Planowanie produktu
„Tradycyjne” opracowywanie i zatwierdzanie nowych leków – ogólnie wymagane dla nowych substancji chemicznych, które nie zostały wcześniej zatwierdzone lub które nie mają znaczącej historii marketingowej w USA lub gdzie indziej – odbywa się zgodnie z przepisami sekcji 505(b)(1) federalnej ustawy o żywności, lekach i kosmetykach. Jeśli chodzi o 505(b)(1), przejście od „obiecującej cząsteczki” do „zatwierdzonego leku” jest długie, trudne, ryzykowne i kosztowne. Zazwyczaj uzyskanie zatwierdzenia leku w ramach ścieżki 505(b)(1) – która wymaga przeprowadzenia nowych badań w celu ustalenia bezpieczeństwa i skuteczności leku w określonej chorobie lub stanie – może kosztować sponsora nawet 15 lat i miliard dolarów. Ponieważ produkt 505(b)(2) może częściowo opierać się na wcześniejszych ustaleniach FDA dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności składnika aktywnego, jak również na danych dostępnych w domenie publicznej, na tym etapie planowania produktu potencjalny twórca produktu 505(b)(2) powinien szukać sposobów na wplecenie takich istniejących danych w strategię rozwoju produktu, aby zmniejszyć jego rozmiar, zakres, ramy czasowe, a tym samym koszty.
Oprócz szybszej i mniej kosztownej drogi na rynek, produkty zatwierdzone w ramach ścieżki 505(b)(2) mogą również czasami kwalifikować się do kilku rodzajów wyłączności rynkowej, takich jak wyłączność na leki sieroce (siedem lat), wyłączność na nowe jednostki chemiczne (pięć lat), „inna” wyłączność (trzy lata na „zmianę”, jeśli spełnione są pewne kryteria) i wyłączność pediatryczna (sześć miesięcy dodane do istniejących patentów/wyłączności).
Przyspieszona ścieżka do zatwierdzenia i perspektywa wyłączności sprawiają, że 505(b)(2) jest efektywną kosztowo i komercyjnie atrakcyjną drogą, ale taką, która ma kluczowe różnice w stosunku do tradycyjnego rozwoju 505(b)(1).
PrzedIND:
Proces rozwoju 505(b)(1) przedIND jest dość prosty:
- przeprowadzenie wymaganych nieklinicznych (na zwierzętach) badań farmakologicznych, farmakokinetycznych i toksykologicznych; przeprowadzenie wczesnych badań przedformulacyjnych i wybranie wiodącej postaci leku do dalszego rozwoju; opracowanie odpowiednich metod analitycznych; zebranie danych dotyczących stabilności składnika czynnego i postaci dawkowania; oraz opracowanie proponowanego protokołu klinicznego;
- zakończyć konsultacje przedIND z FDA, w których sponsor przedstawia wyniki badań nieklinicznych oraz dane produkcyjne i analityczne, jak również proponowane badanie kliniczne, w celu uzyskania zgody FDA na przejście do badań na ludziach; oraz
- złożyć wniosek o dopuszczenie do obrotu nowego leku (IND).
W porównaniu do 505(b)(1), 505(b)(2) proces różni się znacznie. Oto jak:
- Kolejność kroków: Proces 505(b)(2) rozpoczyna się od spotkania pre-IND z FDA, następnie przechodzi do opracowania formulacji (i badań, jeśli to konieczne), a potem do złożenia IND.
- Cele spotkania pre-IND: W przypadku produktu 505(b)(2) strategia PIND jest inna niż w przypadku produktu 505(b)(1). Proponując strategię rozwoju produktu 505(b)(2) na spotkaniu przedIND, celem jest uzyskanie wkładu i zgody FDA na badania, strategię chemiczną, produkcyjną i kontrolną (CMC) oraz plany badań klinicznych w sposób, który zminimalizuje liczbę wymaganych nowych badań. Dla wielu firm uzyskanie akceptacji FDA i pomyślne uruchomienie IND jest krytycznym krokiem do zabezpieczenia inwestycji.
- Liczba i rodzaj wymaganych badań: Ponieważ ścieżka 505(b)(2) pozwala na wykorzystanie danych publicznych lub wcześniejszych ustaleń FDA w miejsce nowych danych z badań, niektóre programy rozwojowe mogą prowadzić badania pomostowe, które wykluczają potrzebę przeprowadzenia badań nieklinicznych lub klinicznych, lub obu tych badań.
- Terminy prac CMC: W przypadku produktu 505(b)(2) materiały z badań klinicznych dla badań fazy I (często demonstrujących kliniczną biorównoważność) muszą być reprezentatywne dla komercyjnego procesu wytwarzania, w tym opakowania. Na ogół w tym czasie przygotowywane są również trzy partie stabilne, które będą wykorzystywane do oznaczeń okresu trwałości. W związku z tym, przed rozpoczęciem nawet badań fazy I należy zainwestować sporo pracy w zakresie CMC.
- Terminy badań: Ponieważ plany rozwoju 505(b)(2) opierają się w dużej mierze na wcześniej istniejących danych, badania kliniczne mogą być często rozpoczynane jednocześnie i rozwijane równolegle, co znacznie skraca całkowity czas wprowadzenia produktu na rynek.
Łącznie, różnice te stanowią ogromne, wieloaspektowe wyzwanie. Nieumiejętnie prowadzone wczesne etapy opracowywania leku 505(b)(2) mogą zakończyć się niepowodzeniem w rozwoju produktu. Z drugiej strony, przy umiejętnym zarządzaniu, te pierwsze kroki mogą przynieść sponsorowi ważne korzyści, w tym obniżenie kosztów, jasną drogę do zatwierdzenia i natychmiastowe zainteresowanie inwestorów.
505(B)(2) ARTYKUŁY BLOGOWE
Scieżka zatwierdzania 505(b)(2) stwarza możliwości dla firm generycznych poszukujących nowych źródeł przychodów
Przeczytaj 505(b)(2)
Przeczytaj 505(B)(2) PROVIDES OPPORTUNITIES FOR GENERICS COMPANIES
How to Achieve Success for 505(b)(2)
Przeczytaj 505(B)(2) KEYS TO SUCCESS