Definitioner – Kliniska studier

A
Godkända läkemedel
I USA måste Food and Drug Administration (FDA) godkänna en substans som läkemedel innan den kan marknadsföras. Godkännandeprocessen omfattar flera steg, bland annat prekliniska laboratorie- och djurstudier, kliniska prövningar av säkerhet och effekt, inlämning av en ansökan om nytt läkemedel av läkemedelstillverkaren, FDA:s granskning av ansökan och FDA:s godkännande/avslag av ansökan.
ARM
En av behandlingsgrupperna i en randomiserad studie. De flesta randomiserade prövningar har två ”armar”, men vissa har tre ”armar” eller till och med fler.
^ Överst på sidan
B
Baseline
(1) Information som samlas in i början av en studie och från vilken variationer som upptäcks i studien mäts;
(2) Ett känt värde eller en känd kvantitet som en okänd jämförs med när den mäts eller bedöms;
(3) Den första tidspunkten i en klinisk prövning, strax innan deltagaren börjar få den experimentella behandling som testas.
I denna referenspunkt registreras mätbara värden, som CD4-räkning. Säkerheten och effekten av ett läkemedel bestäms ofta genom att övervaka förändringar från referensvärdena.
Bias
I kliniska studier kontrolleras bias genom blindning och randomisering. När en synpunkt förhindrar en opartisk bedömning av frågor som rör ämnet för den synpunkten.
Blindad studie
I kliniska studier är en randomiserad studie ”blind” om deltagaren inte får veta vilken arm i studien han eller hon ingår i. En klinisk studie är ”blind” om deltagarna inte är medvetna om huruvida de ingår i studiens experimentella arm eller kontrollarm; kallas även maskerad.
Blindning
I kliniska studier är ett försök att eliminera bias i tolkningen av resultaten av den kliniska studien. Det anger att minst en part som är involverad i den kliniska prövningen är omedveten om vilka patienter som får den experimentella behandlingen och vilka som får kontrollsubstansen. Försök kan vara antingen enkelblinda (patienterna vet inte vilken behandling de får) eller dubbelblinda (varken de undersökande läkarna eller patienterna vet vilken behandling varje patient får).
^ Överst på sidan
C
C
Klinisk
Relaterad till eller grundad på observation och behandling av deltagare, till skillnad från teoretisk eller grundläggande vetenskap.
Klinisk slutpunkt
(Se: Slutpunkt)
Kliniska fynd
Observationer gjorda under en läkarundersökning som visar på en förändring eller försämring av mentala eller fysiska funktioner.
Klinisk prövare
En medicinsk forskare som ansvarar för att genomföra protokollet för en klinisk prövning.
Klinisk prövning
En klinisk prövning är en forskningsstudie som syftar till att besvara specifika frågor om vacciner eller nya behandlingar eller nya sätt att använda kända behandlingar. Kliniska prövningar (även kallade medicinsk forskning och forskningsstudier) används för att avgöra om nya läkemedel eller behandlingar är både säkra och effektiva. Noggrant genomförda kliniska prövningar är det snabbaste och säkraste sättet att hitta behandlingar som fungerar hos människor. Försök sker i fyra faser: Fas I testar ett nytt läkemedel eller en ny behandling i en liten grupp, fas II utökar studien till en större grupp människor, fas III utökar studien till en ännu större grupp människor och fas IV äger rum efter att läkemedlet eller behandlingen har fått licens och marknadsförts.

(Se: Fas I-, II-, III- och IV-studier)
Samhällsbaserad klinisk prövning (CBCT)
En klinisk prövning som i första hand genomförs via primärvårdsläkare snarare än akademiska forskningsanläggningar.
Fullbordad
(Se: Rekryteringsstatus)
Konfidentialitet avseende prövningsdeltagare
Relaterar till upprätthållandet av prövningsdeltagarnas konfidentialitet, inklusive deras personliga identitet och all personlig medicinsk information. Försöksdeltagarnas samtycke till användning av journaler för datakontroll bör inhämtas före försöket och försäkringar måste ges om att konfidentialiteten kommer att upprätthållas.
Kontroll
En kontroll är interventionens karaktär kontroll.
Kontrollgrupp
Den standard som experimentella observationer utvärderas med. I många kliniska prövningar får en grupp patienter ett experimentellt läkemedel eller en experimentell behandling, medan kontrollgruppen får antingen en standardbehandling för sjukdomen eller placebo.
(Se: Placebo)
Kontrollerad studie
En klinisk prövning som jämför utfallet för en grupp slumpmässigt tilldelade patienter som får den experimentella behandlingen med utfallet för en grupp slumpmässigt tilldelade patienter som får en standardbehandling eller inaktiv placebo.
Kontrollerade prövningar
Kontrollen är en standard mot vilken experimentella observationer kan utvärderas. I kliniska prövningar får en grupp deltagare ett experimentellt läkemedel, medan en annan grupp (dvs. kontrollgruppen) får antingen en standardbehandling för sjukdomen eller placebo.
^ Överst på sidan
D
Data Safety and Monitoring Board (DSMB)
En oberoende kommitté, bestående av representanter för samhället och experter på klinisk forskning, som granskar data medan en klinisk prövning pågår för att se till att deltagarna inte utsätts för onödiga risker. En DSMB kan rekommendera att en prövning avbryts om det finns säkerhetsrisker eller om prövningsmålen har uppnåtts.
Diagnostiska prövningar
Refekterar prövningar som genomförs för att hitta bättre tester eller förfaranden för att diagnostisera en viss sjukdom eller ett visst tillstånd. Diagnostiska prövningar omfattar vanligtvis personer som har tecken eller symtom på den sjukdom eller det tillstånd som studeras.
Dosstudier
En klinisk prövning där två eller flera doser av ett medel, t.ex. ett läkemedel, testas mot varandra för att fastställa vilken dos som fungerar bäst och är minst skadlig.
Dubbelblind studie
En utformning av en klinisk prövning där varken de deltagande personerna eller personalen i studien vet vilka deltagare som får det experimentella läkemedlet och vilka som får placebo (eller en annan behandling). Dubbelblinda studier anses ge objektiva resultat, eftersom läkarens och deltagarens förväntningar på försöksläkemedlet inte påverkar resultatet; kallas även dubbelmaskig studie.

Dubbelmaskig studie
(Se: Dubbelblind studie
DSMB
(Se: Data Safety and Monitoring Board)
^ Överst på sidan
E
E
Effektivitet hos ett läkemedel eller en behandling
Den maximala förmågan hos ett läkemedel eller en behandling att ge ett resultat oberoende av dosering. Ett läkemedel klarar effektivitetsförsök om det är effektivt i den dos som testats och mot den sjukdom som det förskrivs för. I det förfarande som FDA har föreskrivit, bedömer kliniska fas II-prövningar effektiviteten och fas III-prövningar bekräftar den.
Kriterier för berättigande
Sammanfattade kriterier för urvalet av deltagare; innefattar inklusions- och uteslutningskriterier.
Inskrivning
Akten att anmäla deltagare till en studie. I allmänhet innebär denna process att man utvärderar en deltagare med avseende på studiens urvalskriterier och går igenom processen för informerat samtycke.
Exklusions-/inkluderingskriterier
(Se: Inklusions-/exklusionskriterier)
Expanded access
Refresenterar något av FDA:s förfaranden, t.ex. compassionate use, parallellspår och treatment IND, som distribuerar experimentella läkemedel till deltagare som inte klarar av de behandlingar som för närvarande finns tillgängliga för deras tillstånd och som inte heller kan delta i pågående kliniska prövningar.
Expanded Disability Status Scale (EDSS)
En del av Minimal Record of Disability som sammanfattar den neurologiska undersökningen och ger ett mått på det totala funktionshindret. EDSS är en 20-gradig skala som sträcker sig från 0 (normal undersökning) till 10 (död på grund av MS) med halva poäng. En person med en poäng på 4,5 kan gå tre kvarter utan att stanna, en poäng på 6,0 innebär att det behövs en käpp eller ett benstöd för att gå ett kvarter, en poäng över 7,5 innebär att en person inte kan ta mer än några få steg, inte ens med kryckor eller hjälp av en annan person. EDSS används av många skäl, bland annat för att besluta om framtida medicinsk behandling, fastställa rehabiliteringsmål, välja ut försökspersoner för deltagande i kliniska prövningar och mäta behandlingsresultat. Detta är för närvarande den mest använda skalan i kliniska prövningar.
Experimentellt läkemedel
Ett läkemedel som inte är FDA-licensierat för användning på människor, eller som behandling av ett visst tillstånd.
(Se: Off-label use)
^ Överst på sidan
F
F
Food and Drug Administration (FDA)
FDA är en myndighet inom den amerikanska läkemedelsmyndigheten U.US Department of Health and Human Services som ansvarar för att skydda folkhälsan genom att garantera säkerhet, effektivitet och trygghet för human- och veterinärmedicinska läkemedel, biologiska produkter, medicintekniska produkter, vår nations livsmedelsförsörjning, kosmetika och produkter som avger strålning. FDA ansvarar också för att främja folkhälsan genom att bidra till att påskynda innovationer som gör läkemedel och livsmedel effektivare, säkrare och billigare och genom att hjälpa allmänheten att få den korrekta, vetenskapligt baserade information som de behöver för att kunna använda läkemedel och livsmedel för att förbättra sin hälsa. När det gäller denna webbplats är den ansvarig för att upprätthålla statliga bestämmelser om tillverkning och försäljning av läkemedel och för att förhindra försäljning av orena eller farliga ämnen. Alla nya läkemedel som föreslås för behandling av MS i USA måste godkännas av FDA.

^ Överst på sidan
G
^ Överst på sidan
H
^ Överst på sidan
I
Inklusions-/exklusionskriterier
De medicinska eller sociala normer som avgör om en person kan eller inte kan tillåtas delta i en klinisk prövning. Dessa kriterier baseras på faktorer som ålder, kön, sjukdomens typ och stadium, tidigare behandlingshistorik och andra medicinska tillstånd. Det är viktigt att notera att inklusions- och uteslutningskriterier inte används för att avvisa människor personligen, utan snarare för att identifiera lämpliga deltagare och hålla dem säkra.
Informerat samtycke
Processen att lära sig de viktigaste fakta om en klinisk prövning innan man bestämmer sig för om man vill delta eller inte. Det är också en fortlöpande process under hela studien för att ge information till deltagarna. För att hjälpa någon att besluta om man vill delta eller inte förklarar de läkare och sjuksköterskor som deltar i studien detaljerna om studien.
Informerat samtyckesdokument
Ett dokument som beskriver studiedeltagarnas rättigheter och innehåller detaljer om studien, t.ex. dess syfte, varaktighet, erforderliga förfaranden och nyckelkontakter. Risker och potentiella fördelar förklaras i dokumentet om informerat samtycke. Deltagaren bestämmer sedan om han/hon vill skriva under dokumentet eller inte. Det informerade samtycket är inte ett kontrakt, och deltagaren kan när som helst dra sig ur studien.
Institutional review board (IRB)
(1) En kommitté bestående av läkare, statistiker, forskare, samhällsadvokater och andra som ser till att en klinisk prövning är etisk och att studiedeltagarnas rättigheter skyddas. Alla kliniska prövningar i USA måste godkännas av en IRB innan de påbörjas.
(2) Varje institution som bedriver eller stöder biomedicinsk eller beteendevetenskaplig forskning som involverar mänskliga deltagare måste enligt federala bestämmelser ha en IRB som först godkänner och regelbundet granskar forskningen för att skydda mänskliga deltagares rättigheter.
Intent to treat
Analys av resultaten av kliniska prövningar som inkluderar alla data från deltagare i de grupper som de randomiserats till, även om de aldrig fick behandlingen.
Investigational new drug
Ett nytt läkemedel, antibiotikaläkemedel eller biologiskt läkemedel som används i en klinisk prövning. Det omfattar även en biologisk produkt som används in vitro för diagnostiska ändamål.
^ Överst på sidan
J
^ Överst på sidan
K
^ Överst på sidan
L
^ Överst på sidan
M
Maskad
Vetenskapen om interventionstilldelning.
(Se: Blindad studie)
^ Överst på sidan
N
New drug application (NDA)

En ansökan som lämnas in av tillverkaren av ett läkemedel till FDA – efter att de kliniska prövningarna har avslutats – för att få tillstånd att marknadsföra läkemedlet för en specificerad indikation.
^ Överst på sidan
O
Off-label use
Läkemedel som förskrivs för andra tillstånd än de som godkänts av FDA.
Open-label study
En preliminär klinisk prövning (fas I) där alla patienter får den experimentella behandlingen.
Open-label trial
En klinisk prövning där läkare och deltagare vet vilket läkemedel eller vaccin som administreras.
^ Överst på sidan
P
Peer review
Granskning av en klinisk prövning av experter som valts av studiens sponsor. Dessa experter granskar prövningarna med avseende på vetenskapligt värde, deltagarnas säkerhet och etiska överväganden.
Fas I-prövningar
Initialstudier för att fastställa läkemedels ämnesomsättning och farmakologiska verkan hos människor, de biverkningar som är förknippade med ökande doser och för att få tidiga bevis på effektivitet; kan inkludera friska deltagare och/eller patienter.
Fas II-prövningar
Kontrollerade kliniska studier som utförs för att utvärdera läkemedlets effektivitet för en viss indikation eller indikationer hos patienter med den sjukdom eller det tillstånd som undersöks och för att fastställa de vanligaste kortsiktiga biverkningarna och riskerna.
Fas III-prövningar
Utvidgade kontrollerade och okontrollerade prövningar efter det att preliminära bevis som tyder på läkemedlets effektivitet har erhållits och är avsedda att samla in ytterligare information för att utvärdera läkemedlets övergripande nytta-riskförhållande och tillhandahålla en lämplig grund för läkares märkning.
Fas IV-prövningar
Studier efter marknadsföringen för att beskriva ytterligare information, bland annat om läkemedlets risker, fördelar och optimala användning.
Pilotstudie
I kliniska prövningar är en tidig, liten till måttlig studie (även kallad fas II) som följer på fas I (”säkerhetsstudie”) och är utformad för att börja fastställa effektiviteten hos den experimentella behandlingen.
Placebo
En placebo är ett inaktivt piller, vätska eller pulver som inte har något behandlingsvärde. I kliniska prövningar jämförs ofta experimentella behandlingar med placebo för att bedöma behandlingens effektivitet.
Placebokontrollerad studie
En metod för undersökning av läkemedel där ett inaktivt ämne (placebo) ges till en grupp deltagare, medan läkemedlet som testas ges till en annan grupp. De resultat som erhålls i de två grupperna jämförs sedan för att se om den undersökta behandlingen är effektivare för att behandla tillståndet.

Placeboeffekt
En fysisk eller känslomässig förändring, som inträffar efter att en substans tagits eller administrerats, och som inte är resultatet av någon speciell egenskap hos substansen. Förändringen kan vara fördelaktig och återspeglar deltagarens förväntningar och, ofta, förväntningarna hos den person som ger substansen.
Preklinisk
Refekterar testning av försöksläkemedel i provrör eller på djur – den testning som sker innan försök på människor kan genomföras.
Preventionsförsök
Refekterar försök för att hitta bättre sätt att förebygga sjukdom hos personer som aldrig har haft sjukdomen eller för att förhindra att en sjukdom återkommer. Dessa metoder kan omfatta läkemedel, vacciner, vitaminer, mineraler eller livsstilsförändringar.
Protokoll
En studieplan som ligger till grund för alla kliniska prövningar. Planen är noggrant utformad för att skydda deltagarnas hälsa samt besvara specifika forskningsfrågor. Ett protokoll beskriver vilka typer av personer som får delta i studien, schemat för tester, förfaranden, mediciner och doser samt studiens längd. Medan de deltar i en klinisk prövning ses deltagare som följer ett protokoll regelbundet av forskningspersonalen för att övervaka deras hälsa och för att fastställa säkerheten och effektiviteten hos deras behandling
^ Överst på sidan
Q
Livskvalitets- eller stödjevårdsförsök
Relaterar till försök som utforskar sätt att förbättra komforten och livskvaliteten för personer med en kronisk sjukdom
^ Överst på sidan
R
Randomisering
En metod som bygger på slumpmässiga omständigheter och som gör att deltagarna i studien tilldelas en behandlingsgrupp. Randomisering minimerar skillnaderna mellan grupperna genom att personer med särskilda egenskaper fördelas lika mellan alla försöksarmar. Forskarna vet inte vilken behandling som är bäst. Utifrån vad som är känt vid tidpunkten kan vilken som helst av de valda behandlingarna vara till nytta för deltagaren.
Randomiserad prövning
En studie där deltagarna slumpmässigt (dvs. av en slump) tilldelas en av två eller flera behandlingsarmar i en klinisk prövning. Ibland används placebos.
Rekrytering
Perioden under vilken en prövning försöker identifiera och rekrytera deltagare. Rekryteringsaktiviteter kan innefatta annonsering och andra sätt att väcka intresse hos möjliga deltagare.
Rekryteringsstatus
Indikerar det aktuella stadiet för en prövning, om den är planerad, pågående eller avslutad. Möjliga värden är:

^ Överst på sidan
S
S
Screeningprövningar
Relaterar till prövningar där man testar det bästa sättet att upptäcka vissa sjukdomar eller hälsotillstånd.
Singelblind studie
En studie där den ena parten, antingen undersökaren eller deltagaren, är omedveten om vilken medicinering deltagaren tar, även kallad enkelmaskig studie.
Singelmaskig studie
(Se: Enkelblind studie)
Statistisk signifikans
Sannolikheten för att en händelse eller skillnad inträffade enbart av en slump. I kliniska prövningar beror nivån av statistisk signifikans på antalet studerade deltagare och de observationer som gjorts, samt storleken på de observerade skillnaderna.
Endpunkt för studien
Ett primärt eller sekundärt utfall som används för att bedöma en behandlings effektivitet.
Studietyp
Den primära undersökningsmetod som används i ett observationsprotokoll; typerna är Syfte, Varaktighet, Urval och Tidsangivelse.
Suspended
(Se: Rekryteringsstatus)
^ Överst på sidan
T
Terminated
(Se: Rekryteringsstatus)
Behandling IND
IND står för Investigational New Drug application (ansökan om prövning av nya läkemedel), vilket är en del av processen för att få ett godkännande från FDA för att få marknadsföra ett nytt receptbelagt läkemedel i USA. Det gör lovande nya läkemedel tillgängliga för desperat sjuka deltagare så tidigt som möjligt i läkemedelsutvecklingsprocessen. IND-ansökningar för behandling görs tillgängliga för deltagarna innan den allmänna marknadsföringen börjar, vanligtvis under fas III-studier. För att komma i fråga för en treatment IND får en deltagare inte vara berättigad att delta i den slutgiltiga kliniska prövningen.
Behandlingsstudier
Refekterar prövningar som testar nya behandlingar, nya kombinationer av läkemedel eller nya tillvägagångssätt för kirurgi eller strålbehandling.
^ Överst på sidan
U
^ Överst på sidan
V
^ Överst på sidan
W
Uttogs
(Se: Rekryteringsstatus)
^ Överst på sidan
X
^ Överst på sidan
Y
^ Överst på sidan
Z
^ Överst på sidan
.