Vandaag heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration Inqovi (decitabine en cedazuridine) tabletten goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met myelodysplastische syndromen (MDS) en chronische myelomonocytische leukemie (CMML). Dit betekent een belangrijke vooruitgang in de behandelingsopties voor patiënten met MDS, een type bloedkanker, die voorheen een gezondheidszorginstelling moesten bezoeken om intraveneuze therapie te krijgen.
“De FDA blijft zich inzetten om patiënten tijdens de pandemie van het coronavirus aanvullende behandelingen te bieden. In dit geval stelt de FDA een orale poliklinische behandelingsoptie beschikbaar die de noodzaak van frequente bezoeken aan gezondheidszorgfaciliteiten kan verminderen,” zei Richard Pazdur, M.D., directeur van het Oncology Center of Excellence van de FDA en waarnemend directeur van het Office of Oncologic Diseases in het FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “Op dit kritieke moment blijven we ons richten op het bieden van opties aan patiënten met kanker, waaronder regimes die thuis kunnen worden ingenomen.”
Inqovi wordt ingenomen als één tablet via de mond, eenmaal daags gedurende vijf opeenvolgende dagen van elke 28-daagse cyclus.
De goedkeuring was gebaseerd op klinische onderzoeksresultaten die vergelijkbare medicijnconcentraties lieten zien tussen intraveneuze decitabine en Inqovi. Bovendien was ongeveer de helft van de patiënten die voorheen afhankelijk waren van transfusies, in staat om gedurende een periode van 8 weken geen transfusies meer nodig te hebben. Het veiligheidsprofiel van Inqovi was ook vergelijkbaar met dat van intraveneuze decitabine.
Veel voorkomende bijwerkingen van Inqovi waren vermoeidheid, constipatie, bloedingen, spierpijn, mucositis (mondzweren), artralgie (gewrichtspijn), misselijkheid, en koorts met een laag aantal witte bloedcellen. Inqovi kan schade toebrengen aan de foetus, en zowel mannelijke als vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd wordt geadviseerd effectieve anticonceptie te gebruiken.
De FDA heeft deze aanvraag Priority Review toegekend. Bij deze beoordeling is ook gebruik gemaakt van de beoordelingshulp van het Oncology Center of Excellence en de beoordelingshulp van het Office of Pharmaceutical Quality. Dit zijn vrijwillig door de aanvrager ingediende aanvragen om de beoordeling door de FDA te vergemakkelijken. Inqovi kreeg het predikaat weesgeneesmiddel, dat stimulansen biedt om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te ondersteunen en aan te moedigen.
De FDA heeft bij de beoordeling van deze aanvraag samengewerkt met tegenhangers van internationale agentschappen in het kader van Project Orbis.
De FDA heeft deze goedkeuring verleend aan Astex Pharmaceuticals, Inc., een dochteronderneming van Otsuka Pharmaceutical Co. Ltd.
De FDA, een agentschap binnen het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services, beschermt de volksgezondheid door de veiligheid, effectiviteit en beveiliging van geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik, vaccins en andere biologische producten voor menselijk gebruik, en medische hulpmiddelen te waarborgen. Het agentschap is ook verantwoordelijk voor de veiligheid en beveiliging van de voedselvoorziening van ons land, cosmetica, voedingssupplementen, producten die elektronische straling afgeven, en voor de regulering van tabaksproducten.