Definicje – Badania kliniczne

A
Zatwierdzone leki
W Stanach Zjednoczonych Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) musi zatwierdzić substancję jako lek, zanim zostanie ona wprowadzona na rynek. Proces zatwierdzania obejmuje kilka etapów, w tym przedkliniczne badania laboratoryjne i badania na zwierzętach, badania kliniczne pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności, złożenie wniosku o zatwierdzenie nowego leku przez producenta leku, przegląd wniosku przez FDA oraz zatwierdzenie/odrzucenie wniosku przez FDA.
ARM
Jedna z grup leczenia w badaniu randomizowanym. Większość badań randomizowanych ma dwa „ramiona”, ale niektóre mają trzy „ramiona”, a nawet więcej.
^ Top of Page
B
Punkt odniesienia
(1) Informacja zebrana na początku badania, od której mierzone są zmiany stwierdzone w badaniu;
(2) Znana wartość lub wielkość, z którą nieznana jest porównywana podczas pomiaru lub oceny;
(3) Początkowy punkt czasowy w badaniu klinicznym, tuż przed rozpoczęciem otrzymywania przez uczestnika eksperymentalnego leczenia, które jest testowane.
W tym punkcie odniesienia rejestrowane są mierzalne wartości, takie jak liczba CD4. Bezpieczeństwo i skuteczność leku są często określane poprzez monitorowanie zmian w stosunku do wartości wyjściowych.
Bias
W badaniach klinicznych, bias jest kontrolowany przez zaślepienie i randomizację. Gdy punkt widzenia uniemożliwia bezstronny osąd w kwestiach związanych z przedmiotem tego punktu widzenia.
Ślepe badanie
W badaniach klinicznych badanie randomizowane jest „ślepe”, jeśli uczestnikowi nie mówi się, w którym ramieniu badania się znajduje. Badanie kliniczne jest „ślepe”, jeśli uczestnicy nie wiedzą, czy są w ramieniu eksperymentalnym czy kontrolnym badania; nazywane również maskowanym.
Ślepe badanie
W badaniach klinicznych, próba wyeliminowania stronniczości w interpretacji wyników badania klinicznego. Oznacza to, że co najmniej jedna strona biorąca udział w badaniu klinicznym nie wie, którzy pacjenci otrzymują leczenie eksperymentalne, a którzy otrzymują substancję kontrolną. Trials may be either single-blind (patients do not know which treatment they are receiving) or doubled-blind (neither the examining physicians nor the patients know which treatment each patient is receiving).
^ Top of Page
C
C
Clinical
Pertaining to or founded on observation and treatment of participants, as distinguished from theoretical or basic science.
Kliniczny punkt końcowy
(Patrz: Punkt końcowy)
Zauważenia kliniczne
Obserwacje poczynione podczas badania medycznego wskazujące na zmianę lub upośledzenie funkcji umysłowych lub fizycznych.

Badacz kliniczny
Badacz medyczny odpowiedzialny za realizację protokołu badania klinicznego.
Badanie kliniczne
Badanie kliniczne to badanie mające na celu udzielenie odpowiedzi na konkretne pytania dotyczące szczepionek lub nowych terapii lub nowych sposobów stosowania znanych metod leczenia. Badania kliniczne (zwane również badaniami medycznymi i badaniami naukowymi) są wykorzystywane do określenia, czy nowe leki lub terapie są zarówno bezpieczne, jak i skuteczne. Starannie prowadzone badania kliniczne są najszybszym i najbezpieczniejszym sposobem na znalezienie metod leczenia, które działają u ludzi. Badania składają się z czterech faz: Faza I testuje nowy lek lub leczenie na małej grupie; Faza II rozszerza badanie na większą grupę ludzi; Faza III rozszerza badanie na jeszcze większą grupę ludzi; a Faza IV ma miejsce po tym, jak lek lub leczenie zostało licencjonowane i wprowadzone na rynek.
(Patrz: Badania fazy I, II, III i IV)
Badanie kliniczne w społeczności lokalnej (CBCT)
Badanie kliniczne prowadzone głównie przez lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej, a nie akademickie ośrodki badawcze.
Zakończone
(Patrz: Status rekrutacji)
Poufność dotycząca uczestników badania
Odnosi się do zachowania poufności uczestników badania, w tym ich tożsamości i wszystkich osobistych informacji medycznych. Zgoda uczestników badania na wykorzystanie zapisów do celów weryfikacji danych powinna być uzyskana przed rozpoczęciem badania i należy zapewnić, że poufność zostanie zachowana.
Kontrola
Kontrola to charakter kontroli interwencji.
Grupa kontrolna
Standard, według którego oceniane są obserwacje eksperymentalne. W wielu badaniach klinicznych jedna grupa pacjentów otrzymuje eksperymentalny lek lub leczenie, podczas gdy grupa kontrolna otrzymuje albo standardowe leczenie choroby, albo placebo.
(Patrz: Placebo)
Badanie kontrolne
Badanie kliniczne, które porównuje wyniki grupy losowo przypisanych pacjentów, którzy otrzymują eksperymentalne leczenie z wynikami grupy losowo przypisanych pacjentów, którzy otrzymują standardowe leczenie lub nieaktywne placebo.
Badania kontrolne
Kontrola jest standardem, według którego można oceniać obserwacje eksperymentalne. W badaniach klinicznych jedna grupa uczestników otrzymuje eksperymentalny lek, podczas gdy inna grupa (tj. grupa kontrolna) otrzymuje albo standardowe leczenie choroby, albo placebo.
^ Top of Page
D
Rada Bezpieczeństwa i Monitorowania Danych (DSMB)
Niezależna komisja, składająca się z przedstawicieli społeczności i ekspertów w dziedzinie badań klinicznych, która przegląda dane w trakcie trwania badania klinicznego, aby upewnić się, że uczestnicy nie są narażeni na niepotrzebne ryzyko. DSMB może zalecić przerwanie badania, jeśli istnieją obawy co do bezpieczeństwa lub jeśli cele badania zostały osiągnięte.

Badania diagnostyczne
Odnosi się do badań, które są prowadzone w celu znalezienia lepszych testów lub procedur diagnozowania określonej choroby lub stanu. Badania diagnostyczne zazwyczaj obejmują osoby, które mają oznaki lub objawy badanej choroby lub stanu.
Badanie z zastosowaniem różnych dawek
Badanie kliniczne, w którym dwie lub więcej dawek środka, takiego jak lek, są testowane względem siebie w celu ustalenia, która dawka działa najlepiej i jest najmniej szkodliwa.
Badanie z podwójnie ślepą próbą
Projekt badania klinicznego, w którym ani uczestniczące osoby, ani personel badawczy nie wiedzą, którzy uczestnicy otrzymują eksperymentalny lek, a którzy placebo (lub inną terapię). Uważa się, że badania z podwójnie ślepą próbą dają obiektywne wyniki, ponieważ oczekiwania lekarza i uczestnika co do eksperymentalnego leku nie mają wpływu na wynik; nazywane również badaniem z podwójnie ślepą próbą.
Badanie z podwójnie ślepą próbą
(Patrz: Badanie z podwójnie ślepą próbą
DSMB
(Patrz: Rada Bezpieczeństwa i Monitorowania Danych)
^ Top of Page
E
Skuteczność leku lub leczenia
Maksymalna zdolność leku lub leczenia do osiągnięcia rezultatu niezależnie od dawki. Lek przechodzi badania skuteczności, jeśli jest skuteczny w testowanej dawce i przeciwko chorobie, na którą jest przepisywany. W procedurze nakazanej przez FDA, badania kliniczne fazy II mierzą skuteczność, a badania fazy III ją potwierdzają.
Kryteria kwalifikacji
Sumujące kryteria wyboru uczestników; obejmuje kryteria włączenia i wyłączenia.
Zapisywanie
Akt zapisywania uczestników do badania. Generalnie proces ten obejmuje ocenę uczestnika w odniesieniu do kryteriów kwalifikacji do badania i przejście przez proces świadomej zgody.
Kryteria włączenia/wykluczenia
(Patrz: Kryteria włączenia/wykluczenia)
Rozszerzony dostęp
Odnosi się do każdej z procedur FDA, takich jak współczujące użycie, równoległa ścieżka i leczenie IND, które dystrybuują eksperymentalne leki do uczestników, którzy nie radzą sobie z obecnie dostępnymi metodami leczenia ich choroby, a także nie są w stanie uczestniczyć w trwających badaniach klinicznych.ozszerzona Skala Statusu Niepełnosprawności (EDSS)
Część Minimalnego Rejestru Niepełnosprawności, która podsumowuje badanie neurologiczne i dostarcza miary ogólnej niepełnosprawności. EDSS jest 20-punktową skalą, o zakresie od 0 (normalne badanie) do 10 (śmierć z powodu SM) w półpunktach. Osoba z wynikiem 4,5 może przejść trzy przecznice bez zatrzymywania się; wynik 6,0 oznacza, że do przejścia jednej przecznicy potrzebna jest laska lub orteza na nogę; wynik powyżej 7,5 oznacza, że osoba nie może zrobić więcej niż kilka kroków, nawet o kulach lub z pomocą innej osoby. Skala EDSS jest używana z wielu powodów, w tym przy podejmowaniu decyzji o przyszłym leczeniu, ustalaniu celów rehabilitacji, wyborze osób do udziału w badaniach klinicznych i mierzeniu wyników leczenia. Jest to obecnie najczęściej używana skala w badaniach klinicznych.

Lek eksperymentalny
Lek, który nie jest dopuszczony przez FDA do stosowania u ludzi lub jako leczenie konkretnego schorzenia.
(Patrz: Stosowanie poza wskazaniami)
^ Top of Page
F
Food and Drug Administration (FDA)
FDA jest agencją w ramach U. S. Department of Health and Human Services.S. Department of Health and Human Services, która jest odpowiedzialna za ochronę zdrowia publicznego poprzez zapewnienie bezpieczeństwa, skuteczności i bezpieczeństwa ludzi i leków weterynaryjnych, produktów biologicznych, wyrobów medycznych, naszego narodu dostaw żywności, kosmetyków i produktów, które emitują promieniowanie. FDA jest również odpowiedzialna za rozwój zdrowia publicznego poprzez pomoc w przyspieszeniu innowacji, które sprawiają, że leki i żywność są skuteczniejsze, bezpieczniejsze i bardziej przystępne cenowo; oraz pomoc społeczeństwu w uzyskaniu dokładnych, opartych na naukowych podstawach informacji, których potrzebuje, aby korzystać z leków i żywności w celu poprawy swojego zdrowia. Jeśli chodzi o tę stronę, jest ona odpowiedzialna za egzekwowanie przepisów rządowych dotyczących produkcji i sprzedaży leków oraz za zapobieganie sprzedaży substancji nieczystych lub niebezpiecznych. Każdy nowy lek, który jest proponowany do leczenia stwardnienia rozsianego w USA musi być zatwierdzony przez FDA.
^ Top of Page
G
^ Top of Page
H
^ Top of Page
I
Kryteria włączenia/wykluczenia
Medyczne lub społeczne standardy określające, czy dana osoba może lub nie może być dopuszczona do badania klinicznego. Kryteria te opierają się na takich czynnikach jak wiek, płeć, rodzaj i stadium choroby, historia wcześniejszego leczenia i inne warunki medyczne. Ważne jest, aby pamiętać, że kryteria włączenia i wyłączenia nie są używane do odrzucania ludzi, ale raczej do identyfikacji odpowiednich uczestników i zapewnienia im bezpieczeństwa.
Zgoda poinformowana
Proces uczenia się kluczowych faktów na temat badania klinicznego przed podjęciem decyzji, czy wziąć w nim udział, czy nie. Jest to również proces trwający przez cały czas trwania badania, mający na celu dostarczenie informacji uczestnikom. Aby pomóc komuś w podjęciu decyzji o udziale w badaniu, lekarze i pielęgniarki zaangażowani w badanie wyjaśniają szczegóły badania.
Dokument świadomej zgody
Dokument, który opisuje prawa uczestników badania i zawiera szczegóły dotyczące badania, takie jak jego cel, czas trwania, wymagane procedury i kluczowe osoby kontaktowe. W dokumencie świadomej zgody wyjaśnione są zagrożenia i potencjalne korzyści. Następnie uczestnik decyduje, czy chce podpisać dokument, czy nie. Świadoma zgoda nie jest umową, a uczestnik może wycofać się z badania w dowolnym momencie.

Instytucjonalna komisja ds. przeglądu (IRB)
(1) Komisja składająca się z lekarzy, statystyków, badaczy, rzeczników społeczności i innych osób, która zapewnia, że badanie kliniczne jest etyczne i że prawa uczestników badania są chronione. Wszystkie badania kliniczne w USA muszą być zatwierdzone przez IRB przed ich rozpoczęciem.
(2) Każda instytucja, która prowadzi lub wspiera badania biomedyczne lub behawioralne z udziałem ludzi musi, zgodnie z przepisami federalnymi, mieć IRB, która wstępnie zatwierdza i okresowo przegląda badania w celu ochrony praw uczestników.ntencja leczenia
Analiza wyników badań klinicznych, która obejmuje wszystkie dane od uczestników w grupach, do których zostali randomizowani, nawet jeśli nigdy nie otrzymali leczenia.
Inwestycyjny nowy lek
Nowy lek, antybiotyk lub lek biologiczny, który jest stosowany w badaniu klinicznym. Obejmuje również produkt biologiczny stosowany in vitro do celów diagnostycznych.
^ Top of Page
J
^ Top of Page
K
^ Top of Page
L
^ Top of Page
M
Maskowanie
Wiedza o przypisaniu do interwencji.
(Patrz: Ślepe badania)
^ Top of Page
N
New drug application (NDA)
Wniosek złożony przez producenta leku do FDA – po zakończeniu badań klinicznych – o licencję na wprowadzenie leku na rynek dla określonego wskazania.
^ Top of Page
O
Off-label use
Lek przepisywany na warunki inne niż zatwierdzone przez FDA.
Open-label study
Wstępna (Faza I) próba kliniczna, w której wszyscy pacjenci otrzymują eksperymentalne leczenie.
Open-label trial
Próba kliniczna, w której lekarze i uczestnicy wiedzą, jaki lek lub szczepionka jest podawana.
^ Top of Page
P
Peer review
Przegląd próby klinicznej przez ekspertów wybranych przez sponsora badania. Eksperci ci oceniają badania pod kątem wartości naukowej, bezpieczeństwa uczestników i względów etycznych.
Badania fazy I
Badania wstępne mające na celu określenie metabolizmu i działania farmakologicznego leków u ludzi, skutków ubocznych związanych ze zwiększaniem dawek oraz uzyskanie wczesnych dowodów skuteczności; mogą obejmować zdrowych uczestników i/lub pacjentów.
Badania fazy II
Kontrolowane badania kliniczne prowadzone w celu oceny skuteczności leku w określonym wskazaniu lub wskazaniach u pacjentów z badaną chorobą lub stanem oraz w celu określenia powszechnych krótkoterminowych skutków ubocznych i ryzyka.adania fazy III
Rozszerzone badania kontrolowane i niekontrolowane po uzyskaniu wstępnych dowodów wskazujących na skuteczność leku, których celem jest zebranie dodatkowych informacji pozwalających ocenić ogólny stosunek korzyści do ryzyka leku i zapewnić odpowiednią podstawę do etykietowania przez lekarza.

Badania fazy IV
Badania po wprowadzeniu leku na rynek w celu uzyskania dodatkowych informacji obejmujących ryzyko, korzyści i optymalne zastosowanie leku.
Badanie pilotażowe
W badaniach klinicznych, wczesne, małe lub średnie badanie (znane również jako faza II), które następuje po fazie I („badanie bezpieczeństwa”) i ma na celu rozpoczęcie określania skuteczności eksperymentalnego leczenia.
Placebo
Placebo to nieaktywna tabletka, płyn lub proszek, który nie ma wartości leczniczej. W badaniach klinicznych eksperymentalne metody leczenia są często porównywane z placebo, aby ocenić ich skuteczność.
Badanie kontrolowane placebo
Metoda badania leków, w której nieaktywna substancja (placebo) jest podawana jednej grupie uczestników, podczas gdy badany lek jest podawany innej grupie. Wyniki uzyskane w obu grupach są następnie porównywane w celu sprawdzenia, czy badany lek jest bardziej skuteczny w leczeniu danego schorzenia.
Efekt placebo
Zmiana fizyczna lub emocjonalna, występująca po przyjęciu lub podaniu substancji, która nie jest wynikiem żadnej specjalnej właściwości tej substancji. Zmiana może być korzystna, odzwierciedlając oczekiwania uczestnika i często oczekiwania osoby podającej substancję.
Przedkliniczne
Odnosi się do testowania leków eksperymentalnych w probówce lub na zwierzętach – testowanie, które ma miejsce przed przeprowadzeniem badań na ludziach.
Badania profilaktyczne
Odnosi się do badań mających na celu znalezienie lepszych sposobów zapobiegania chorobom u osób, które nigdy nie chorowały lub zapobiegania nawrotom choroby. Metody te mogą obejmować leki, szczepionki, witaminy, minerały lub zmianę stylu życia.
Protokół
Plan badania, na którym opierają się wszystkie badania kliniczne. Plan jest starannie opracowany, aby zabezpieczyć zdrowie uczestników, jak również odpowiedzieć na konkretne pytania badawcze. Protokół opisuje, jakie rodzaje osób mogą uczestniczyć w badaniu; harmonogram testów, procedur, leków i dawek; oraz czas trwania badania. Podczas trwania badania klinicznego uczestnicy postępujący zgodnie z protokołem są regularnie odwiedzani przez personel badawczy w celu monitorowania ich stanu zdrowia oraz określenia bezpieczeństwa i skuteczności ich leczenia
^ Top of Page
Q
Jakość życia lub badania dotyczące opieki wspierającej
Odnosi się do badań, w których poszukuje się sposobów poprawy komfortu i jakości życia osób cierpiących na przewlekłe choroby.
^ Top of Page
R
Randomizacja
Metoda oparta na przypadku, za pomocą której uczestnicy badania są przydzielani do grupy leczenia. Randomizacja minimalizuje różnice pomiędzy grupami poprzez równomierne rozłożenie osób o określonych cechach pomiędzy wszystkie ramiona badania. Badacze nie wiedzą, które leczenie jest lepsze. Z tego, co wiadomo w danym momencie, każdy z wybranych sposobów leczenia może być korzystny dla uczestnika.

Badanie randomizowane
Badanie, w którym uczestnicy są losowo (tj. przypadkowo) przypisywani do jednego z dwóch lub więcej ramion leczenia w badaniu klinicznym. Czasami stosuje się placebo.
Rekrutacja
Okres, w którym badanie stara się zidentyfikować i zapisać uczestników. Działania rekrutacyjne mogą obejmować reklamę i inne sposoby pozyskiwania zainteresowania od potencjalnych uczestników.
Stan rekrutacji
Oznacza aktualny etap badania, czy jest ono planowane, trwające, czy zakończone. Możliwe wartości obejmują:

^ Top of Page
S
Badania przesiewowe
Odnosi się do badań, które testują najlepszy sposób wykrywania pewnych chorób lub warunków zdrowotnych.
Badanie z pojedynczo ślepą próbą
Badanie, w którym jedna ze stron, badacz lub uczestnik, nie wie, jakie leki przyjmuje uczestnik; zwane również badaniem z pojedynczo zamaskowaną próbą.
Badanie z pojedynczo zamaskowaną próbą
(Patrz: Badanie z pojedynczo ślepą próbą)
Statystyczne znaczenie
Prawdopodobieństwo, że zdarzenie lub różnica wystąpiły wyłącznie przez przypadek. W badaniach klinicznych poziom istotności statystycznej zależy od liczby badanych uczestników i poczynionych obserwacji, jak również od wielkości zaobserwowanych różnic.
Punkt końcowy badania
Pierwotny lub wtórny wynik stosowany do oceny skuteczności leczenia.
Typ badania
Podstawowe techniki badawcze stosowane w protokole obserwacyjnym; typy to Cel, Czas trwania, Wybór i Czas.
Zawieszone
(Patrz: Status rekrutacji)
^ Top of Page
T
Zakończone
(Patrz: Status rekrutacji)
Terapia IND
IND oznacza aplikację Investigational New Drug, która jest częścią procesu uzyskiwania zgody FDA na wprowadzenie nowego leku na receptę do obrotu w USA. Dzięki niej obiecujące nowe leki są dostępne dla rozpaczliwie chorych uczestników na jak najwcześniejszym etapie procesu rozwoju leku. Lecznicze IND są udostępniane uczestnikom przed rozpoczęciem ogólnego marketingu, zazwyczaj podczas badań fazy III. Aby być branym pod uwagę w badaniu IND dotyczącym leczenia, uczestnik nie może kwalifikować się do ostatecznego badania klinicznego.
Badania dotyczące leczenia
Odnosi się do badań, które testują nowe metody leczenia, nowe kombinacje leków lub nowe podejścia do chirurgii lub radioterapii.
^ Top of Page
U
^ Top of Page
V
^ Top of Page
W
Withdrawn
(Zobacz: Status rekrutacji)
^ Top of Page
X
^ Top of Page
Y
^ Top of Page
Z
^ Top of Page
.