Úřad pro kontrolu potravin a léčiv USA dnes schválil přípravek Inqovi (decitabin a cedazuridin) v tabletách pro léčbu dospělých pacientů s myelodysplastickými syndromy (MDS) a chronickou myelomonocytární leukémií (CMML). To představuje významný pokrok v možnostech léčby pacientů s MDS, typem rakoviny krve, kteří dříve museli kvůli intravenózní léčbě navštěvovat zdravotnické zařízení.
„Úřad FDA je i nadále odhodlán poskytovat pacientům další léčbu během pandemie koronavirů. V tomto případě FDA zpřístupňuje možnost perorální ambulantní léčby, která může snížit nutnost častých návštěv zdravotnických zařízení,“ uvedl doktor Richard Pazdur, ředitel Centra excelence pro onkologii FDA a úřadující ředitel Úřadu pro onkologická onemocnění v Centru pro hodnocení a výzkum léčiv FDA. „V této kritické době se nadále soustředíme na to, abychom pacientům s rakovinou poskytli možnosti, včetně režimů, které lze užívat doma.“
Inqovi se užívá jako jedna tableta ústy jednou denně po dobu pěti po sobě jdoucích dnů každého 28denního cyklu.
Schválení bylo založeno na výsledcích klinických studií, které prokázaly podobné koncentrace léčiva mezi intravenózním decitabinem a Inqovi. Navíc přibližně polovina pacientů, kteří byli dříve závislí na transfuzích, již během 8týdenního období transfuze nevyžadovala. Bezpečnostní profil přípravku Inqovi byl rovněž podobný intravenóznímu decitabinu.
Mezi časté nežádoucí účinky přípravku Inqovi patřily únava, zácpa, krvácení, bolesti svalů, mukozitida (vředy v ústech), artralgie (bolesti kloubů), nevolnost a horečka s nízkým počtem bílých krvinek. Inqovi může způsobit poškození plodu, a proto se pacientům mužského i ženského pohlaví v reprodukčním věku doporučuje používat účinnou antikoncepci.
Úřad pro kontrolu potravin a léčiv udělil této žádosti přednostní posouzení. Při tomto přezkumu byla rovněž použita pomůcka pro hodnocení Onkologického centra excelence a pomůcka pro hodnocení Úřadu pro kvalitu léčiv. Jedná se o dobrovolná podání ze strany žadatele, která mají úřadu FDA usnadnit přezkoumání. Inqovi bylo uděleno označení Orphan Drug, které poskytuje pobídky na pomoc a podporu vývoje léků pro vzácná onemocnění.
V rámci projektu Orbis spolupracoval úřad FDA na přezkoumání této žádosti s kolegy z mezinárodních agentur.
Úřad FDA udělil toto povolení společnosti Astex Pharmaceuticals, Inc, dceřiné společnosti Otsuka Pharmaceutical Co. Ltd.
Agentura FDA, která je součástí amerického ministerstva zdravotnictví a lidských služeb, chrání veřejné zdraví tím, že zajišťuje bezpečnost, účinnost a zabezpečení humánních a veterinárních léčiv, vakcín a dalších biologických produktů pro humánní použití a zdravotnických prostředků. Agentura je také zodpovědná za bezpečnost a zabezpečení dodávek potravin, kosmetiky, doplňků stravy, výrobků, které vyzařují elektronické záření, a za regulaci tabákových výrobků.