Cine are nevoie de un transplant de ficat? (noi indicații specifice unei noi boli) | Archives of Disease in Childhood

Boli hepatice cronice și ciroză

Indicatorii acceptați care nu sunt specifici unei boli la copii și care indică necesitatea unui OLT sunt derivați din experiența adulților, inclusiv eșecul funcției sintetice cu un nivel scăzut de albumină serică sau o prelungire a INR (raportul internațional normalizat), sau hemoragie variceală recurentă sau incontrolabilă, deteriorarea funcției hepatice după hemoragia variceală, ascită intratabilă sau peritonită bacteriană spontană, sindroame hepatorenale sau hepatopulmonare și, rareori la copii, encefalopatie cronică. Tabelul 2 prezintă criteriile de definire a decompensării cirozei. Acești indicatori pot fi ei înșiși specifici bolii – de exemplu, bilirubina serică conjugată de peste 100 μmol/l este foarte predictivă pentru decesul în termen de doi ani mai mult de trei luni după portoenterostomia Kasai pentru atrezie biliară, dar nu are o astfel de valoare predictivă în sindromul Alagille. Indicatorii de calitate a vieții, cum ar fi pruritul intratabil, xantomele extinse, în special dacă sunt dureroase sau restricționează mișcarea mâinilor sau a picioarelor, și letargia severă sunt, de asemenea, acceptate. Eșecul creșterii sau neîndeplinirea reperelor de neurodezvoltare din cauza bolii hepatice sunt importante.

În 1987, Malattack și colab. au analizat rezultatul pacienților cu boală hepatică severă și au dezvoltat un sistem de punctaj care ponderează factorii pentru a arăta riscul ridicat, mediu sau scăzut de mortalitate în termen de șase luni fără OLT.17 Încercările de a dezvolta teste „cantitative” ale funcției hepatice cu semnificație prognostică1819 cu scopul de a identifica copiii care au nevoie de OLT nu au avut succes, iar decizia a rămas una clinică. Pare naiv să credem că aceleași criterii ar putea fi aplicate la toate bolile în același mod și cu aceeași semnificație prognostică. Acest articol își propune să treacă în revistă criteriile publicate pentru rezultatele slabe în bolile hepatice și, prin urmare, necesitatea OLT, să identifice afecțiunile care pot fi îmbunătățite prin tratament medical și să rezume practica actuală din unitatea noastră.

Atrezia biliară (BA) este cea mai frecventă cauză de boală hepatică pediatrică, reprezentând 40-50% din OLT în copilărie. Portoenterostomia Kasai este tratamentul preferat și accentul rămâne pus pe diagnosticarea și intervenția chirurgicală precoce. Portoenterostomia ar trebui privită ca fiind complementară, mai degrabă decât concurentă cu OLT, care este rezervată copiilor care nu reușesc să piardă icterul sau care dezvoltă complicații ale cirozei. Cel puțin 30% dintre copii vor avea nevoie de OLT în termen de doi ani de la portoenterostomia Kasai din cauza eșecului de a excreta bila, ceea ce duce la insuficiență hepatică. Patruzeci la sută dintre copiii supuși portoenterostomiei rămân în viață fără transplant la 10 ani. Astfel, există un grup de aproximativ 30% dintre pacienții cu BA cu vârste între 2 și 10 ani care vor ajunge la OLT în ciuda unei operații Kasai „reușite”. Moukarzel et alși Shepherd et al au arătat separat că un scor al deviației standard a înălțimii < -1 este asociat cu o creștere semnificativă a mortalității, a infecțiilor perioperatorii și a trombozei arterei hepatice după OLT.2021 Statura mică este probabil asociată cu o diminuare semnificativă a masei corporale slabe cu consecințe negative, în special pentru sistemul imunitar. Nu este clar dacă riscul crescut poate fi inversat prin intervenție nutrițională intensivă. Deficiența creșterii în înălțime este, prin urmare, o indicație pentru OLT.

Sindromul hepatopulmonar, o afecțiune cu cianoză centrală datorată unor anomalii de perfuzie pulmonară cu presiune normală sau scăzută a arterei pulmonare asociată cu hipertensiune portală, este o afecțiune progresivă și, în cele din urmă, fatală. A fost asociat cu toate afecțiunile cirotice, dar în special cu anomalia malformației splenice BA22 , și se inversează complet în termen de trei luni de la transplantare.23 Supraviețuitorii mai în vârstă cu BA și șunt portosistemic (chirurgical sau spontan) pot dezvolta encefalopatie cronică, luând forma unei tulburări de deficit de atenție insidioase, dar progresive, cu dezinhibiție. Abilitățile superioare pot fi pierdute, ducând la eșec educațional. Diagnosticul poate fi dovedit cu ajutorul unui jurnal comportamental și al testelor psihometrice, cu un studiu dublu orb de restricție proteică versus administrare. Rezolvarea rapidă este observată după OLT, dar experiența noastră limitată arată că pacienții rămân cu un IQ în intervalul 80-100. Colangita ascendentă recurentă care pune în pericol viața este o complicație neobișnuită a unei operații Kasai reușite. Funcția hepatică poate fi în întregime normală între episoade, deși hipertensiunea portală tinde să progreseze. Sunt necesare investigații pentru a exclude staza ansei Roux și colecțiile intrahepatice. O încercare de antibiotice intravenoase prelungite, administrate prin linia Hickman, este adesea reușită, dar în cazul în care eșuează este indicată OLT.

O decompensare acută poate apărea cu o boală hepatică cronică aparent stabilă care duce rapid la deces, inclusiv în până la 6% din cazurile de BA. În ciroza progresivă, fluxul venei porte poate fi redus și ficatul devine din ce în ce mai dependent de artera hepatică pentru alimentarea sa cu sânge. Pe măsură ce ficatul cirotic devine progresiv mai rigid, fluxul sanguin al arterei hepatice este inversat în timpul diastolei. Acest lucru poate fi măsurat prin ultrasunete Doppler ca indicele de rezistență al arterei hepatice (RI) care depășește 1,0. Presiunea sistolică redusă a arterei hepatice din cauza deshidratării sau a sepsisului poate duce apoi la apariția unor zone de infarct hepatic sau de hepatită ischemică. Copiii cu RI > 1 au o supraviețuire mediană de aproximativ două luni și ar trebui să fie considerați drept candidați de urgență pentru OLT24.

Deficiența de antitripsină α1 este o cauză puțin frecventă de insuficiență hepatică în copilărie, dar apariția ascitei, a hemoragiei variceale sau recurența icterului anunță o decompensare rapidă și necesită OLT.

Copiii care prezintă hepatită autoimună pot avea o decompensare a funcției hepatice și necesită până la 12 luni de tratament cu medicamente imunosupresoare pentru a restabili funcția sintetică normală. Un management expert al imunosupresiei va obține o remisiune mai precoce chiar și a cazurilor rezistente. Odată ajunși în remisiune, pacienții pot rămâne cu o ciroză stabilă și OLT poate fi amânată timp de mulți ani.25

O afecțiune de cauză necunoscută este hepatita cu celule gigante cu anemie hemolitică pozitivă Coomb. Inițial poate răspunde la imunosupresie, în special la prednisolon și azatioprină. Insuficiența hepatică survine în mai mult de 50% din cazuri. În urma OLT, experiența limitată arată că boala recidivează întotdeauna într-o perioadă scurtă de timp.26

Fibroza chistică este relativ frecventă și 40% dintre copiii afectați vor dezvolta afecțiuni hepatice. Temerile inițiale că OLT ar agrava infecțiile pulmonare la copiii cu fibroză chistică s-au dovedit a fi nefondate, starea nutrițională și funcția pulmonară îmbunătățindu-se în urma OLT.2728 Indicațiile se concentrează pe complicațiile hipertensiunii portale mai degrabă decât pe disfuncția hepatocelulară. Anorexia și agravarea malabsorbției în ciuda administrării crescânde de suplimente pancreatice, balonarea și durerea abdominală, precum și incapacitatea de a se dezvolta în ciuda alimentației nazogastrice sau prin gastrostomie sugerează o enteropatie legată de hipertensiunea portală. Pacienții cu o funcție pulmonară de cel puțin 40% din normal pot beneficia de OLT. Odată cu creșterea supraviețuirii, fibroza chistică va deveni o indicație mai frecventă, dar transplantul de inimă, plămâni și ficat rămâne o procedură cu risc ridicat.

Boala polichistică renală sau rinichiul spongios medular este asociată cu fibroza hepatică congenitală și ectasia căilor biliare (boala Caroli). OLT este rareori indicată, dar un sistem biliar infectat va duce la deteriorarea rapidă a funcției hepatice29 , fiind necesară OLT pentru a controla sepsisul. Pacienții cu boala Caroli pot necesita transplant combinat de ficat și rinichi, în ciuda unei funcții hepatice stabile.

.