同じ薬剤または別のレジメンで、もう1回化学療法が行われることがあります。 この時点で幹細胞移植が勧められることもあります。
その後数週間で、正常な骨髄細胞が戻り、新しい血液細胞が作られるようになります。 この間、医師は他の骨髄生検を行うことがあります。
寛解導入は、通常、すべての白血病細胞を破壊するわけではなく、少数の白血病細胞が残ることがよくあります。
寛解後療法（コンソリデーション）
寛解が得られたら、導入療法は成功したと考えられます。 その後、残っている白血病細胞を破壊し、再発を防ぐために、さらなる治療（強化療法と呼ばれます）が行われます。
若年者に対する強化療法
若年者（一般的には60歳未満）の場合、強化療法の主な選択肢は以下のとおりです。
- 高用量シタラビン（ara-C）による化学療法を数サイクル行う（HiDACと呼ばれることもある）
- 同種（ドナー）幹細胞移植
- 自家幹細胞移植
各人にとって最善の選択肢は、治療後の白血病再来のリスク、およびその他の因子によって決まります。
HiDACでは、シタラビンを非常に高い用量で、通常5日間かけて投与します。 これを約4週間ごとに繰り返し、通常は合計3～4サイクル行います。 導入療法で標的薬のミドスタウリン（Rydapt）を投与された患者さんには、通常、強化療法でもミドスタウリンを継続投与します。
導入療法で化学療法と標的薬のゲムツズマブ・オゾガマイシン（マイロターグ）を受けた患者さんでは、強化療法でも同様のレジメンが使用されるかもしれません。
導入療法後のもう一つの方法は、非常に高用量の化学療法を行い、同種（ドナー）または自家（患者自身）の幹細胞移植を行うことです。 幹細胞移植は、標準的な化学療法よりも白血病の再発リスクを減らすことが分かっていますが、治療による死亡リスクの上昇など、深刻な合併症を引き起こす可能性も高くなります。
高齢の患者やその他の健康問題を抱えている患者への強化療法
高齢の患者や健康状態が良くない患者は、集中強化治療に耐えることができない可能性があります。 多くの場合、より集中的な治療を行うことで、より多くの利益を得ることなく、（治療に関連した死亡を含む）重篤な副作用のリスクを高めてしまいます。
- 高用量シタラビン（通常は若い患者ほど高用量ではない）
- 標準用量シタラビン、場合によってはイダルビシン、ダウノルビシン、またはミトキサントロン（導入期に標的薬ミドスタウリン（Rydapt）を投与した患者については、通常、強化療法中も継続されます）。
- 非ミエロエーブル幹細胞移植（ミニ移植）
導入期（または強化期）後にAMLが寛解する一部の人々に対する別の選択肢は、アザシチジン（オヌレグ）の内服による治療かもしれません。
強化療法の選択に影響する要因
どの治療選択肢が強化治療に最適かは常に明らかではありません。 それぞれに長所と短所があります。 医師は、患者が受けるべき治療の種類を推奨する際に、いくつかの要因に注目します。
- 寛解をもたらすために化学療法を何回受けたか。
- 患者さんの組織型に合った兄弟、姉妹、または血縁関係のないドナーがいるかどうか。
- 患者さんの組織型に近いドナーが見つかった場合、同種幹細胞移植が、特に若い患者さんにとって選択肢となる可能性があります。 検査で寛解が確認された場合、患者さんの骨髄や血液から幹細胞を採取し、自家幹細胞移植を行うことも選択肢のひとつです。
- 特定の遺伝子や染色体の変化、非常に高い初期白血球数、以前の血液疾患や以前の癌の治療後に発症したAML、または中枢神経系へのAMLの広がりなどの1つ以上の予後不良因子が存在する場合。 これらの要因から、医師は幹細胞移植など、より積極的な治療を勧めるかもしれません。 一方、遺伝子や染色体の変化が良好であるなど、予後良好な要因を持つ患者さんに対しては、病気が再発しない限り、多くの医師が幹細胞移植を控えるように勧めるかもしれません
- 患者さんの年齢と全身状態。 高齢の患者さんや他の健康上の問題を抱える患者さんは、大量化学療法や幹細胞移植で起こりうる重篤な副作用に耐えられないかもしれません。
- 患者さんの希望。 QOL（生活の質）に関する問題は数多くあり、考慮する必要があります。 重要な問題は、大量化学療法や幹細胞移植によって死亡する可能性が高くなることである。
幹細胞移植は、死亡を含む重篤な合併症のリスクを伴う集中治療であり、AML治療におけるその正確な役割は必ずしも明らかではありません。 一部の医師は、患者が同種移植に耐えられるほど健康で、適合するドナーがいる場合、この方法が長期生存の可能性を最も高くすると考えています。 また、研究によってまだ決定的なことは示されておらず、標準治療後に白血病が再発した場合に備えて移植を予約しておくべきだという意見もある。 また、特定の遺伝子や染色体の変化から白血病が再発する可能性がある場合には、幹細胞移植を行うべきだという意見もあります。
虚弱体質や高齢者の治療
60歳未満の方のAMLの治療は、かなり標準的なものです。 何サイクルもの集中的な化学療法を行い、時には幹細胞移植を行います（前述）。 60歳以上の多くの患者は、化学療法の強度が低いこともありますが、同じように治療できるほど健康です。
かなり高齢の人や健康状態が悪い人は、このような激しい治療に耐えられないかもしれません。
高齢者や体調の悪い人は、このような激しい治療に耐えられないかもしれません。実際、激しい化学療法は彼らの命を縮めることになるかもしれません。 このような患者さんに対する治療は、導入期と強化期に分けられないことが多いのですが、有用と思われる限り、頻繁に行われることがあります。
高齢者や健康状態の悪い人に対する選択肢としては、以下のようなものがあります：
低用量シタラビン（LDAC）、アザシチジン（ビダザ）、デシタビン（ダコゲン）などの薬剤による低強度の化学療法
低強度の化学療法とベネトクラックス（ベンクレクスタ）やグラスデジブ（ダウリスモ）などの標的薬剤
標的薬剤単独、たとえば以下のものです：
化学療法を行うには、次のような方法があります。
- AML細胞がCD33タンパク質を持つ場合、ゲムツズマブ・オゾガマイシン（マイロターグ）
- AML細胞がIDH1遺伝子変異を持つ場合、イボシデニブ（チブソボ）
- AML細胞がIDH2遺伝子変異を持つ場合、エナシデニブ（イジハ）
一部の人々は化学療法や他の薬剤をやめ、支持療法を選ぶことがあるかもしれません。
化学療法やその他の薬物療法を行わず、支持療法を選択する人もいます。これは、症状や合併症を治療し、患者さんができるだけ快適に過ごせるようにすることを目的としています。