Definiții – Studii clinice

A
Medicamente aprobate
În SUA, Food and Drug Administration (FDA) trebuie să aprobe o substanță ca medicament înainte ca aceasta să poată fi comercializată. Procesul de aprobare implică mai multe etape, inclusiv studii preclinice de laborator și pe animale, studii clinice pentru siguranță și eficacitate, depunerea unei cereri pentru medicamente noi de către producătorul medicamentului, examinarea cererii de către FDA și aprobarea/respingerea cererii de către FDA.
ARM
Care dintre grupurile de tratament într-un studiu randomizat. Majoritatea studiilor randomizate au două „brațe”, dar unele au trei „brațe”, sau chiar mai multe.
^ Partea de sus a paginii
B
Baseline
(1) Informații adunate la începutul unui studiu, de la care se măsoară variațiile constatate în cadrul studiului;
(2) O valoare sau o cantitate cunoscută cu care se compară o necunoscută atunci când este măsurată sau evaluată;
(3) Momentul inițial într-un studiu clinic, chiar înainte ca un participant să înceapă să primească tratamentul experimental care este testat.
În acest punct de referință, se înregistrează valorile măsurabile, cum ar fi numărul de CD4. Siguranța și eficacitatea unui medicament sunt adesea determinate prin monitorizarea modificărilor față de valorile de referință.
Biasarea
În studiile clinice, biasul este controlat prin orbire și randomizare. Atunci când un punct de vedere împiedică judecata imparțială asupra problemelor legate de subiectul acelui punct de vedere.
Studiu orb
În studiile clinice, un studiu randomizat este „orb” dacă participantului nu i se spune în ce ramură a studiului se află. Un studiu clinic este „orb” dacă participanții nu știu dacă se află în brațul experimental sau în cel de control al studiului; se mai numește și mascat.
Observare
În studiile clinice, o încercare de a elimina părtinirea în interpretarea rezultatelor studiului clinic. Acesta indică faptul că cel puțin o parte implicată în studiul clinic nu știe care pacienți primesc tratamentul experimental și care primesc substanța de control. Studiile pot fi fie cu un singur orb (pacienții nu știu ce tratament primesc), fie cu dublu orb (nici medicii examinatori, nici pacienții nu știu ce tratament primește fiecare pacient).
^ Sus de pagină
C
Clinic
Se referă la sau se bazează pe observarea și tratarea participanților, spre deosebire de știința teoretică sau fundamentală.
Epronunțare clinică
(A se vedea: Evaluare finală)
Constatări clinice
Observații făcute în timpul unui examen medical care indică o modificare sau o afectare a funcțiilor mentale sau fizice.

Investigator clinic
Un cercetător medical însărcinat cu realizarea protocolului unui studiu clinic.
Studiu clinic
Un studiu clinic este un studiu de cercetare pentru a răspunde la întrebări specifice despre vaccinuri sau terapii noi sau noi modalități de utilizare a tratamentelor cunoscute. Studiile clinice (denumite și cercetări medicale și studii de cercetare) sunt folosite pentru a determina dacă noile medicamente sau tratamente sunt atât sigure, cât și eficiente. Studiile clinice desfășurate cu atenție sunt cea mai rapidă și mai sigură modalitate de a găsi tratamente care funcționează la oameni. Trialurile se desfășoară în patru faze: Faza I testează un nou medicament sau tratament pe un grup mic; Faza II extinde studiul la un grup mai mare de persoane; Faza III extinde studiul la un grup și mai mare de persoane; iar Faza IV are loc după ce medicamentul sau tratamentul a fost autorizat și comercializat.
(A se vedea: Studiile din fazele I, II, III și IV)
Studiu clinic bazat pe comunitate (CBCT)
Studiu clinic desfășurat în principal prin intermediul medicilor de asistență medicală primară, mai degrabă decât prin intermediul unităților de cercetare academice.
Încheiat
(A se vedea: Starea de recrutare)
Confidențialitatea privind participanții la studiu
Se referă la menținerea confidențialității participanților la studiu, inclusiv a identității lor personale și a tuturor informațiilor medicale personale. Consimțământul participanților la studiu cu privire la utilizarea înregistrărilor în scopul verificării datelor trebuie obținut înainte de începerea studiului și trebuie să se dea asigurări că va fi menținută confidențialitatea.
Controlul
Controlul reprezintă natura controlului intervenției.
Grupul de control
Standardul în funcție de care sunt evaluate observațiile experimentale. În multe studii clinice, unui grup de pacienți i se va administra un medicament sau un tratament experimental, în timp ce grupului de control i se administrează fie un tratament standard pentru boala respectivă, fie un placebo.
(A se vedea: Placebo)
Studiu controlat
Un studiu clinic care compară rezultatul unui grup de pacienți repartizați în mod aleatoriu care primesc tratamentul experimental cu rezultatul unui grup de pacienți repartizați în mod aleatoriu care primesc un tratament standard sau un placebo inactiv.
Studii controlate
Controlul este un standard în raport cu care pot fi evaluate observațiile experimentale. În studiile clinice, unui grup de participanți i se administrează un medicament experimental, în timp ce unui alt grup (adică grupului de control) i se administrează fie un tratament standard pentru boală, fie un placebo.

^ Sus de pagină
D
Comitetul de siguranță și monitorizare a datelor (DSMB)
Un comitet independent, compus din reprezentanți ai comunității și experți în cercetare clinică, care analizează datele în timp ce un studiu clinic este în desfășurare pentru a se asigura că participanții nu sunt expuși la riscuri nejustificate. Un DSMB poate recomanda ca un studiu să fie oprit în cazul în care există probleme de siguranță sau dacă obiectivele studiului au fost atinse.
Studii de diagnosticare
Se referă la studiile care sunt efectuate pentru a găsi teste sau proceduri mai bune pentru diagnosticarea unei anumite boli sau afecțiuni. Studiile de diagnosticare includ, de obicei, persoane care prezintă semne sau simptome ale bolii sau afecțiunii studiate.
Studiu de variație a dozelor
Studiu clinic în care două sau mai multe doze ale unui agent, cum ar fi un medicament, sunt testate una față de cealaltă pentru a determina care doză funcționează cel mai bine și este cel mai puțin dăunătoare.
Studiu dublu-orb
Un proiect de studiu clinic în care nici persoanele participante, nici personalul de studiu nu știu care participanți primesc medicamentul experimental și care primesc un placebo (sau o altă terapie). Se consideră că studiile dublu-orb produc rezultate obiective, deoarece așteptările medicului și ale participantului cu privire la medicamentul experimental nu influențează rezultatul; se mai numește și studiu dublu-mascat.
Studiu dublu-mascat
(Vezi: Studiu dublu-orb
DSMB
(Vezi: Comitetul de monitorizare și siguranță a datelor)
^ Partea de sus a paginii
E
Eficacitatea unui medicament sau a unui tratament
Capacitatea maximă a unui medicament sau a unui tratament de a produce un rezultat, indiferent de dozaj. Un medicament trece testele de eficacitate dacă este eficient la doza testată și împotriva bolii pentru care este prescris. În procedura impusă de FDA, testele clinice de fază II măsoară eficacitatea, iar testele de fază III o confirmă.
Criterii de eligibilitate
Criterii sumare de selecție a participanților; include criteriile de includere și de excludere.
Înrolare
Acțiunea de înscriere a participanților într-un studiu. În general, acest proces implică evaluarea unui participant în ceea ce privește criteriile de eligibilitate ale studiului și parcurgerea procesului de consimțământ în cunoștință de cauză.
Criterii de excludere/includere
(A se vedea: Criterii de includere/excludere)
Acces extins
Se referă la oricare dintre procedurile FDA, cum ar fi utilizarea din motive de compasiune, pista paralelă și tratamentul IND, care distribuie medicamente experimentale participanților care nu reușesc cu tratamentele disponibile în prezent pentru afecțiunea lor și care, de asemenea, nu pot participa la studii clinice în curs de desfășurare.

Scala extinsă a stării de dizabilitate (EDSS)
O parte a Registrului minim al dizabilității care rezumă examinarea neurologică și oferă o măsură a dizabilității generale. EDSS este o scală de 20 de puncte, variind de la 0 (examinare normală) la 10 (deces din cauza SM) cu jumătate de punct. O persoană cu un scor de 4,5 poate merge trei străzi fără să se oprească; un scor de 6,0 înseamnă că este nevoie de un baston sau de o proteză pentru picioare pentru a merge o stradă; un scor de peste 7,5 indică faptul că o persoană nu poate face mai mult de câțiva pași, chiar și cu cârje sau cu ajutorul unei alte persoane. EDSS este utilizat din mai multe motive, inclusiv pentru a decide viitorul tratament medical, pentru a stabili obiectivele de reabilitare, pentru a alege subiecții pentru participarea la studii clinice și pentru a măsura rezultatele tratamentului. Aceasta este în prezent cea mai utilizată scală în studiile clinice.
Medicament experimental
Medicament care nu este autorizat de FDA pentru a fi utilizat la om sau ca tratament pentru o anumită afecțiune.
(A se vedea: Utilizare off-label)
^ Început de pagină
F
Food and Drug Administration (FDA)
FDA este o agenție din cadrul U.S.U.A. Department of Health and Human Services (Departamentul de Sănătate și Servicii Umane al S.U.A.) care este responsabilă de protejarea sănătății publice prin asigurarea siguranței, eficacității și securității medicamentelor de uz uman și veterinar, a produselor biologice, a dispozitivelor medicale, a aprovizionării cu alimente a națiunii noastre, a produselor cosmetice și a produselor care emit radiații. FDA este, de asemenea, responsabilă pentru promovarea sănătății publice, contribuind la accelerarea inovațiilor care fac ca medicamentele și alimentele să fie mai eficiente, mai sigure și mai accesibile; și ajutând publicul să obțină informațiile exacte, bazate pe știință, de care are nevoie pentru a utiliza medicamente și alimente pentru a-și îmbunătăți sănătatea. În ceea ce privește acest site, este responsabil de aplicarea reglementărilor guvernamentale referitoare la fabricarea și vânzarea medicamentelor și de prevenirea vânzării de substanțe impure sau periculoase. Orice medicament nou care este propus pentru tratamentul sclerozei multiple în SUA trebuie să fie aprobat de FDA.
^ Început de pagină
G
^ Început de pagină
H
^ Început de pagină
I
Criterii de includere/excludere
Standardele medicale sau sociale care determină dacă o persoană poate sau nu poate fi admisă la un studiu clinic. Aceste criterii se bazează pe factori cum ar fi vârsta, sexul, tipul și stadiul unei boli, istoricul tratamentelor anterioare și alte afecțiuni medicale. Este important de reținut că criteriile de includere și de excludere nu sunt utilizate pentru a respinge personal persoane, ci mai degrabă pentru a identifica participanții adecvați și a-i menține în siguranță.

Consimțământul informat
Procesul de a afla faptele cheie despre un studiu clinic înainte de a decide dacă să participe sau nu. Este, de asemenea, un proces continuu pe tot parcursul studiului pentru a oferi informații participanților. Pentru a ajuta o persoană să decidă dacă să participe sau nu, medicii și asistentele implicate în studiu explică detaliile studiului.
Documentul de consimțământ informat
Un document care descrie drepturile participanților la studiu și include detalii despre studiu, cum ar fi scopul acestuia, durata, procedurile necesare și contactele cheie. Riscurile și beneficiile potențiale sunt explicate în documentul de consimțământ în cunoștință de cauză. Participantul decide apoi dacă semnează sau nu documentul. Consimțământul informat nu este un contract, iar participantul se poate retrage din studiu în orice moment.
Comitetul instituțional de evaluare (IRB)
(1) Un comitet format din medici, statisticieni, cercetători, avocați ai comunității și alte persoane care se asigură că un studiu clinic este etic și că drepturile participanților la studiu sunt protejate. Toate studiile clinice din SUA trebuie să fie aprobate de un IRB înainte de a începe.
(2) Fiecare instituție care efectuează sau sprijină cercetarea biomedicală sau comportamentală care implică participanți umani trebuie, prin reglementări federale, să aibă un IRB care să aprobe inițial și să revizuiască periodic cercetarea pentru a proteja drepturile participanților umani.
Intenția de a trata
Analiză a rezultatelor unui studiu clinic care include toate datele participanților din grupurile în care au fost repartizați aleatoriu, chiar dacă aceștia nu au primit niciodată tratamentul.
Medicament nou de investigație
Un nou medicament, medicament antibiotic sau medicament biologic care este utilizat într-o investigație clinică. Include, de asemenea, un produs biologic utilizat in vitro în scopuri de diagnosticare.
^ Partea de sus a paginii
J
^ Partea de sus a paginii
K
^ Partea de sus a paginii
L
^ Partea de sus a paginii
M
Mascat
Cunoașterea alocării intervenției.
(A se vedea: Studiu cu orbire)
^ Început de pagină
N
Solicitare pentru un nou medicament (NDA)
O cerere depusă de producătorul unui medicament la FDA – după finalizarea studiilor clinice – pentru obținerea unei licențe de comercializare a medicamentului pentru o anumită indicație.
^ Început de pagină
O
Utilizare off-label
Un medicament prescris pentru alte afecțiuni decât cele aprobate de FDA.
Studiu deschis
Studiu clinic preliminar (faza I) în care toți pacienții primesc tratamentul experimental.

Studiu deschis
Studiu clinic în care medicii și participanții știu ce medicament sau vaccin se administrează.
^ Început de pagină
P
Revizuirea colegială
Revizuirea unui studiu clinic de către experți aleși de sponsorul studiului. Acești experți analizează studiile din punct de vedere științific, al siguranței participanților și din considerente etice.
Studii de fază I
Studii inițiale pentru a determina metabolismul și acțiunile farmacologice ale medicamentelor la om, efectele secundare asociate cu creșterea dozelor și pentru a obține dovezi timpurii de eficacitate; pot include participanți sănătoși și/sau pacienți.
Studii de fază II
Studii clinice controlate efectuate pentru a evalua eficacitatea medicamentului pentru o anumită indicație sau indicații la pacienții cu boala sau afecțiunea studiată și pentru a determina efectele secundare și riscurile comune pe termen scurt.
Studii de fază III
Studii extinse, controlate și necontrolate, după ce au fost obținute dovezi preliminare care sugerează eficacitatea medicamentului, și sunt destinate să adune informații suplimentare pentru a evalua relația generală beneficiu-risc a medicamentului și să ofere o bază adecvată pentru etichetarea medicului.
Studii de fază IV
Studii postcomercializare pentru a delimita informații suplimentare, inclusiv riscurile, beneficiile și utilizarea optimă a medicamentului.
Studiu pilot
În studiile clinice, un studiu timpuriu, de dimensiuni mici până la moderate (cunoscut și sub numele de faza II) care urmează fazei I („studiu de siguranță”) și este conceput pentru a începe să determine eficacitatea tratamentului experimental.
Placebo
Un placebo este o pastilă, un lichid sau o pulbere inactivă care nu are nicio valoare de tratament. În studiile clinice, tratamentele experimentale sunt adesea comparate cu placebo pentru a evalua eficacitatea tratamentului.
Studiu controlat cu placebo
O metodă de investigare a medicamentelor în care o substanță inactivă (placebo) este administrată unui grup de participanți, în timp ce medicamentul testat este administrat unui alt grup. Rezultatele obținute în cele două grupuri sunt apoi comparate pentru a vedea dacă tratamentul experimental este mai eficient în tratarea afecțiunii.
Efectul placebo
O schimbare fizică sau emoțională, care apare după ce o substanță este luată sau administrată, care nu este rezultatul niciunei proprietăți speciale a substanței. Schimbarea poate fi benefică, reflectând așteptările participantului și, de multe ori, așteptările persoanei care administrează substanța.

Preclinic
Se referă la testarea medicamentelor experimentale în eprubetă sau pe animale – testarea care are loc înainte de a se putea efectua teste la om.
Studii de prevenire
Se referă la studiile pentru a găsi modalități mai bune de a preveni o boală la persoanele care nu au avut niciodată boala sau pentru a preveni revenirea unei boli. Aceste abordări pot include medicamente, vaccinuri, vitamine, minerale sau modificări ale stilului de viață.
Protocol
Un plan de studiu pe care se bazează toate studiile clinice. Planul este conceput cu atenție pentru a proteja sănătatea participanților, precum și pentru a răspunde la întrebări specifice de cercetare. Un protocol descrie ce tipuri de persoane pot participa la studiu; programul de teste, proceduri, medicamente și doze; și durata studiului. În timpul participării la un studiu clinic, participanții care urmează un protocol sunt consultați în mod regulat de către personalul de cercetare pentru a le monitoriza starea de sănătate și pentru a determina siguranța și eficacitatea tratamentului
^ Început de pagină
Q
Studii privind calitatea vieții sau studii privind îngrijirea de susținere
Se referă la studiile care explorează modalități de îmbunătățire a confortului și a calității vieții persoanelor cu o boală cronică.
^ Început de pagină
R
Randomizare
O metodă bazată pe șansă prin care participanții la studiu sunt repartizați la un grup de tratament. Randomizarea minimizează diferențele dintre grupuri prin distribuirea egală a persoanelor cu anumite caracteristici între toate brațele studiului. Cercetătorii nu știu care tratament este mai bun. Din ceea ce se știe la momentul respectiv, oricare dintre tratamentele alese ar putea fi benefic pentru participant.
Studiu randomizat
Studiu în care participanții sunt repartizați în mod aleatoriu (adică din întâmplare) la unul dintre cele două sau mai multe brațe de tratament ale unui studiu clinic. Ocazional, se utilizează placebo.
Recrutare
Perioada în care un studiu încearcă să identifice și să înroleze participanți. Activitățile de recrutare pot include publicitatea și alte modalități de solicitare a interesului din partea posibililor participanți.
Starea recrutării
Indică stadiul actual al unui studiu, dacă este planificat, în curs de desfășurare sau finalizat. Valorile posibile includ:

^ Top of Page
S
Studii de screening
Se referă la studiile care testează cel mai bun mod de a detecta anumite boli sau condiții de sănătate.
Studiu cu un singur orb
Studiu în care una dintre părți, fie investigatorul, fie participantul, nu știe ce medicamente ia participantul; numit și studiu cu o singură mască.
Studiu cu o singură mască
(Vezi: Studiu cu un singur orb)
Semnificație statistică
Probabilitatea ca un eveniment sau o diferență să se fi produs doar din întâmplare. În studiile clinice, nivelul de semnificație statistică depinde de numărul de participanți studiați și de observațiile făcute, precum și de magnitudinea diferențelor observate.
Studiu final
Un rezultat primar sau secundar utilizat pentru a judeca eficacitatea unui tratament.
Tipul de studiu
Tehnicile principale de investigare utilizate într-un protocol observațional; tipurile sunt Scopul, Durata, Selecția și Momentul.
Suspendat
(A se vedea: Starea de recrutare)
^ Sus de pagină
T
Terminat
(A se vedea: Starea de recrutare)
Tratament IND
IND înseamnă Investigational New Drug application, care face parte din procesul de obținere a aprobării de la FDA pentru comercializarea unui nou medicament eliberat pe bază de prescripție medicală în S.U.A. Aceasta face ca noile medicamente promițătoare să fie puse la dispoziția participanților bolnavi disperați cât mai devreme posibil în procesul de dezvoltare a medicamentului. IND-urile de tratament sunt puse la dispoziția participanților înainte de începerea comercializării generale, de obicei în timpul studiilor de fază III. Pentru a fi luat în considerare pentru un IND de tratament, un participant nu poate fi eligibil pentru a face parte din studiul clinic definitiv.
Studii de tratament
Se referă la studiile care testează noi tratamente, noi combinații de medicamente sau noi abordări ale chirurgiei sau radioterapiei.
^ începutul paginii
U
^ începutul paginii
V
^ începutul paginii
V
^ începutul paginii
W
retragere
(A se vedea: Starea de recrutare)
^ începutul paginii
X
^ începutul paginii
Y
^ începutul paginii
Z
^ începutul paginii
^ începutul paginii