Definities – Klinische studies

A
Goedgekeurde geneesmiddelen
In de VS moet de Food and Drug Administration (FDA) een stof als geneesmiddel goedkeuren voordat deze op de markt kan worden gebracht. Het goedkeuringsproces omvat verschillende stappen, waaronder preklinisch laboratorium- en dieronderzoek, klinisch onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid, indiening van een New Drug Application door de fabrikant van het geneesmiddel, beoordeling van de aanvraag door de FDA, en goedkeuring/afwijzing van de aanvraag door de FDA.
ARM
Een van de behandelingsgroepen in een gerandomiseerd onderzoek. De meeste gerandomiseerde trials hebben twee “armen”, maar sommige hebben drie “armen”, of zelfs meer.
^ Bovenkant pagina
B
Baseline
(1) Informatie die aan het begin van een onderzoek wordt verzameld en op basis waarvan variaties in het onderzoek worden gemeten;
(2) Een bekende waarde of grootheid waarmee een onbekende wordt vergeleken wanneer deze wordt gemeten of beoordeeld;
(3) Het eerste tijdstip in een klinisch onderzoek, vlak voordat een deelnemer de experimentele behandeling begint te krijgen die wordt getest.
Op dit referentiepunt worden meetbare waarden zoals CD4-telling vastgelegd. Veiligheid en werkzaamheid van een medicijn worden vaak bepaald door veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarden te monitoren.
Bias
In klinische studies wordt bias onder controle gehouden door blindering en randomisatie. Wanneer een standpunt een onpartijdig oordeel verhindert over zaken die betrekking hebben op het onderwerp van dat standpunt.
Geblindeerd onderzoek
In klinische studies is een gerandomiseerd onderzoek “blind” als de deelnemer niet te horen krijgt aan welke arm van het onderzoek hij deelneemt. Een klinische studie is “blind” als de deelnemers niet weten of ze in de experimentele of in de controle-arm van de studie zitten; ook wel gemaskeerd genoemd.
Blindeling
In klinische studies, een poging om vooringenomenheid bij de interpretatie van de uitkomsten van klinische studies uit te sluiten. Het betekent dat ten minste één bij de klinische proef betrokken partij niet weet welke patiënten de experimentele behandeling krijgen en welke de controlegroep. De proeven kunnen enkelblind zijn (de patiënten weten niet welke behandeling ze krijgen) of dubbelblind (noch de onderzoeksartsen noch de patiënten weten welke behandeling elke patiënt krijgt).
^ Bovenkant
C
Clinisch
Betrekking hebbend op of gebaseerd op observatie en behandeling van deelnemers, in tegenstelling tot theoretische of basiswetenschap.
Clinisch eindpunt
(Zie: Eindpunt)

Clinische bevindingen
Opmerkingen tijdens een medisch onderzoek die duiden op een verandering of verslechtering van mentale of fysieke functies.
Clinisch onderzoeker
Een medisch onderzoeker die belast is met de uitvoering van het protocol van een klinische proef.
Clinische proef
Een klinische proef is een onderzoek om specifieke vragen te beantwoorden over vaccins of nieuwe therapieën of nieuwe manieren om bekende behandelingen toe te passen. Klinische proeven (ook wel medisch onderzoek en onderzoeksstudies genoemd) worden gebruikt om vast te stellen of nieuwe medicijnen of behandelingen veilig en effectief zijn. Zorgvuldig uitgevoerde klinische proeven zijn de snelste en veiligste manier om behandelingen te vinden die bij mensen werken. De proeven verlopen in vier fasen: Fase I test een nieuw geneesmiddel of een nieuwe behandeling in een kleine groep; Fase II breidt het onderzoek uit naar een grotere groep mensen; Fase III breidt het onderzoek uit naar een nog grotere groep mensen; en Fase IV vindt plaats nadat het geneesmiddel of de behandeling een vergunning heeft gekregen en op de markt is gebracht.
(Zie: Fase I, II, III, en IV proeven)
Community-based clinical trial (CBCT)
Een klinische proef die voornamelijk wordt uitgevoerd door huisartsen in plaats van door academische onderzoeksinstellingen.
Voltooid
(Zie: Wervingsstatus)
Confidentialiteit met betrekking tot deelnemers aan de proef
Het handhaven van de vertrouwelijkheid van deelnemers aan de proef, met inbegrip van hun persoonlijke identiteit en alle persoonlijke medische informatie. Voorafgaand aan het onderzoek moet toestemming worden verkregen van de deelnemers aan het onderzoek voor het gebruik van gegevens voor verificatiedoeleinden en moet de verzekering worden gegeven dat de vertrouwelijkheid zal worden gehandhaafd.
Controle
Een controle is de aard van de interventie controle.
Controlegroep
De maatstaf aan de hand waarvan experimentele waarnemingen worden geëvalueerd. In veel klinische trials zal één groep patiënten een experimenteel geneesmiddel of behandeling krijgen, terwijl de controlegroep ofwel een standaardbehandeling voor de ziekte ofwel een placebo krijgt.
(Zie: Placebo)
Gecontroleerd onderzoek
Een klinische studie die de uitkomst van een groep willekeurig toegewezen patiënten die de experimentele behandeling krijgen, vergelijkt met de uitkomst van een groep willekeurig toegewezen patiënten die een standaardbehandeling of inactieve placebo krijgen.
Gecontroleerd onderzoek
De controle is een standaard aan de hand waarvan experimentele waarnemingen kunnen worden geëvalueerd. In klinische proeven krijgt een groep deelnemers een experimenteel geneesmiddel, terwijl een andere groep (de controlegroep) ofwel een standaardbehandeling voor de ziekte ofwel een placebo krijgt.

^ Bovenkant pagina
D
Data Safety and Monitoring Board (DSMB)
Een onafhankelijke commissie, bestaande uit vertegenwoordigers van de gemeenschap en deskundigen op het gebied van klinisch onderzoek, die gegevens beoordeelt terwijl een klinische proef loopt, om ervoor te zorgen dat deelnemers niet aan onnodige risico’s worden blootgesteld. Een DSMB kan aanbevelen een proef te stoppen als er bezorgdheid is over de veiligheid of als de doelstellingen van de proef zijn bereikt.
Diagnostisch onderzoek
Diagnostisch onderzoek is onderzoek dat wordt uitgevoerd om betere tests of procedures te vinden voor het diagnosticeren van een bepaalde ziekte of aandoening. Aan diagnostisch onderzoek doen meestal mensen mee die tekenen of symptomen hebben van de ziekte of aandoening die wordt onderzocht.
Dosis-afhankelijk onderzoek
Een klinisch onderzoek waarin twee of meer doses van een middel, zoals een geneesmiddel, tegen elkaar worden afgewogen om te bepalen welke dosis het beste werkt en het minst schadelijk is.
Dubbelblind onderzoek
Een klinisch onderzoek waarbij noch de deelnemende personen noch de onderzoeksstaf weten welke deelnemers het experimentele geneesmiddel krijgen en welke een placebo (of een andere therapie) krijgen. Dubbelblind onderzoek wordt geacht objectieve resultaten op te leveren, omdat de verwachtingen van de arts en de deelnemer over het experimentele geneesmiddel niet van invloed zijn op de uitkomst; ook wel dubbel gemaskeerd onderzoek genoemd.
Dubbel gemaskeerd onderzoek
(Zie: Dubbelblind onderzoek
DSMB
(Zie: Data Safety and Monitoring Board)
^ Bovenkant van de pagina
E
Effectiviteit van een geneesmiddel of behandeling
Het maximale vermogen van een geneesmiddel of behandeling om een resultaat op te leveren, ongeacht de dosering. Een geneesmiddel doorstaat de werkzaamheidsproeven als het werkzaam is bij de geteste dosis en tegen de ziekte waarvoor het wordt voorgeschreven. In de door de FDA voorgeschreven procedure wordt in klinische proeven van fase II de werkzaamheid gemeten, en in proeven van fase III wordt deze bevestigd.
Geschiktheidscriteria
Samenvattende criteria voor de selectie van deelnemers; omvat in- en exclusiecriteria.
Aanmelding
Het aanmelden van deelnemers aan een studie. Over het algemeen bestaat dit proces uit het evalueren van een deelnemer met betrekking tot de geschiktheidscriteria van de studie en het doorlopen van het informed consent proces.
Exclusie/Inclusiecriteria
(Zie: Inclusie/Exclusiecriteria)
Expanded access
Verwijst naar een van de FDA procedures, zoals compassionate use, parallel track, en treatment IND die experimentele medicijnen distribueren aan deelnemers die falen op de huidige beschikbare behandelingen voor hun aandoening en ook niet in staat zijn om deel te nemen aan lopende klinische trials.

Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Een onderdeel van de Minimal Record of Disability dat het neurologisch onderzoek samenvat en een maat geeft voor de algehele invaliditeit. De EDSS is een 20-punts schaal, variërend van 0 (normaal onderzoek) tot 10 (overlijden als gevolg van MS) met halve punten. Iemand met een score van 4,5 kan drie blokken lopen zonder te stoppen; een score van 6,0 betekent dat een stok of een beenbrace nodig is om één blok te lopen; een score van meer dan 7,5 geeft aan dat iemand niet meer dan een paar stappen kan zetten, zelfs niet met krukken of hulp van een andere persoon. De EDSS wordt om vele redenen gebruikt, waaronder het bepalen van toekomstige medische behandelingen, het vaststellen van revalidatiedoelen, het kiezen van proefpersonen voor deelname aan klinische onderzoeken, en het meten van behandelingsresultaten. Dit is momenteel de meest gebruikte schaal in klinisch onderzoek.
Experimenteel geneesmiddel
Een geneesmiddel dat geen FDA-vergunning heeft voor gebruik bij mensen, of als behandeling voor een bepaalde aandoening.
(Zie: Off-label gebruik)
^ Top van de pagina
F
Food and Drug Administration (FDA)
FDA is een agentschap binnen het U.S. Department of Health and Human Services dat verantwoordelijk is voor de bescherming van de volksgezondheid door het waarborgen van de veiligheid, werkzaamheid en beveiliging van menselijke en diergeneesmiddelen, biologische producten, medische hulpmiddelen, de voedselvoorziening van ons land, cosmetica en producten die straling uitzenden. De FDA is ook verantwoordelijk voor het bevorderen van de volksgezondheid door innovaties te helpen bespoedigen die geneesmiddelen en voedingsmiddelen effectiever, veiliger en betaalbaarder maken; en door het publiek te helpen de juiste, wetenschappelijk onderbouwde informatie te krijgen die het nodig heeft om geneesmiddelen en voedingsmiddelen te gebruiken om zijn gezondheid te verbeteren. Wat deze website betreft, is zij verantwoordelijk voor de handhaving van de overheidsvoorschriften inzake de vervaardiging en verkoop van geneesmiddelen en voor het voorkomen van de verkoop van onzuivere of gevaarlijke stoffen. Elk nieuw geneesmiddel dat wordt voorgesteld voor de behandeling van MS in de VS moet worden goedgekeurd door de FDA.
^ Bovenkant pagina
G
^ Bovenkant pagina
H
^ Bovenkant pagina
I
Insluitings-/uitsluitingscriteria
De medische of sociale normen die bepalen of iemand wel of niet mag deelnemen aan een klinische proef. Deze criteria zijn gebaseerd op factoren als leeftijd, geslacht, het type en stadium van een ziekte, eerdere behandelingsgeschiedenis, en andere medische aandoeningen. Het is belangrijk op te merken dat in- en exclusiecriteria niet worden gebruikt om mensen persoonlijk af te wijzen, maar om geschikte deelnemers te identificeren en hen veilig te houden.

Informed consent
Het proces van het leren van de belangrijkste feiten over een klinische proef voordat men besluit wel of niet deel te nemen. Het is ook een doorlopend proces gedurende het onderzoek om de deelnemers van informatie te voorzien. Om iemand te helpen beslissen al dan niet deel te nemen, leggen de artsen en verpleegkundigen die bij de studie betrokken zijn, de details van de studie uit.
Informed consent document
Een document dat de rechten van de deelnemers aan de studie beschrijft, en details bevat over de studie, zoals het doel, de duur, de vereiste procedures, en de belangrijkste contactpersonen. De risico’s en mogelijke voordelen worden uitgelegd in het document over de geïnformeerde toestemming. De deelnemer beslist vervolgens of hij het document al dan niet ondertekent. Geïnformeerde toestemming is geen contract en de deelnemer kan zich op elk moment uit het onderzoek terugtrekken.
Institutionele beoordelingsraad (IRB)
(1) Een commissie van artsen, statistici, onderzoekers, pleitbezorgers van de gemeenschap en anderen die ervoor zorgt dat een klinisch onderzoek ethisch verantwoord is en dat de rechten van deelnemers aan het onderzoek worden beschermd. Alle klinische studies in de VS moeten worden goedgekeurd door een IRB voordat ze beginnen.
(2) Elke instelling die biomedisch of gedragswetenschappelijk onderzoek uitvoert of ondersteunt waarbij menselijke deelnemers betrokken zijn, moet volgens federale regelgeving een IRB hebben die het onderzoek in eerste instantie goedkeurt en periodiek herziet, om de rechten van menselijke deelnemers te beschermen.
Intent to treat
Een analyse van de resultaten van klinisch onderzoek die alle gegevens bevat van deelnemers in de groepen waarin zij waren gerandomiseerd, zelfs als zij de behandeling nooit hebben gekregen.
Investigational new drug
Een nieuw geneesmiddel, antibiotisch geneesmiddel of biologisch geneesmiddel dat wordt gebruikt in een klinisch onderzoek. Het omvat ook een biologisch product dat in vitro wordt gebruikt voor diagnostische doeleinden.
^ Bovenkant pagina
J
^ Bovenkant pagina
K
^ Bovenkant pagina
L
^ Bovenkant pagina
M
Maskering
De kennis van de toewijzing van de interventie.
(Zie: geblindeerde studie)
^ Bovenkant
N
New drug application (NDA)
Een aanvraag die door de fabrikant van een geneesmiddel bij de FDA wordt ingediend – nadat de klinische tests zijn afgerond – voor een vergunning om het geneesmiddel voor een gespecificeerde indicatie op de markt te brengen.
^ Bovenkant pagina
O
Off-label use
Een geneesmiddel dat wordt voorgeschreven voor andere aandoeningen dan die welke zijn goedgekeurd door de FDA.

Open-label studie
Een voorbereidende (Fase I) klinische studie waarin alle patiënten de experimentele behandeling krijgen.
Open-label trial
Een klinische studie waarin artsen en deelnemers weten welk geneesmiddel of vaccin wordt toegediend.
^ Bovenkant pagina
P
Peer review
Evaluatie van een klinische studie door deskundigen die zijn gekozen door de sponsor van de studie. Deze deskundigen beoordelen de proeven op wetenschappelijke waarde, veiligheid van de deelnemers en ethische overwegingen.
Phase I trials
Initiële studies om het metabolisme en de farmacologische werking van geneesmiddelen bij mensen te bepalen, de bijwerkingen die gepaard gaan met toenemende doses, en om vroeg bewijs van effectiviteit te verkrijgen; kunnen gezonde deelnemers en/of patiënten omvatten.
Phase II trials
Gecontroleerde klinische studies die worden uitgevoerd om de effectiviteit van het geneesmiddel voor een bepaalde indicatie of indicaties bij patiënten met de ziekte of aandoening die wordt onderzocht te evalueren en om de gebruikelijke bijwerkingen en risico’s op de korte termijn te bepalen.
Phase III trials
Uitgebreid gecontroleerd en ongecontroleerd onderzoek nadat voorlopig bewijs is verkregen dat wijst op de werkzaamheid van het geneesmiddel, en zijn bedoeld om aanvullende informatie te verzamelen om de totale baten-risicoverhouding van het geneesmiddel te evalueren en een adequate basis te bieden voor etikettering door de arts.
Phase IV trials
Post-marketing studies om aanvullende informatie af te bakenen, waaronder de risico’s, voordelen, en optimaal gebruik van het geneesmiddel.
Pilotstudie
In klinische trials, een vroege, kleine tot middelgrote studie (ook bekend als Fase II) die volgt op de Fase I (“veiligheidsstudie”) en is ontworpen om te beginnen met het bepalen van de effectiviteit van de experimentele behandeling.
Placebo
Een placebo is een inactieve pil, vloeistof of poeder die geen behandelingswaarde heeft. In klinisch onderzoek worden experimentele behandelingen vaak vergeleken met placebo’s om de effectiviteit van de behandeling te beoordelen.
Placebogecontroleerd onderzoek
Een onderzoeksmethode van geneesmiddelen waarbij een inactieve stof (het placebo) wordt gegeven aan een groep deelnemers, terwijl het te testen geneesmiddel wordt gegeven aan een andere groep. De resultaten van de twee groepen worden vervolgens vergeleken om te zien of de onderzoeksbehandeling effectiever is voor de behandeling van de aandoening.
Placebo-effect
Een fysieke of emotionele verandering die optreedt nadat een stof is ingenomen of toegediend, en die niet het gevolg is van een speciale eigenschap van de stof. De verandering kan gunstig zijn en de verwachtingen van de deelnemer weerspiegelen, en vaak ook de verwachtingen van degene die de stof toedient.

Preklinisch
Verwijzing naar het testen van experimentele geneesmiddelen in de reageerbuis of op dieren – de tests die plaatsvinden voordat proeven op mensen kunnen worden uitgevoerd.
Preventieproeven
Verwijzing naar proeven om betere manieren te vinden om ziekte te voorkomen bij mensen die de ziekte nooit hebben gehad of om te voorkomen dat een ziekte terugkeert. Deze benaderingen kunnen geneesmiddelen, vaccins, vitaminen, mineralen of veranderingen in levensstijl omvatten.
Protocol
Een studieplan waarop alle klinische proeven zijn gebaseerd. Het plan is zorgvuldig opgesteld om de gezondheid van de deelnemers te waarborgen en specifieke onderzoeksvragen te beantwoorden. Een protocol beschrijft welke soorten mensen mogen deelnemen aan het onderzoek; het schema van tests, procedures, medicijnen en doseringen; en de duur van het onderzoek. Tijdens een klinisch onderzoek worden deelnemers die een protocol volgen regelmatig door de onderzoeksstaf gezien om hun gezondheid te controleren en de veiligheid en effectiviteit van hun behandeling te bepalen
^ Bovenkant pagina
Q
Kwaliteit van leven of Supportive care trials
Verwijst naar onderzoeken die manieren onderzoeken om het comfort en de kwaliteit van leven te verbeteren voor mensen met een chronische ziekte.
^ Bovenkant pagina
R
Randomisatie
Een op toeval gebaseerde methode waarmee deelnemers aan een onderzoek worden toegewezen aan een behandelgroep. Randomisatie minimaliseert de verschillen tussen groepen door mensen met bepaalde kenmerken gelijkelijk te verdelen over alle onderzoeksarmen. De onderzoekers weten niet welke behandeling beter is. Op grond van wat op dat moment bekend is, kan elke gekozen behandeling de deelnemer voordeel opleveren.
Randomized trial
Een studie waarbij deelnemers willekeurig (d.w.z. door toeval) worden toegewezen aan één van twee of meer behandelingsarmen van een klinische studie. Soms wordt gebruik gemaakt van placebo’s.
Recruiting
De periode waarin een proef probeert deelnemers te identificeren en in te schrijven. Wervingsactiviteiten kunnen bestaan uit adverteren en andere manieren om mogelijke deelnemers te interesseren.
Wervingsstatus
Geeft het huidige stadium van een proef aan, of deze gepland, lopend of afgerond is. Mogelijke waarden zijn:

^ Top of Page
Screening trials
Verwijst naar trials die testen wat de beste manier is om bepaalde ziekten of gezondheidsaandoeningen op te sporen.
Single-blind onderzoek
Een onderzoek waarbij één partij, de onderzoeker of de deelnemer, niet weet welke medicijnen de deelnemer gebruikt; ook wel single-masked onderzoek genoemd.
Single-masked onderzoek
(Zie: Single-blind onderzoek)
Statistische significantie
De waarschijnlijkheid dat een gebeurtenis of verschil alleen door toeval is opgetreden. In klinische studies hangt het niveau van statistische significantie af van het aantal onderzochte deelnemers en de gedane waarnemingen, en van de grootte van de waargenomen verschillen.
Studie-eindpunt
Een primaire of secundaire uitkomst die wordt gebruikt om de effectiviteit van een behandeling te beoordelen.
Studietype
De primaire onderzoekstechnieken die worden gebruikt in een observationeel protocol; typen zijn Doel, Duur, Selectie, en Timing.
Opgeschort
(Zie: Wervingsstatus)
^ Bovenkant pagina
T
Verlopen
(Zie: Wervingsstatus)
Behandeling IND
IND staat voor Investigational New Drug Application, een onderdeel van het proces om goedkeuring te krijgen van de FDA voor het op de markt brengen van een nieuw receptgeneesmiddel in de VS. Het maakt veelbelovende nieuwe geneesmiddelen beschikbaar voor wanhopig zieke deelnemers, zo vroeg mogelijk in het ontwikkelingsproces van het geneesmiddel. Behandeling IND’s worden beschikbaar gesteld aan deelnemers voordat de algemene marketing begint, meestal tijdens fase III studies. Om in aanmerking te komen voor een IND behandeling mag een deelnemer niet in aanmerking komen voor deelname aan de definitieve klinische studie.
Behandelingstrials
Dit zijn trials waarbij nieuwe behandelingen, nieuwe combinaties van medicijnen, of nieuwe benaderingen van chirurgie of bestralingstherapie worden getest.
^ Bovenkant pagina
U
^ Bovenkant pagina
V
^ Bovenkant pagina
W
Teruggetrokken
(Zie: Wervingsstatus)
^ Bovenkant pagina
X
^ Bovenkant pagina
Y
^ Bovenkant pagina
Z
^ Bovenkant pagina