Co je Gorham-Stoutova choroba?
U dětí s Gorham-Stoutovou chorobou dochází k postupnému úbytku kostní hmoty (osteolýze) způsobenému abnormálním prorůstáním lymfatických cév. Tyto cévy jsou normální součástí tělesného lymfatického systému, který po těle transportuje čirou tekutinu obsahující bílé krvinky zvanou lymfa, která pomáhá odstraňovat toxiny a odpadní látky. U pacientů s Gorham-Stoutovou chorobou se tyto tenkostěnné lymfatické cévy rozšiřují (dilatují) a množí, což vede k rychlému odbourávání kostí (kostní resorpci).
U dětí a mladých dospělých je kostní resorpce normálním procesem růstu kostí, při kterém nové kosti nahrazují staré. U osob s Gorham-Stoutovou chorobou mohou přerostlé lymfatické cévy změnit rovnováhu mezi tvorbou a úbytkem kosti, což vede k úbytku kosti a přítomnosti lymfatických cév v místech, kde dříve kost byla.
Gorham-Stoutova choroba se někdy nazývá mizející kostní choroba nebo idiopatická či progresivní masivní osteolýza.
Jak pečujeme o Gorham-Stoutovu chorobu
Při méně než 300 známých případech Gorham-Stoutovy choroby se většina lékařů s tímto vzácným kostním onemocněním nikdy nesetká. Tým odborníků v bostonském dětském centru pro cévní anomálie léčil nebo konzultoval více než 50 pacientů z celého světa, což nám dává bohaté zkušenosti s diagnostikou a léčbou Gorham-Stoutovy choroby v různých věkových kategoriích.
Protože Gorham-Stoutova choroba postihuje kromě kostí i okolní tkáně, často musíme kromě samotné poruchy léčit i související komplikace. Vaše dítě bude mít prospěch z odborných znalostí komplexního multidisciplinárního týmu, který společně vypracuje léčebný plán na míru.
Naše oblasti inovací pro Gorham-Stoutovu chorobu
Ačkoli pro Gorham-Stoutovu chorobu neexistuje žádný lék, náš průkopnický výzkum s výzkumnými lékovými terapiemi u mnoha dětí zvrátil nebo zmírnil některé účinky této choroby.
Naši pacienti mají přístup k nejnovějším klinickým protokolům pro výzkumné lékové terapie. V současné době zkoumáme použití imunosupresivních léků, které zpomalují nebo dokonce zastavují progresi Gorham-Stoutovy choroby.