Agammaglobulinemia ligada al cromosoma X

El tratamiento más común para la ALX es una infusión intravenosa de inmunoglobulina (IVIg, anticuerpos IgG humanos) cada semana, de por vida. La IVIg es un producto humano extraído y reunido a partir de miles de donaciones de sangre. La IVIg no cura la ALX, pero aumenta la duración y la calidad de vida del paciente, al generar una inmunidad pasiva y reforzar el sistema inmunitario. Con el tratamiento, se reduce el número y la gravedad de las infecciones. Con la IVIg, los pacientes con ALX pueden llevar una vida relativamente sana. El paciente debe intentar alcanzar un estado en el que su recuento de IgG en sangre supere los 800 mg/kg. La dosis se basa en el peso del paciente y en el recuento de IgG en sangre.

Las inyecciones musculares de inmunoglobulina (IMIg) eran comunes antes de que la IVIg se impusiera, pero son menos eficaces y mucho más dolorosas; por ello, la IMIg es ahora poco frecuente. El tratamiento subcutáneo (SCIg) fue aprobado recientemente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), que se recomienda en casos de reacciones adversas graves al tratamiento con IVIg.

Los antibióticos son otro tratamiento complementario habitual. El tratamiento antibiótico local (gotas, lociones) se prefiere al tratamiento sistémico (pastillas) para el tratamiento a largo plazo, si es posible. Una de las perspectivas futuras del tratamiento de la ALX es la terapia génica, que podría curar la ALX. La tecnología de la terapia génica está todavía en sus inicios y puede causar complicaciones graves, como cáncer e incluso la muerte. Además, el éxito a largo plazo y las complicaciones de este tratamiento son, por el momento, desconocidos.

Otras consideracionesEditar

No se recomienda y es peligroso que los pacientes con XLA reciban vacunas vivas atenuadas como la de la poliomielitis o la del sarampión, las paperas y la rubeola (MMR). Se hace especial hincapié en evitar la vacuna viva atenuada contra la poliomielitis de tipo SABIN, que se ha notificado que causa poliomielitis a los pacientes con XLA. Además, no se sabe si las vacunas activas en general tienen algún efecto beneficioso en los pacientes con XLA, ya que carecen de la capacidad normal de mantener la memoria inmunitaria.

Los pacientes con XLA son específicamente susceptibles a los virus de la familia de los enterovirus, y principalmente a: el virus de la poliomielitis, el virus coxsackie (enfermedad de manos, pies y boca) y los ecovirus. Estos últimos pueden causar afecciones graves del sistema nervioso central como encefalitis crónica, meningitis y muerte. Un agente antiviral experimental, el pleconaril, es activo contra los picornavirus. Sin embargo, los pacientes con XLA son aparentemente inmunes al virus de Epstein-Barr (VEB), ya que carecen de células B maduras (y, por tanto, de correceptores HLA) necesarias para la infección viral. Los pacientes con XLA también son más propensos a tener un historial de artritis séptica.

No se sabe si los pacientes con XLA son capaces de generar una reacción alérgica, ya que carecen de anticuerpos IgE funcionales. No existe ningún peligro especial para los pacientes de XLA en el trato con los animales domésticos o en las actividades al aire libre. A diferencia de otras inmunodeficiencias primarias, los pacientes con XLA no tienen mayor riesgo de desarrollar enfermedades autoinmunes.

La Agammaglobulinemia (XLA) es similar al trastorno de inmunodeficiencia primaria Hipogammaglobulinemia (CVID), y sus condiciones clínicas y tratamiento son casi idénticos. Sin embargo, mientras que la XLA es un trastorno congénito, con causas genéticas conocidas, la CVID puede aparecer en la edad adulta y sus causas aún no se conocen. Además de la agammaglobulinemia ligada al cromosoma X, se han descrito un par de mutaciones genéticas de agammaglobulinemia autosómica recesiva que incluyen mutaciones en IGHM, IGLL1, CD79A/B, BLNK y la supresión del terminal 14q32.33 del cromosoma.

El XLA también se ha confundido históricamente con la Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID), una inmunodeficiencia mucho más grave («Bubble boys»).Para estudiar el XLA se utiliza una cepa de ratón de laboratorio, el XID. Estos ratones tienen una versión mutada del gen Btk del ratón y presentan una inmunodeficiencia similar, aunque más leve, a la de XLA.

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