Planificarea produsului
Dezvoltarea și aprobarea „tradițională” a medicamentelor noi – în general necesară pentru un medicament cu o nouă entitate chimică care nu a mai fost aprobat înainte sau care nu are un istoric de comercializare semnificativ în SUA sau în altă parte – are loc în conformitate cu prevederile secțiunii 505(b)(1) din Legea federală privind alimentele, medicamentele și produsele cosmetice. Când vine vorba de 505(b)(1), trecerea de la „moleculă promițătoare” la „medicament aprobat” este lungă, dificilă, riscantă și costisitoare. În mod obișnuit, obținerea aprobării medicamentului pe calea 505(b)(1) – care necesită finalizarea unor noi studii pentru a stabili siguranța și eficacitatea medicamentului în cazul unei boli sau afecțiuni specifice – poate costa sponsorul până la 15 ani și un miliard de dolari. Deoarece un produs 505(b)(2) se poate baza în parte pe constatările anterioare ale FDA privind siguranța și eficacitatea unui ingredient activ, precum și pe datele disponibile în domeniul public, în această etapă de planificare a produsului, un potențial dezvoltator al unui 505(b)(2) ar trebui să caute modalități de a integra astfel de date existente în strategia de dezvoltare a produsului pentru a reduce dimensiunea, domeniul de aplicare, calendarul și, prin urmare, costul acestuia.
Pe lângă faptul că reprezintă o cale mai rapidă și mai puțin costisitoare de a ajunge pe piață, produsele aprobate pe calea 505(b)(2) pot, de asemenea, să se califice uneori pentru mai multe tipuri de exclusivitate de piață, cum ar fi exclusivitatea medicamentelor orfane (șapte ani), exclusivitatea noilor entități chimice (cinci ani), „alte” exclusivități (trei ani pentru o „schimbare”, dacă sunt îndeplinite anumite criterii) și exclusivitatea pediatrică (șase luni adăugate la brevetele/exclusivitatea existente).
Calea accelerată până la aprobare și perspectiva exclusivității fac din 505(b)(2) o cale rentabilă și atractivă din punct de vedere comercial, dar cu diferențe esențiale față de dezvoltarea tradițională 505(b)(1).
Pre-IND:
Procesul de dezvoltare pre-IND 505(b)(1) este destul de simplu:
- efectuarea studiilor necesare de farmacologie nonclinică (pe animale), farmacocinetică și toxicologie; efectuarea studiilor timpurii de preformulare și selectarea unei formulări principale pentru a avansa; dezvoltarea unor metode analitice adecvate; colectarea de date privind stabilitatea ingredientului activ și a formei farmaceutice; și dezvoltarea unui protocol clinic propus;
- completează o consultare pre-IND cu FDA în cadrul căreia sponsorul prezintă concluziile studiilor sale nonclinice și datele de fabricație și analitice, precum și un studiu clinic propus, pentru a obține acordul FDA de a trece la testarea pe oameni; și
- depune cererea de medicament nou de investigație (IND).
În comparație cu 505(b)(1), procesul 505(b)(2) diferă foarte mult. Iată cum:
- Ordinea etapelor: Procesul 505(b)(2) începe cu întâlnirea pre-IND cu FDA, apoi trece la dezvoltarea formulării (și studii, dacă este necesar) și apoi la depunerea IND.
- Obiectivele întâlnirii pre-IND: Pentru un produs 505(b)(2) strategia PIND este diferită de cea pentru un 505(b)(1). Atunci când se propune o strategie de dezvoltare 505(b)(2) în cadrul unei reuniuni preIND, obiectivul este de a obține contribuția și acordul FDA cu privire la studii, cu strategia de chimie, fabricație și controale (CMC) și cu planurile de cercetare clinică într-un mod care să reducă la minimum numărul de studii noi necesare. Pentru multe companii, obținerea acceptului FDA și activarea cu succes a unui IND sunt etape critice pentru asigurarea investițiilor.
- Numărul și tipul de studii necesare: Deoarece calea 505(b)(2) permite utilizarea datelor publice sau a constatărilor anterioare ale FDA în loc de date de studii noi, unele programe de dezvoltare pot efectua studii de tranziție care să excludă necesitatea unor studii nonclinice sau clinice, sau ambele.
- Calendarul lucrărilor CMC: Pentru un produs 505(b)(2), materialele de studiu clinic pentru studiile de fază I (adesea demonstrații de bioechivalență clinică) trebuie să fie reprezentative pentru procesul de fabricație comercială, inclusiv ambalajul. În general, cele trei loturi de stabilitate care vor fi utilizate pentru determinarea termenului de valabilitate sunt, de asemenea, pregătite în acest moment. În consecință, trebuie să se investească o bună parte din activitatea CMC înainte de a iniția chiar și studiile de fază I.
- Calendarul studiilor: Deoarece planurile de dezvoltare 505(b)(2) se bazează în mare măsură pe date preexistente, iar studiile clinice pot fi adesea începute simultan și dezvoltate în paralel, reducând semnificativ timpul total de introducere pe piață.
Împreună, aceste diferențe reprezintă o provocare formidabilă cu multiple fațete. Atunci când sunt gestionate greșit, primele etape ale dezvoltării 505(b)(2) se pot încheia cu eșecul dezvoltării produsului. Pe de altă parte, atunci când sunt gestionate cu pricepere, aceste prime etape pot avea ca rezultat victorii importante pentru sponsor, inclusiv costuri reduse, o cale clară spre aprobare și un interes imediat din partea investitorilor.
ARTICOLELE BLOG 505(B)(2)
Calea de aprobare 505(b)(2) oferă oportunități pentru companiile de medicamente generice care caută noi fluxuri de venituri
.
CITEȘTE 505(B)(2) OFERĂ OPORTUNITĂȚI PENTRU SOCIETĂȚILE DE GENERICE
Cum să obțineți succesul pentru 505(b)(2)
CITEȘTE 505(B)(2) CHEILE SUCCESULUI
.