A szkleroderma ritka és összetett betegség. Bár következményei néha csekélyek, más esetekben katasztrofálisak. A lokalizált szkleroderma csak a bőrt érinti, míg a szisztémás formák a tüdőt, a bélrendszert, az ereket, a veséket és más szerveket támadják meg. A hatékony kezelés és az esetleges gyógymód keresésében a kutatás kulcsfontosságú.
“A szkleroderma azért nem megoldott, mert a betegség összetett” – mondja Dr. Maria Trojanowska, az Arthritis Center igazgatója, a Boston University School of Medicine egyik vezető szkleroderma-kutatója. “Három fő rendszert érint: az immunrendszert, az érrendszert és a test rostos kötőszövetét. A Boston University School of Medicine-nél a kutatásaink ezeken a területeken mindegyiken nagyon erősek.”
- A Boston University School of Medicine Scleroderma Programja a világ egyik vezető szklerodermás kezelési és kutatási központja.
- A kutatás és kezelés nemzetközi központja
- Új tesztek az új terápiákhoz
- Egy ritka betegség kutatásának támogatása
- A BU Scleroderma Research támogatásával kapcsolatos további információkért kérjük, lépjen kapcsolatba a BUSM Fejlesztési Irodával a 617-358-9535-ös telefonszámon vagy a [email protected] címen.
A Boston University School of Medicine Scleroderma Programja a világ egyik vezető szklerodermás kezelési és kutatási központja.
A szkleroderma, ami szó szerint “kemény bőrt” jelent, egy autoimmun betegség, hasonlóan a lupuszhoz és a reumatoid artritiszhez. A bőr megvastagodását vagy a hegszövet felhalmozódását a kollagén és más fehérjék fokozott termelése okozza, ami akkor következik be, amikor az immunrendszer megtámadja a szervezetet.
A bőrt érintő szkleroderma fájdalmas, rokkant és eltorzító lehet. Amikor ugyanez a hegesedési folyamat a belső szervekben jelentkezik, a következmények még súlyosabbak. A betegségben szenvedők egynegyede-harmada a súlyosabb, diffúz szisztémás formában szenved.
A National Institutes of Health és a Scleroderma Foundation jelentős támogatásával – és a betegek és barátok adományainak segítségével – az orvosi egyetem kutatói nagy lépéseket tesznek a betegség megértése és legyőzése felé.
Az orvosi egyetem Arthritis Centerében működő Scleroderma Program kutatói szerint a betegek és családjaik számára számos ok van a bizakodásra. A kezelés és az ellátás terén a közelmúltban elért előrelépéseknek köszönhetően a betegek hosszabb és produktívabb életre számíthatnak. A kutatások egyre hatékonyabb kezeléseket ígérnek.
“Ma még nincs gyógymód, de a betegség kezelhető, és néha remisszióba léphet, kevés látható vagy funkcionális károsodást hagyva maga után” – mondja Dr. Robert Simms, az orvosi egyetem szklerodermával kapcsolatos klinikai kutatásainak vezetője.
A kutatás és kezelés nemzetközi központja
A szkleroderma nemzetközileg elismert kezelőhelyeként a Scleroderma Program a világ minden tájáról vonzza a betegeket. A központ évente 300-400 új beteget kezel, és évente mintegy 1000-1200 látogatást regisztrál.
Ez a nagyszámú betegpopuláció teszi lehetővé az orvosi kar úttörő klinikai kutatásainak nagy részét. Az új terápiákat tesztelni kívánó gyógyszercégek azért keresik fel a Scleroderma Programot, mert a BU-n sok olyan beteg fordul meg ezzel a ritka betegséggel, akik hajlandóak részt venni terápiás kísérletekben. Az új terápiákkal végzett kísérletekben való részvétel lehetősége viszont még több beteget vonz.
A Scleroderma Program kutatói együttműködnek a Bostoni Egyetem más osztályainak és szakterületeinek kutatóival. Mivel a szkleroderma két legéletveszélyesebb szövődménye a tüdő hegesedése és a pulmonális hipertónia, a szkleroderma kutatói szorosan együttműködnek az Orvosi Iskola Tüdőgyógyászati Központjával, amely a tüdőbetegségek egyik vezető kutatási programja a világon.
Új tesztek az új terápiákhoz
A Scleroderma Programban és máshol dolgozó kutatók azonosították a betegség biomarkereit – olyan, a szervezetben található anyagokat, amelyek jelzik a szkleroderma jelenlétét és súlyosságát. Bár ezek a biomarkerek még nem használhatók korai diagnózis felállítására, rendkívül hasznosnak bizonyultak a betegség valószínű lefolyásának előrejelzésére a betegeknél és a gyógyszerek hatékonyságának tesztelésére.
Egy kutatócsoport most egy nagyszabású, a National Institutes of Health által finanszírozott kísérletet folytat egy ígéretes új, fibrózisellenes szklerodermás gyógyszer biomarkerek felhasználásával. A klinikai vizsgálatokkal járó idő és költség jelentősen csökken, ha biomarkereket használnak. A hagyományos gyógyszerkísérletek placebokontrollos vizsgálatokat foglalnak magukban, és sok évre van szükség ahhoz, hogy a gyógyszerek betegekre gyakorolt hatásait megismerjük. A biomarkerek segítségével a gyógyszer hatékonysága néhány hónap alatt meghatározható.
A Scleroderma Program más kutatói a betegség alaptudományát tanulmányozzák. A program mágnesként vonzza a fiatal tudósokat, akik tapasztalt csapatainktól tanulnak, majd szakértelmüket visszaviszik az Egyesült Államok és a világ laboratóriumaiba, kórházaiba és klinikáira.
“A kutatók következő generációjának képzése alapvető küldetésünk része” – mondja Dr. Simms.
Egy ritka betegség kutatásának támogatása
A szkleroderma körülbelül 300 000 embert érint az Egyesült Államokban. Leggyakoribb a felnőtt nők körében, bár mindkét nemhez tartozó gyermekeket és felnőtteket is érinthet.
Mivel a szkleroderma ritka, a nagy kormányzati szervek és alapítványok nem nyújtanak olyan támogatást a szkleroderma kutatására, mint az ismertebb betegségek elleni kampányok esetében. Ahhoz, hogy a szkleroderma elleni küzdelemben folytatódjon az előrelépés, a jótékonysági támogatás elengedhetetlen.