Definice – klinické studie

A
Schválená léčiva
V USA musí Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválit látku jako léčivo, aby mohla být uvedena na trh. Schvalovací proces zahrnuje několik kroků včetně předklinických laboratorních studií a studií na zvířatech, klinických studií bezpečnosti a účinnosti, podání žádosti o nový lék výrobcem léku, přezkoumání žádosti úřadem FDA a schválení/zamítnutí žádosti úřadem FDA.
ARM
Každá z léčebných skupin v randomizované studii. Většina randomizovaných studií má dvě „ramena“, ale některé mají tři „ramena“ nebo i více.
^ Na začátek stránky
B
Základní linie
(1) Informace shromážděná na začátku studie, od které se měří odchylky zjištěné ve studii;
(2) Známá hodnota nebo veličina, se kterou se při měření nebo hodnocení porovnává neznámá;
(3) Počáteční časový bod v klinické studii, těsně předtím, než účastník začne dostávat experimentální léčbu, která je testována.
V tomto referenčním bodě se zaznamenávají měřitelné hodnoty, například počet CD4. Bezpečnost a účinnost léku se často určuje sledováním změn oproti výchozím hodnotám.
Zkreslení
V klinických studiích se zkreslení kontroluje zaslepením a randomizací. Pokud určitý úhel pohledu brání nestrannému posouzení otázek týkajících se předmětu tohoto úhlu pohledu.
Slepá studie
V klinických studiích je randomizovaná studie „slepá“, pokud účastníkovi není sděleno, ve které větvi studie se nachází. Klinická studie je „slepá“, pokud účastníci nevědí, zda jsou v experimentální nebo kontrolní větvi studie; nazývá se také maskovaná.
Slepá
V klinických studiích se jedná o snahu eliminovat zkreslení při interpretaci výsledků klinické studie. Označuje, že alespoň jedna strana zapojená do klinické studie neví, kteří pacienti dostávají experimentální léčbu a kteří kontrolní látku. Studie mohou být buď jednoslepé (pacienti nevědí, kterou léčbu dostávají), nebo dvojitě slepé (ani zkoušející lékaři, ani pacienti nevědí, kterou léčbu který pacient dostává).
^ Na začátek stránky
C
Klinické
Vztahující se k pozorování a léčbě účastníků nebo založené na pozorování a léčbě účastníků, na rozdíl od teoretické nebo základní vědy.
Klinický koncový bod
(viz: koncový bod)
Klinické nálezy
Pozorování učiněná během lékařského vyšetření, která ukazují na změnu nebo zhoršení duševních nebo tělesných funkcí.
Klinický zkoušející
Lékařský výzkumný pracovník pověřený prováděním protokolu klinického hodnocení.
Klinické hodnocení
Klinické hodnocení je výzkumná studie, jejímž cílem je odpovědět na konkrétní otázky týkající se vakcín nebo nových léčebných postupů nebo nových způsobů použití známých léčebných postupů. Klinické studie (nazývané také lékařský výzkum a výzkumné studie) se používají ke zjištění, zda jsou nové léky nebo léčebné postupy bezpečné a účinné. Pečlivě prováděné klinické studie jsou nejrychlejším a nejbezpečnějším způsobem, jak najít léčbu, která u lidí funguje. Zkoušky probíhají ve čtyřech fázích: Fáze I testuje nový lék nebo léčbu na malé skupině lidí, fáze II rozšiřuje studii na větší skupinu lidí, fáze III rozšiřuje studii na ještě větší skupinu lidí a fáze IV probíhá poté, co byl lék nebo léčba licencován a uveden na trh.

(Viz: Fáze I, II, III a IV studie)
Komunitní klinická studie (CBCT)
Klinická studie prováděná především prostřednictvím lékařů primární péče, nikoli akademických výzkumných pracovišť.
Uzavřeno
(Viz: Stav náboru)
Důvěrnost týkající se účastníků studie
Oznamuje zachování důvěrnosti účastníků studie včetně jejich osobní identity a všech osobních zdravotních informací. Souhlas účastníků pokusu s použitím záznamů pro účely ověření údajů by měl být získán před zahájením pokusu a musí být poskytnuto ujištění, že bude zachována důvěrnost.
Kontrola
Kontrola má povahu kontroly intervence.
Kontrolní skupina
Standard, podle kterého se hodnotí experimentální pozorování. V mnoha klinických studiích bude jedné skupině pacientů podáván experimentální lék nebo léčba, zatímco kontrolní skupině bude podávána buď standardní léčba daného onemocnění, nebo placebo.
(Viz: Placebo)
Kontrolovaná studie
Klinická studie, která porovnává výsledky skupiny náhodně přiřazených pacientů, kteří dostávají experimentální léčbu, s výsledky skupiny náhodně přiřazených pacientů, kteří dostávají standardní léčbu nebo neaktivní placebo.
Kontrolované studie
Kontrola je standard, podle kterého lze vyhodnocovat experimentální pozorování. V klinických studiích je jedné skupině účastníků podáván experimentální lék, zatímco druhé skupině (tj. kontrolní skupině) je podávána buď standardní léčba onemocnění, nebo placebo.
^ Na začátek stránky
D
Data Safety and Monitoring Board (DSMB)
Nezávislá komise složená ze zástupců komunity a odborníků na klinický výzkum, která přezkoumává údaje v průběhu klinické studie, aby zajistila, že účastníci nebudou vystaveni nepřiměřenému riziku. DSMB může doporučit zastavení studie, pokud existují obavy o bezpečnost nebo pokud bylo dosaženo cílů studie.
Diagnostické studie
Označuje studie, které jsou prováděny s cílem nalézt lepší testy nebo postupy pro diagnostiku určité nemoci nebo stavu. Diagnostických studií se obvykle účastní lidé, kteří mají příznaky nebo symptomy zkoumané nemoci nebo stavu.
Studie s rozsahem dávek
Klinická studie, ve které se vzájemně testují dvě nebo více dávek látky, např. léku, aby se zjistilo, která dávka funguje nejlépe a je nejméně škodlivá.
Dvojitě zaslepená studie
Klinická studie, ve které zúčastněné osoby ani pracovníci studie nevědí, kteří účastníci dostávají experimentální lék a kteří placebo (nebo jinou léčbu). Předpokládá se, že dvojitě zaslepené studie přinášejí objektivní výsledky, protože očekávání lékaře a účastníka ohledně experimentálního léku neovlivňují výsledek; nazývá se také dvojitě maskovaná studie.

Dvojitě maskovaná studie
(viz: dvojitě zaslepená studie
DSMB
(viz: Data Safety and Monitoring Board)
^ Na začátek stránky
E
Účinnost léku nebo léčby
Maximální schopnost léku nebo léčby přinést výsledek bez ohledu na dávkování. Lék projde zkouškami účinnosti, pokud je účinný v testované dávce a proti nemoci, na kterou je předepsán. V postupu nařízeném úřadem FDA klinické zkoušky fáze II zjišťují účinnost a zkoušky fáze III ji potvrzují.
Kritéria způsobilosti
Souhrnná kritéria pro výběr účastníků; zahrnují inkluzní a exkluzní kritéria.
Zapojení
Akt přihlášení účastníků do studie. Obecně tento proces zahrnuje vyhodnocení účastníka s ohledem na kritéria způsobilosti studie a projití procesem informovaného souhlasu.
Kritéria pro vyloučení/zařazení
(viz: Kritéria pro zařazení/vyřazení)
Rozšířený přístup
Označuje některý z postupů FDA, jako je soucitné použití, paralelní cesta a léčba IND, které distribuují experimentální léky účastníkům, u nichž selhává v současnosti dostupná léčba jejich onemocnění a kteří se zároveň nemohou účastnit probíhajících klinických studií.
Rozšířená stupnice stavu postižení (EDSS)
Součást minimálního záznamu o postižení, která shrnuje neurologické vyšetření a poskytuje míru celkového postižení. EDSS je 20bodová stupnice, která se pohybuje od 0 (normální vyšetření) do 10 (smrt v důsledku RS) po půlbodech. Osoba se skóre 4,5 může bez zastavení ujít tři bloky; skóre 6,0 znamená, že k ujití jednoho bloku je zapotřebí hůl nebo ortéza na nohu; skóre nad 7,5 znamená, že osoba nemůže udělat více než několik kroků, a to ani s berlemi nebo pomocí druhé osoby. EDSS se používá z mnoha důvodů, včetně rozhodování o budoucí léčbě, stanovení cílů rehabilitace, výběru subjektů pro účast v klinických studiích a měření výsledků léčby. V současné době se jedná o nejpoužívanější škálu v klinických studiích.
Experimentální lék
Lék, který nemá licenci FDA pro použití u lidí nebo jako léčba určitého onemocnění.
(Viz: Off-label use)
^ Na začátek stránky
F
Food and Drug Administration (FDA)
FDA je agentura v rámci USA.S. Department of Health and Human Services, která je zodpovědná za ochranu veřejného zdraví tím, že zajišťuje bezpečnost, účinnost a zabezpečení humánních a veterinárních léčiv, biologických produktů, zdravotnických prostředků, dodávek potravin pro naši zemi, kosmetiky a výrobků emitujících záření. Úřad FDA je rovněž odpovědný za zlepšování veřejného zdraví tím, že pomáhá urychlovat inovace, díky nimž jsou léky a potraviny účinnější, bezpečnější a cenově dostupnější, a pomáhá veřejnosti získávat přesné, vědecky podložené informace, které potřebuje k používání léků a potravin pro zlepšení svého zdraví. Pokud jde o tuto webovou stránku, odpovídá za prosazování vládních nařízení týkajících se výroby a prodeje léků a za prevenci prodeje nečistých nebo nebezpečných látek. Každý nový lék, který je navržen pro léčbu RS v USA, musí být schválen úřadem FDA.

^ Nahoru na stránku
G
^ Nahoru na stránku
H
^ Nahoru na stránku
I
Kritéria pro zařazení/vyřazení
Medicínské nebo sociální normy určující, zda osoba může nebo nemůže být zařazena do klinického hodnocení. Tato kritéria jsou založena na takových faktorech, jako je věk, pohlaví, typ a stadium onemocnění, anamnéza předchozí léčby a další zdravotní stavy. Je důležité si uvědomit, že kritéria pro zařazení a vyloučení se nepoužívají k osobnímu odmítnutí lidí, ale spíše k identifikaci vhodných účastníků a zajištění jejich bezpečnosti.
Informovaný souhlas
Proces seznámení se s klíčovými fakty o klinickém hodnocení před rozhodnutím, zda se ho zúčastnit či nikoli. Jedná se také o průběžný proces v průběhu studie, jehož cílem je poskytnout účastníkům informace. Aby někomu pomohli rozhodnout se, zda se studie zúčastní, vysvětlí mu lékaři a zdravotní sestry, kteří se na studii podílejí, podrobnosti o studii.
Dokument o informovaném souhlasu
Dokument, který popisuje práva účastníků studie a obsahuje podrobnosti o studii, jako je její účel, doba trvání, požadované postupy a klíčové kontakty. V dokumentu informovaného souhlasu jsou vysvětlena rizika a potenciální přínosy. Účastník se poté rozhodne, zda dokument podepíše, či nikoliv. Informovaný souhlas není smlouva a účastník může od studie kdykoli odstoupit.
Instituční kontrolní komise (IRB)
(1) Výbor složený z lékařů, statistiků, výzkumných pracovníků, zástupců komunity a dalších osob, který zajišťuje, aby klinická studie byla etická a aby byla chráněna práva účastníků studie. Všechny klinické studie v USA musí být před zahájením schváleny IRB.
(2) Každá instituce, která provádí nebo podporuje biomedicínský nebo behaviorální výzkum zahrnující lidské účastníky, musí mít podle federálního nařízení IRB, která výzkum zpočátku schvaluje a pravidelně přezkoumává, aby byla chráněna práva lidských účastníků.
Záměr léčit
Analýza výsledků klinického hodnocení, která zahrnuje všechny údaje od účastníků ze skupin, do kterých byli randomizováni, i když léčbu nikdy nedostali.
Nový lék
Nový lék, antibiotikum nebo biologický lék, který se používá v klinickém hodnocení. Zahrnuje také biologický přípravek používaný in vitro pro diagnostické účely.
^ Nahoru na stránku
J
^ Nahoru na stránku
K
^ Nahoru na stránku
L
^ Nahoru na stránku
M
Maskovaný
Znalost zařazení do intervence.
(Viz: Zaslepená studie)
^ Nahoru na stránku
N
Nová žádost o lék (NDA)
Žádost, kterou výrobce léku předkládá FDA – po ukončení klinických studií – o udělení licence k uvedení léku na trh pro určitou indikaci.

^ Nahoru na stránku
O
Off-label use
Lék předepsaný pro jiné stavy, než které schválila FDA.
Open-label study
Předběžná (fáze I) klinická studie, ve které všichni pacienti dostávají experimentální léčbu.
Open-label trial
Klinická studie, ve které lékaři a účastníci vědí, jaký lék nebo vakcína se podává.
^ Nahoru na stránku
P
Peer review
Přezkum klinické studie odborníky vybranými zadavatelem studie. Tito odborníci přezkoumávají studie z hlediska vědeckého přínosu, bezpečnosti účastníků a etických hledisek.
Studie fáze I
Počáteční studie ke zjištění metabolismu a farmakologického působení léků u lidí, nežádoucích účinků spojených se zvyšováním dávek a k získání prvních důkazů o účinnosti; mohou zahrnovat zdravé účastníky a/nebo pacienty.
Studie fáze II
Kontrolované klinické studie prováděné za účelem vyhodnocení účinnosti léku pro určitou indikaci nebo indikace u pacientů se studovaným onemocněním nebo stavem a za účelem zjištění běžných krátkodobých nežádoucích účinků a rizik.
Studie III. fáze
Rozšířené kontrolované a nekontrolované studie po získání předběžných důkazů naznačujících účinnost léku, jejichž cílem je shromáždit další informace k vyhodnocení celkového poměru přínosů a rizik léku a poskytnout a odpovídající podklad pro označení lékaře.
Studie IV. fáze
Studie po uvedení léku na trh k vymezení dalších informací včetně rizik, přínosů a optimálního použití léku.
Pilotní studie
V klinických studiích se jedná o časnou, malou až středně velkou studii (známou také jako fáze II), která následuje po fázi I („bezpečnostní studie“) a je určena k zahájení zjišťování účinnosti experimentální léčby.
Placebo
Placebo je neaktivní tableta, tekutina nebo prášek, který nemá žádnou léčebnou hodnotu. V klinických studiích se experimentální léčba často porovnává s placebem, aby se posoudila účinnost léčby.
Placebem kontrolovaná studie
Metoda zkoumání léčiv, při které se jedné skupině účastníků podává neaktivní látka (placebo), zatímco druhé skupině se podává testované léčivo. Výsledky získané v obou skupinách se pak porovnávají, aby se zjistilo, zda je zkoumaná léčba při léčbě daného onemocnění účinnější.
Placebo efekt
Fyzická nebo emocionální změna, která nastane po užití nebo podání látky a která není důsledkem žádné zvláštní vlastnosti této látky. Tato změna může být prospěšná a odráží očekávání účastníka a často i očekávání osoby, která látku podává.
Preklinické
Označuje testování experimentálních léčiv ve zkumavce nebo na zvířatech – testování, které probíhá předtím, než mohou být provedeny zkoušky na lidech.

Preventivní zkoušky
Označuje zkoušky, jejichž cílem je najít lepší způsoby prevence onemocnění u lidí, kteří nemocí nikdy netrpěli, nebo zabránit návratu nemoci. Tyto postupy mohou zahrnovat léky, vakcíny, vitamíny, minerály nebo změny životního stylu.
Protokol
Plán studie, na kterém jsou založeny všechny klinické studie. Plán je pečlivě navržen tak, aby chránil zdraví účastníků a zároveň odpovídal na konkrétní výzkumné otázky. Protokol popisuje, jaké typy osob se mohou studie účastnit, plán testů, postupů, léků a dávkování a délku trvání studie. Během účasti v klinické studii jsou účastníci, kteří se řídí protokolem, pravidelně navštěvováni výzkumným personálem, aby byl sledován jejich zdravotní stav a byla určena bezpečnost a účinnost jejich léčby
^ Na začátek stránky
Q
Studie kvality života nebo studie podpůrné péče
Označuje studie, které zkoumají způsoby, jak zlepšit pohodlí a kvalitu života osob s chronickým onemocněním.
^ Na začátek stránky
R
Randomizace
Metoda založená na náhodě, podle které jsou účastníci studie přiřazeni do léčebné skupiny. Randomizace minimalizuje rozdíly mezi skupinami tím, že rovnoměrně rozdělí osoby s určitými charakteristikami do všech ramen studie. Výzkumníci nevědí, která léčba je lepší. Z toho, co je v danou chvíli známo, může být pro účastníka prospěšná kterákoli ze zvolených léčebných metod.
Randomizovaná studie
Studie, v níž jsou účastníci náhodně (tj. na základě náhody) zařazeni do jedné ze dvou nebo více léčebných skupin klinické studie. Příležitostně se využívá placebo.
Recruiting
Období, během něhož se studie snaží identifikovat a zařadit účastníky. Náborové aktivity mohou zahrnovat inzerci a další způsoby získávání zájmu možných účastníků.
Stav náboru
Označuje aktuální fázi studie, zda je plánovaná, probíhající nebo ukončená. Možné hodnoty zahrnují:

^ Na začátek stránky
S
Screeningové studie
Označuje studie, které testují nejlepší způsob, jak odhalit určité nemoci nebo zdravotní stavy.
Jednoslepá studie
Studie, při níž jedna strana, buď zkoušející, nebo účastník, neví, jaké léky účastník užívá; nazývá se také jednoslepá studie.
Jednoslepá studie
(Viz: Jednoslepá studie)
Statistická významnost
Pravděpodobnost, že k události nebo rozdílu došlo pouze náhodou. V klinických studiích závisí úroveň statistické významnosti na počtu zkoumaných účastníků a provedených pozorování, jakož i na velikosti pozorovaných rozdílů.
Koncový bod studie
Primární nebo sekundární výsledek používaný k posouzení účinnosti léčby.
Typ studie
Primární vyšetřovací techniky použité v pozorovacím protokolu; typy jsou Účel, Doba trvání, Výběr a Načasování.
Pozastaveno
(viz: Stav náboru)
^ Na začátek stránky
T
Ukončeno
(viz: Stav náboru)
Léčba IND
IND je zkratka pro Investigational New Drug application, což je součást procesu získání souhlasu FDA s uvedením nového léku na předpis na trh v USA. Díky ní jsou nové slibné léky dostupné zoufale nemocným účastníkům co nejdříve v procesu vývoje léku. Léčebné IND jsou účastníkům zpřístupněny před zahájením obecného uvádění na trh, obvykle během fáze III studií. Aby mohl být účastník zařazen do léčebného IND, nesmí mít nárok na účast v definitivní klinické studii.
Léčebné studie
Označují studie, které testují nové léčebné postupy, nové kombinace léků nebo nové přístupy k chirurgické léčbě či radioterapii.
^ Nahoru na stránku
U
^ Nahoru na stránku
V
^ Nahoru na stránku
W
Zrušeno
(viz: Stav náboru)
^ Nahoru na stránku
X
^ Nahoru na stránku
Y
^ Nahoru na stránku
Z
^ Nahoru na stránku
.