Scris de profesorul Nancy Devlin, director de cercetare la OHE și membru al EuroQol Group
EQ-5D este cea mai utilizată măsură a rezultatelor raportate de pacienți (PRO) în întreaga lume. De câteva decenii, a fost utilizat în studiile clinice, studiile observaționale, sondajele de sănătate a populației și – mai recent – în colectarea de rutină a datelor în sistemele de sănătate. Pentru că este un PRO generic și pentru că este însoțit de „seturi de valori” (denumite și „utilități”) utilizate în calculul QALY (quality adjusted life years – ani de viață ajustați în funcție de calitate), EQ-5D a devenit piatra de temelie a evaluării tehnologiilor de sănătate (HTA), afectând decizii importante privind accesul la noi medicamente.
Dar, în ciuda a toate acestea, datele EQ-5D sunt adesea insuficient raportate și analizate în mod inadecvat. Concluzia este – dacă colectați aceste date de la pacienții dumneavoastră, ar trebui să vă angajați să vă asigurați că învățați cât mai mult posibil din ceea ce vă spun aceștia.
Așadar: pentru oricine colectează sau raportează date EQ-5D, iată recomandările mele cu privire la ceea ce trebuie făcut cu datele EQ-5D. Acest lucru este valabil pentru versiunea originală cu trei niveluri, EQ-5D-3L; versiunea cu cinci niveluri, EQ-5D-5L; versiunea adaptată copiilor, EQ-5D-Y – și, fără îndoială, pentru orice instrument PRO.
1. Ce nu trebuie să faceți – nu treceți direct la „utilități” sau la utilizarea scorurilor de orice fel pentru a rezuma datele pacienților
OK: ați colectat datele EQ-5D. Acest lucru este grozav pentru o mulțime de motive! EQ-5D este o modalitate fantastică de măsurare a rezultatelor în materie de sănătate într-un mod generic, care poate fi comparat între domenii de boală. O mulțime de pacienți/persoane au bifat căsuțe pentru a-și descrie starea de sănătate pe cele cinci dimensiuni. O abordare obișnuită este aceea de a rezuma aceste răspunsuri într-un singur număr pe o scală ancorată la 1 (sănătate deplină), utilizând seturile de valori disponibile în acest scop (Szende et al. 2007). Aceasta face analiza datelor mult mai ușoară: la urma urmei – din punct de vedere statistic, numerele unice sunt mai ușoare decât datele categorice.
Lovitură îndeplinită? Greșit!
Ar trebui să știți că:
- Nu există o modalitate „neutră” sau „obiectivă” de a rezuma datele EQ-5D (sau datele din orice măsurătoare PRO, de altfel!)
- Cu orice „set de valori” pe care îl utilizați pentru a rezuma datele EQ-5D, acesta va introduce o sursă exogenă de varianță în inferența statistică (Parkin, Devlin și Rice 2010) – adică o varianță care nu provine din datele pe care vi le-au furnizat pacienții dumneavoastră. Concluziile privind existența unor diferențe semnificative din punct de vedere statistic între diferite grupuri de populație sau de pacienți – sau între diferite brațe ale unui studiu clinic – sunt afectate de setul de valori utilizat. Există diferențe importante între proprietățile statistice ale diferitelor seturi de valori disponibile pentru EQ-5D. (Pentru mai multe informații în acest sens, a se vedea Parkin et al. 2014. În prezent, analizăm aceleași lucruri în legătură cu datele EQ-5D-5L – pe care le vom raporta în curând în Feng et al 2016).
- Fiți conștienți de unde provin valorile! Valorile provin din studii de „preferințe declarate”: prin convenție, aceste studii colectează opinii de la membrii publicului larg – cărora li se cere să își imagineze că trăiesc cu diverse probleme de sănătate. Știm că există diferențe între publicul larg și pacienți în ceea ce privește punctele de vedere și opiniile lor cu privire la cât de bune sau rele sunt problemele de sănătate. Aceste seturi de valori bazate pe preferințe au fost dezvoltate cu un scop specific: estimarea QALY-urilor. Dacă nu utilizați datele EQ-5D pentru a estima QALYs, s-ar putea să nu existe o rațiune foarte puternică pentru a utiliza seturi de valori pentru a rezuma datele EQ-5D.
Nota – nimic din toate acestea nu este o critică a EQ-5D – dacă nu cumva, dimpotrivă! Grupul EuroQol este deschis cu privire la aceste tipuri de probleme și le-a cercetat pe larg. Toate celelalte PRO-uri generice și specifice unei afecțiuni au exact aceleași probleme – pur și simplu nu spun prea multe despre asta.
2. Uitați-vă la răspunsurile pacienților la itemii întrebărilor (dimensiuni)
Nu subestimați importanța și utilitatea statisticilor descriptive bune, de modă veche! Statisticile descriptive privind datele PRO sunt subevaluate și insuficient raportate în lucrări, ceea ce este păcat.
Sumarizarea datelor EQ-5D în funcție de seturile de valori nu vă spune prea multe despre ce aspecte ale sănătății pacientului sau ale populației au fost cel mai mult afectate de afecțiunea lor sau îmbunătățite de tratament. Pentru a ști acest lucru, trebuie să vă uitați la datele pe care pacienții vi le-au furnizat efectiv: căsuțele pe care le-au bifat la întrebările EQ-5D. De exemplu, ar trebui să raportați întotdeauna numărul și procentul de pacienți care au raportat fiecare nivel de problemă pe fiecare dimensiune a EQ-5D. Dacă vreți să simplificați lucrurile, puteți, de asemenea, să colapsați nivelurile 2 și 3 împreună și să raportați numărul celor care raportează „nicio” problemă și numărul celor care raportează „orice” problemă.
În plus față de descrierea stării de sănătate a pacienților la un moment dat, este posibil să fiți interesat să descrieți schimbările în starea de sănătate a pacienților – de exemplu, înainte sau după o intervenție chirurgicală, sau la diferite momente de timp într-un studiu clinic, în comparație cu valoarea inițială.
Și acest lucru poate fi realizat la nivelul dimensiunilor EQ-5D. Din nou – statisticile descriptive vă pot spune multe. De exemplu, atunci când am analizat modificarea numărului și a procentului de pacienți cu înlocuire de șold din cadrul NHS care au raportat probleme în funcție de dimensiune (a se vedea tabelul 1 de mai jos), înainte și după operație, am constatat că au existat îmbunătățiri destul de izbitoare în ceea ce privește anxietatea și depresia pacienților, autoîngrijirea și durerea/disconfortul – nu doar mobilitatea (Devlin et al. 2010). De fapt, ceea ce a fost surprinzător a fost faptul că niciun pacient nu a avut un „nivel 3” la mobilitate înainte de operație, astfel încât singurele îmbunătățiri posibile ca rezultat al operației au fost de la „unele” la „nicio” problemă. Motivul? Nivelul 3 pe dimensiunea de mobilitate EQ-5D-3L este „limitat la pat” – și chiar și pacienții cu mobilitate foarte slabă din cauza problemelor de șold nu sunt blocați în pat. Aceasta este o problemă cu EQ-5D-3L – așa cum am semnalat anterior (Oppe et al. 2011) – și a fost corectată în noul EQ-5D-5L (Herdman et al. 2014). Niciunul dintre aceste lucruri nu ar fi fost evident dacă datele acestor pacienți ar fi fost analizate doar din punct de vedere al utilităților.
.
Sursa: Devlin et al (2010)
3. Rezumarea schimbărilor fără a utiliza seturi de valori
Tabelele precum cel prezentat mai sus pot fi foarte informative – dar sunt complicate de privit și, uneori, este necesar un rezumat general. Vestea bună este că este ușor să rezumați schimbările în starea de sănătate EQ-5D, folosind doar datele pe care vi le-au furnizat pacienții.
În 2010, am venit cu o modalitate de a face acest lucru, bazată pe principiile unei îmbunătățiri Pareto în economia bunăstării – Clasificarea Pareto a schimbărilor în domeniul sănătății (Pareto Classification of Health Change (PCHC)) (Devlin et al. 2010). Ideea este simplă: o stare de sănătate EQ-5D este considerată a fi „mai bună” decât alta dacă este mai bună în cel puțin o dimensiune și nu este mai rea în nicio altă dimensiune. Iar o stare de sănătate EQ-5D este considerată „mai rea” decât alta dacă este mai rea în cel puțin o dimensiune și nu este mai bună în nicio altă dimensiune. Utilizând acest principiu pentru a compara stările de sănătate EQ-5D ale unui pacient între două perioade de timp oarecare, există doar 4 posibilități:
– Starea lor de sănătate este mai bună
– Starea lor de sănătate este mai proastă
– Starea lor de sănătate este exact aceeași
– Modificările stării de sănătate sunt „mixte”: mai bună pe o dimensiune, dar mai proastă pe alta.
Aplicând acest lucru la datele privind înlocuirea șoldului, am constatat că mai puțin de 5 % nu au avut nicio schimbare, 82 % au avut o stare de sănătate îmbunătățită, mai puțin de 5 % au avut o stare de sănătate mai proastă și sub 10 % au avut o schimbare „mixtă” (Devlin et al. 2010). Cu alte cuvinte, această analiză simplă oferă un rezumat foarte clar a ceea ce se întâmplă cu sănătatea pacienților ca urmare a operației la șold – fără a se baza pe seturi de valori. Aceasta a evidențiat, de asemenea, diferențe importante în ceea ce privește beneficiile aduse de chirurgia șoldului, în comparație cu alte tipuri de intervenții chirurgicale elective.
Există și alte modalități de a rezuma datele EQ-5D. Nu le voi analiza pe toate aici – dar există o varietate de abordări, iar unele au limitări importante ca modalitate de rezumare a datelor pacienților. Un exemplu al acesteia din urmă este acela de a aproxima „gravitatea” globală a unei stări prin „scorul sumei nivelurilor”, care pur și simplu însumează nivelurile pe fiecare dimensiune. Cea mai bună stare de sănătate EQ-5D-3L presupune să nu ai nicio problemă pe nicio dimensiune. „Nicio problemă” = 1, deci nicio problemă (1+1+1+1+1+1+1+1) = 5. Cea mai gravă problemă pe orice dimensiune = 3, astfel încât cea mai gravă stare de sănătate este (3+3+3+3+3+3+3) = 15. Orice altă stare de sănătate de pe EQ-5D-3L va avea un scor total de nivel între cel mai bun (5) și cel mai rău (15). Acest lucru poate fi aplicat și la EQ-5D-5L, unde cel mai bun este din nou 5, iar cel mai rău este (5+5+5+5+5+5+5) = 25. Aceste scoruri sumare pe niveluri pot fi utile în anumite situații – dar există limitări evidente. Este un scor sumar foarte grosier – de exemplu, 22222, 33211 și 11233 au toate același scor sumar de nivel (= 10). Și fiecare scor conține un număr foarte diferit de profiluri potențiale (5 și 15 au doar un singur profil fiecare; în timp ce scorul sumei de nivel 10 conține 51 de profiluri). De asemenea, doar pentru că ponderează dimensiunile în mod egal nu înseamnă că este „fără judecăți de valoare” – ponderea egală a dimensiunilor reprezintă în sine un punct de vedere cu privire la importanța lor (Parkin et al. 2010).
4. Folosiți datele EQ-VAS!
EQQVAS este o scală de la 0 la 100 pe care pacienții sunt rugați să indice starea lor generală de sănătate în prezent. Noi (vorbind aici în calitate de membru al Grupului EuroQol!) o considerăm ca fiind o parte integrantă a chestionarului EQ-5D – dar este adesea complet neglijată și neraportată (sau, mai rău – unii utilizatori o elimină din colectarea datelor, chiar dacă face parte din instrumentul cu drepturi de autor!) EQ-VAS oferă informații importante, complementare informațiilor privind starea de sănătate pe care pacienții le furnizează atunci când își raportează singuri starea de sănătate în EQ-5D. De fapt, EQ-5D este unic ca instrument PRO prin faptul că generează date care arată propria evaluare globală a pacienților cu privire la starea lor de sănătate. Nu punctul de vedere al altcuiva cu privire la cât de bună sau rea este starea lor generală de sănătate, dacă își imaginează că se află în ea, ci punctul de vedere al persoanei care o experimentează efectiv. Sună ca o informație utilă – și este.
De exemplu, EQ-VAS poate surprinde probleme care nu sunt surprinse în cadrul celor 5 dimensiuni ale EQ-5D – ceea ce ar putea dezvălui unele lacune ale EQ-5D relevante pentru anumite grupuri de pacienți (a se vedea Feng et al. 2014). Acest lucru ajută la interpretarea datelor EQ-5D pe care le-ați colectat și dacă ar putea exista vreun motiv pentru a sugera că acestea nu surprind pe deplin efectele problemelor de sănătate.
Nu sunteți convins? Aruncați o privire la această diagramă, care a fost generată din cantitățile mari de date deținute de Grupul EuroQol. Există o scădere bruscă a EQ-VAS în funcție de vârstă pentru cei care raportează probleme pe EQ-5D (adică, pe măsură ce vârsta crește, cresc și problemele raportate pe cele cinci dimensiuni și la fel și starea generală de sănătate autoevaluată a pacienților pe EQ-VAS). Dar, în mod interesant, EQ-VAS scade odată cu vârsta, chiar și în rândul pacienților care nu raportează probleme pe EQ-5D. Acest lucru sugerează că EQ-VAS măsoară ceva un pic diferit și suplimentar față de lucrurile din cele 5 dimensiuni.
5. Nu în ultimul rând: dacă trebuie să folosiți un set de valori pentru a rezuma datele EQ-5D – de exemplu, pentru estimarea QALY – asigurați-vă că faceți o analiză de sensibilitate la seturi de valori alternative.
Seturile de valori sunt un produs al deciziilor cercetătorilor cu privire la ce metode să folosească și cum să modeleze datele. Aceste decizii pot avea un efect potențial netrivial asupra caracteristicilor valorilor care sunt generate – de exemplu, care este valoarea minimă și câte valori negative există, precum și cum arată distribuția valorilor. Există o lipsă de consens în rândul cercetătorilor cu privire la metodele care sunt „cele mai bune”, iar diferite metode, atât pentru obținerea valorilor, cât și pentru modelarea acestora, pot conduce la rezultate diferite.
Implicația este că valorile care urmează să fie aplicate datelor EQ-5D au o anumită incertitudine asociată cu acestea. Dar atunci, la fel se întâmplă și cu dovezile privind o mulțime de alte lucruri în analiza cost-eficacitate, cum ar fi eficacitatea noilor tehnologii și costurile acestora. Deci – la fel ca orice alt parametru incert într-un model de rentabilitate, implicația este că analiștii ar trebui să se asigure că verifică dacă concluziile lor privind rentabilitatea sunt sensibile la alegerea setului de valori. Și, în cazul în care seturile de valori raportează intervale de încredere (ceea ce ar trebui să facă toate!), aceste intervale de încredere ar trebui, de asemenea, să facă parte din analiza de sensibilitate în cadrul analizei cost-eficacitate.
Vreți să aflați mai multe? Referințe selectate:
Devlin N, Parkin D, Browne J. (2010). Utilizarea EQ-5D ca instrument de măsurare a performanței în NHS. Health Economics 19(8):886-905.
Parkin D, Devlin N, Rice N. (2010) Analiza statistică a profilurilor EQ-5D: utilizarea seturilor de valori influențează inferența? Medical Decision Making 2010; 30:556-565