Definiciones – Estudios clínicos

A
Medicamentos aprobados
En los Estados Unidos, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) debe aprobar una sustancia como medicamento antes de que pueda comercializarse. El proceso de aprobación incluye varios pasos, como los estudios preclínicos en laboratorio y en animales, los ensayos clínicos para comprobar la seguridad y la eficacia, la presentación de una solicitud de nuevo fármaco por parte del fabricante del mismo, la revisión de la solicitud por parte de la FDA y su aprobación o rechazo.
ARM
Cualquiera de los grupos de tratamiento en un ensayo aleatorio. La mayoría de los ensayos aleatorios tienen dos «brazos», pero algunos tienen tres «brazos», o incluso más.
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B
Línea de base
(1) Información recopilada al principio de un estudio a partir de la cual se miden las variaciones encontradas en el estudio;
(2) Un valor o cantidad conocida con la que se compara una incógnita cuando se mide o evalúa;
(3) El punto de tiempo inicial en un ensayo clínico, justo antes de que un participante comience a recibir el tratamiento experimental que se está probando.
En este punto de referencia, se registran valores medibles como el recuento de CD4. La seguridad y la eficacia de un fármaco suelen determinarse mediante el seguimiento de los cambios respecto a los valores de referencia.
Sesgo
En los estudios clínicos, el sesgo se controla mediante el cegamiento y la aleatorización. Cuando un punto de vista impide un juicio imparcial sobre cuestiones relacionadas con el tema de ese punto de vista.
Estudio ciego
En los estudios clínicos, un ensayo aleatorio es «ciego» si no se le dice al participante en qué brazo del ensayo está. Un ensayo clínico es «ciego» si los participantes no saben si están en el brazo experimental o en el de control del estudio; también se denomina enmascarado.
Enmascaramiento
En los estudios clínicos, es un intento de eliminar el sesgo en la interpretación de los resultados del ensayo clínico. Indica que al menos una de las partes implicadas en el ensayo clínico desconoce qué pacientes están recibiendo el tratamiento experimental y cuáles están recibiendo la sustancia de control. Los ensayos pueden ser a simple ciego (los pacientes no saben qué tratamiento están recibiendo) o a doble ciego (ni los médicos examinadores ni los pacientes saben qué tratamiento está recibiendo cada paciente).
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C
Clínica
Pertenece o se basa en la observación y el tratamiento de los participantes, a diferencia de la ciencia teórica o básica.
Punto final clínico

(Véase: Punto final)
Descubrimientos clínicos
Observaciones realizadas durante un examen médico que indican un cambio o deterioro de las funciones mentales o físicas.
Investigador clínico
Investigador médico encargado de llevar a cabo el protocolo de un ensayo clínico.
Ensayo clínico
Un ensayo clínico es un estudio de investigación para responder a preguntas específicas sobre vacunas o nuevas terapias o nuevas formas de utilizar tratamientos conocidos. Los ensayos clínicos (también llamados estudios de investigación médica y de investigación) se utilizan para determinar si los nuevos medicamentos o tratamientos son seguros y eficaces. Los ensayos clínicos realizados cuidadosamente son la forma más rápida y segura de encontrar tratamientos que funcionen en las personas. Los ensayos constan de cuatro fases: La fase I prueba un nuevo fármaco o tratamiento en un grupo pequeño; la fase II amplía el estudio a un grupo mayor de personas; la fase III amplía el estudio a un grupo aún mayor de personas; y la fase IV tiene lugar después de que el fármaco o tratamiento haya sido autorizado y comercializado.
(Ver: Ensayos de fase I, II, III y IV)
Ensayo clínico de base comunitaria (ECBC)
Un ensayo clínico realizado principalmente a través de médicos de atención primaria en lugar de centros de investigación académica.
Completado
(Ver: Estado de reclutamiento)
Confidencialidad respecto a los participantes del ensayo
Se refiere a mantener la confidencialidad de los participantes del ensayo, incluyendo su identidad personal y toda la información médica personal. El consentimiento de los participantes en el ensayo para el uso de los registros con fines de verificación de datos debe obtenerse antes del ensayo y debe garantizarse que se mantendrá la confidencialidad.
Control
Un control es la naturaleza del control de la intervención.
Grupo de control
El estándar por el que se evalúan las observaciones experimentales. En muchos ensayos clínicos, un grupo de pacientes recibe un fármaco o tratamiento experimental, mientras que el grupo de control recibe un tratamiento estándar para la enfermedad o un placebo.
(Ver: Placebo)
Estudio controlado
Un ensayo clínico que compara el resultado de un grupo de pacientes asignados al azar que reciben el tratamiento experimental con el resultado de un grupo de pacientes asignados al azar que reciben un tratamiento estándar o un placebo inactivo.
Ensayos controlados
El control es un estándar con el que se pueden evaluar las observaciones experimentales. En los ensayos clínicos, un grupo de participantes recibe un fármaco experimental, mientras que otro grupo (es decir, el grupo de control) recibe un tratamiento estándar para la enfermedad o un placebo.

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D
Comité de Seguridad de los Datos y Monitorización (DSMB)
Un comité independiente, compuesto por representantes de la comunidad y expertos en investigación clínica, que revisa los datos mientras se realiza un ensayo clínico para garantizar que los participantes no estén expuestos a riesgos indebidos. Un DSMB puede recomendar que se detenga un ensayo si hay problemas de seguridad o si se han alcanzado los objetivos del ensayo.
Ensayos de diagnóstico
Se refiere a los ensayos que se realizan para encontrar mejores pruebas o procedimientos para diagnosticar una enfermedad o afección concreta. Los ensayos de diagnóstico suelen incluir a personas que presentan signos o síntomas de la enfermedad o afección que se está estudiando.
Estudio de rango de dosis
Estudio clínico en el que se prueban dos o más dosis de un agente, como un fármaco, para determinar qué dosis funciona mejor y es menos perjudicial.
Estudio doble ciego
Diseño de ensayo clínico en el que ni las personas participantes ni el personal del estudio saben qué participantes están recibiendo el fármaco experimental y cuáles están recibiendo un placebo (u otra terapia). Se cree que los ensayos a doble ciego producen resultados objetivos, ya que las expectativas del médico y del participante sobre el fármaco experimental no afectan al resultado; también se denomina estudio de doble enmascaramiento.
Estudio de doble enmascaramiento
(Véase: estudio de doble ciego
DSMB
(Véase: Junta de Control y Seguridad de los Datos)
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E
Eficacia de un fármaco o tratamiento
La capacidad máxima de un fármaco o tratamiento para producir un resultado independientemente de la dosis. Un medicamento pasa los ensayos de eficacia si es efectivo a la dosis probada y contra la enfermedad para la que se prescribe. En el procedimiento exigido por la FDA, los ensayos clínicos de fase II miden la eficacia y los de fase III la confirman.
Criterios de elegibilidad
Criterios resumidos para la selección de participantes; incluye los criterios de inclusión y exclusión.
Inscripción
El acto de inscribir a los participantes en un estudio. Por lo general, este proceso implica evaluar a un participante con respecto a los criterios de elegibilidad del estudio y pasar por el proceso de consentimiento informado.
Criterios de exclusión/inclusión
(Véase: Criterios de inclusión/exclusión)
Acceso ampliado
Se refiere a cualquiera de los procedimientos de la FDA, como el uso compasivo, la vía paralela y el tratamiento IND, que distribuyen medicamentos experimentales a los participantes que están fracasando con los tratamientos actualmente disponibles para su enfermedad y que tampoco pueden participar en los ensayos clínicos en curso.

Escala de Estado de Discapacidad Ampliada (EDSS)
Una parte del Registro Mínimo de Discapacidad que resume el examen neurológico y proporciona una medida de la discapacidad global. La EDSS es una escala de 20 puntos, que va de 0 (examen normal) a 10 (muerte debida a la EM) en medios puntos. Una persona con una puntuación de 4,5 puede caminar tres manzanas sin detenerse; una puntuación de 6,0 significa que se necesita un bastón o una pierna ortopédica para caminar una manzana; una puntuación superior a 7,5 indica que la persona no puede dar más que unos pocos pasos, incluso con muletas o ayuda de otra persona. La EDSS se utiliza por muchas razones, entre ellas para decidir el futuro tratamiento médico, establecer objetivos de rehabilitación, elegir sujetos para participar en ensayos clínicos y medir los resultados del tratamiento. Actualmente es la escala más utilizada en los ensayos clínicos.
Fármaco experimental
Un fármaco que no está autorizado por la FDA para su uso en seres humanos, o como tratamiento de una enfermedad concreta.
(Ver: Uso no autorizado)
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F
Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA)
La FDA es una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE.La FDA es una agencia del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos que se encarga de proteger la salud pública garantizando la seguridad y la eficacia de los medicamentos humanos y veterinarios, los productos biológicos, los dispositivos médicos, el suministro de alimentos de nuestra nación, los cosméticos y los productos que emiten radiación. La FDA también es responsable de promover la salud pública ayudando a acelerar las innovaciones que hacen que los medicamentos y los alimentos sean más eficaces, más seguros y más asequibles; y ayudando al público a obtener la información precisa y con base científica que necesita para utilizar los medicamentos y los alimentos para mejorar su salud. En lo que respecta a esta página web, se encarga de hacer cumplir la normativa gubernamental relativa a la fabricación y venta de medicamentos y de impedir la venta de sustancias impuras o peligrosas. Todo nuevo fármaco que se proponga para el tratamiento de la esclerosis múltiple en EE.UU. debe ser aprobado por la FDA.
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G
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H
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I
Criterios de inclusión/exclusión
Los criterios médicos o sociales que determinan si una persona puede o no entrar en un ensayo clínico. Estos criterios se basan en factores como la edad, el sexo, el tipo y el estadio de una enfermedad, el historial de tratamientos anteriores y otras condiciones médicas. Es importante tener en cuenta que los criterios de inclusión y exclusión no se utilizan para rechazar a las personas personalmente, sino para identificar a los participantes adecuados y mantenerlos a salvo.

Consentimiento informado
Es el proceso de conocer los datos clave de un ensayo clínico antes de decidir si se va a participar o no. También es un proceso continuo a lo largo del estudio para proporcionar información a los participantes. Para ayudar a alguien a decidir si participar o no, los médicos y enfermeras que participan en el ensayo explican los detalles del estudio.
Documento de consentimiento informado
Documento que describe los derechos de los participantes en el estudio e incluye detalles sobre el mismo, como su finalidad, duración, procedimientos necesarios y contactos clave. En el documento de consentimiento informado se explican los riesgos y los posibles beneficios. El participante decide entonces si firma o no el documento. El consentimiento informado no es un contrato, y el participante puede retirarse del ensayo en cualquier momento.
Comité de revisión institucional (IRB)
(1) Un comité de médicos, estadísticos, investigadores, defensores de la comunidad y otros que garantiza que un ensayo clínico es ético y que los derechos de los participantes en el estudio están protegidos. Todos los ensayos clínicos en Estados Unidos deben ser aprobados por un CEI antes de comenzar.
(2) Toda institución que realice o apoye una investigación biomédica o conductual en la que participen seres humanos debe, según la normativa federal, contar con un CEI que apruebe inicialmente y revise periódicamente la investigación con el fin de proteger los derechos de los participantes humanos.
Intento de tratamiento
Análisis de los resultados del ensayo clínico que incluye todos los datos de los participantes en los grupos a los que fueron asignados al azar, incluso si nunca recibieron el tratamiento.
Nuevo fármaco en investigación
Un nuevo fármaco, medicamento antibiótico o fármaco biológico que se utiliza en una investigación clínica. También incluye un producto biológico utilizado in vitro con fines de diagnóstico.
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J
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K
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L
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M
Enmascarado
El conocimiento de la asignación de la intervención.
(Ver: Estudio ciego)
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N
Solicitud de nuevo fármaco (NDA)
Solicitud presentada por el fabricante de un fármaco a la FDA -tras la finalización de los ensayos clínicos- para obtener una licencia de comercialización del fármaco para una indicación específica.
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O
Uso no contemplado
Fármaco recetado para condiciones distintas a las aprobadas por la FDA.
Estudio de etiqueta abierta
Entrenamiento clínico preliminar (fase I) en el que todos los pacientes reciben el tratamiento experimental.

Entrenamiento de etiqueta abierta
Entrenamiento clínico en el que los médicos y los participantes saben qué fármaco o vacuna se está administrando.
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P
Revisión por pares
Revisión de un ensayo clínico por parte de expertos elegidos por el patrocinador del estudio. Estos expertos revisan los ensayos para comprobar el mérito científico, la seguridad de los participantes y las consideraciones éticas.
Ensayos de fase I
Estudios iniciales para determinar el metabolismo y las acciones farmacológicas de los fármacos en los seres humanos, los efectos secundarios asociados con el aumento de las dosis y para obtener pruebas tempranas de eficacia; pueden incluir participantes sanos y/o pacientes.
Ensayos de fase II
Estudios clínicos controlados llevados a cabo para evaluar la eficacia del fármaco para una indicación o indicaciones concretas en pacientes con la enfermedad o afección en estudio y para determinar los efectos secundarios y los riesgos comunes a corto plazo.
Ensayos de fase III
Estudios controlados y no controlados ampliados después de que se hayan obtenido pruebas preliminares que sugieran la eficacia del medicamento, y están destinados a recopilar información adicional para evaluar la relación global beneficio-riesgo del medicamento y proporcionar una base adecuada para el etiquetado de los médicos.
Estudios de fase IV
Estudios posteriores a la comercialización para delinear información adicional que incluya los riesgos, beneficios y uso óptimo del medicamento.
Estudio piloto
En los ensayos clínicos, un estudio inicial de tamaño pequeño a moderado (también conocido como fase II) que sigue a la fase I («estudio de seguridad») y está diseñado para empezar a determinar la eficacia del tratamiento experimental.
Placebo
Un placebo es una píldora, líquido o polvo inactivo que no tiene valor terapéutico. En los ensayos clínicos, los tratamientos experimentales suelen compararse con placebos para evaluar la eficacia del tratamiento.
Estudio controlado con placebo
Método de investigación de fármacos en el que se administra una sustancia inactiva (el placebo) a un grupo de participantes, mientras que el fármaco que se está probando se administra a otro grupo. Los resultados obtenidos en los dos grupos se comparan para ver si el tratamiento en investigación es más eficaz para tratar la enfermedad.
Efecto placebo
Cambio físico o emocional que se produce tras la toma o administración de una sustancia y que no es consecuencia de ninguna propiedad especial de la misma. El cambio puede ser beneficioso y reflejar las expectativas del participante y, a menudo, las expectativas de la persona que administra la sustancia.

Preclínica
Se refiere a las pruebas de fármacos experimentales en el tubo de ensayo o en animales, es decir, las pruebas que se realizan antes de llevar a cabo los ensayos en seres humanos.
Ensayos de prevención
Se refiere a los ensayos para encontrar mejores formas de prevenir la enfermedad en personas que nunca la han padecido o para evitar que una enfermedad vuelva a aparecer. Estos enfoques pueden incluir medicamentos, vacunas, vitaminas, minerales o cambios en el estilo de vida.
Protocolo
Un plan de estudio en el que se basan todos los ensayos clínicos. El plan se diseña cuidadosamente para salvaguardar la salud de los participantes, así como para responder a preguntas específicas de la investigación. Un protocolo describe qué tipo de personas pueden participar en el ensayo; el calendario de pruebas, procedimientos, medicamentos y dosis; y la duración del estudio. Mientras participan en un ensayo clínico, los participantes que siguen un protocolo son vistos regularmente por el personal de investigación para controlar su salud y determinar la seguridad y la eficacia de su tratamiento
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Q
Ensayos de calidad de vida o de cuidados de apoyo
Se refiere a los ensayos que exploran formas de mejorar la comodidad y la calidad de vida de las personas con una enfermedad crónica.
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R
Aleatorización
Método basado en el azar por el que se asigna a los participantes del estudio a un grupo de tratamiento. La aleatorización minimiza las diferencias entre los grupos distribuyendo por igual a las personas con características particulares entre todos los brazos del ensayo. Los investigadores no saben qué tratamiento es mejor. Por lo que se sabe en ese momento, cualquiera de los tratamientos elegidos podría ser beneficioso para el participante.
Ensayo aleatorio
Estudio en el que los participantes son asignados al azar (es decir, por casualidad) a uno de los dos o más brazos de tratamiento de un ensayo clínico. Ocasionalmente se utilizan placebos.
Reclutamiento
El período durante el cual un ensayo intenta identificar e inscribir a los participantes. Las actividades de reclutamiento pueden incluir la publicidad y otras formas de solicitar el interés de los posibles participantes.
Estado del reclutamiento
Indica la fase actual de un ensayo, ya sea planificado, en curso o finalizado. Los valores posibles son:

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S
Ensayos de cribado
Se refiere a los ensayos que prueban la mejor manera de detectar ciertas enfermedades o condiciones de salud.
Estudio a ciegas
Estudio en el que una de las partes, ya sea el investigador o el participante, desconoce la medicación que está tomando el participante; también se denomina estudio a ciegas.
Estudio a ciegas
(Ver: Estudio a ciegas)
Significación estadística
Probabilidad de que un suceso o una diferencia se produzcan sólo por azar. En los ensayos clínicos, el nivel de significación estadística depende del número de participantes estudiados y de las observaciones realizadas, así como de la magnitud de las diferencias observadas.
Punto final del estudio
Resultado primario o secundario utilizado para juzgar la eficacia de un tratamiento.
Tipo de estudio
Las técnicas de investigación primarias utilizadas en un protocolo observacional; los tipos son Propósito, Duración, Selección y Momento.
Suspendido
(Ver: Estado de reclutamiento)
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T
Terminado
(Ver: Estado de reclutamiento)
IND de tratamiento
Se refiere a la solicitud de un nuevo fármaco en fase de investigación, que forma parte del proceso para obtener la aprobación de la FDA para la comercialización de un nuevo medicamento de venta con receta en los Estados Unidos. Los IND de tratamiento se ponen a disposición de los participantes antes de que comience la comercialización general, normalmente durante los estudios de fase III. Para ser considerado para un IND de tratamiento, un participante no puede ser elegible para estar en el ensayo clínico definitivo.
Ensayos de tratamiento
Se refiere a los ensayos que prueban nuevos tratamientos, nuevas combinaciones de fármacos o nuevos enfoques de cirugía o radioterapia.
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U
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V
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W
Withdrawn
(Ver: Estado de reclutamiento)
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X
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Y
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Z
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