Vettigt meddelande

Boston University School of Medicine’s Scleroderma Program är ett av världens ledande centra för behandling och forskning inom sklerodermi.

Sklerodermi, som bokstavligt talat betyder ”hård hud”, är en autoimmun sjukdom som liknar lupus och reumatoid artrit. Förtjockningen av huden eller ansamling av ärrvävnad orsakas av ökad produktion av kollagen och andra proteiner, vilket sker när immunförsvaret angriper kroppen.

Sklerodermi som påverkar huden kan vara smärtsamt, handikappande och vanställande. När samma ärrbildningsprocess sker i inre organ är konsekvenserna ännu allvarligare. En fjärdedel till en tredjedel av alla personer med sjukdomen har den allvarligare diffusa systemiska formen.

Med stort stöd från National Institutes of Health och Scleroderma Foundation – och med hjälp av donationer från patienter och vänner – gör forskare vid den medicinska fakulteten stora framsteg mot att förstå och övervinna denna sjukdom.

Det finns många anledningar för patienterna och deras familjer att vara hoppfulla, enligt utredarna vid Scleroderma Program, som är baserat på den medicinska fakultetens Arthritis Center. Med de senaste framstegen inom behandling och vård kan patienterna förvänta sig att leva längre och mer produktiva liv. Forskningen lovar allt effektivare behandlingar.

”Det finns inget botemedel i dag, men sjukdomen går att behandla och kan ibland gå i remission och lämna små synliga eller funktionella skador”, säger dr Robert Simms, chef för medicinska fakultetens kliniska forskning om sklerodermi.

Ett internationellt centrum för forskning och behandling

Som internationellt erkänd behandlingsanläggning för sklerodermi drar sklerodermiprogrammet till sig patienter från hela världen. Centret behandlar mellan 300 och 400 nya patienter varje år och registrerar mellan 1 000 och 1 200 besök årligen.

Denna stora patientpopulation möjliggör en stor del av den medicinska skolans banbrytande kliniska forskning. Läkemedelsföretag som vill testa nya terapier kommer till sklerodermaprogrammet på grund av de många patienter med denna sällsynta sjukdom som ses på BU och som är villiga att delta i terapeutiska prövningar. Möjligheten att delta i försök med nya terapier lockar i sin tur fler patienter.

Forskare inom sklerodermiprogrammet samarbetar med forskare vid andra avdelningar och discipliner vid Boston University. Eftersom de två mest livshotande komplikationerna av sklerodermi är ärrbildning i lungorna och pulmonell hypertension, har sklerodermiforskarna ett nära samarbete med School of Medicine’s Pulmonary Center, ett av världens ledande forskningsprogram för sjukdomar i lungorna.

Nya tester för nya terapier

Forskare inom sklerodermiprogrammet och på andra håll har identifierat biomarkörer för sjukdomen – ämnen som finns i kroppen och som indikerar förekomst och svårighetsgrad av sklerodermi. Även om dessa biomarkörer ännu inte kan användas för tidig diagnos har de visat sig vara mycket användbara för att förutsäga det troliga sjukdomsförloppet hos patienter och för att testa läkemedlens effektivitet.

En forskargrupp genomför nu en stor National Institutes of Health-finansierad prövning av ett lovande nytt antifibrotiskt sklerodermamedicin med hjälp av biomarkörer. Den tid och de kostnader som kliniska prövningar innebär minskas avsevärt när biomarkörer används. Traditionella läkemedelsförsök innebär placebokontrollerade tester, och det krävs många år innan man vet vilka effekter läkemedlen har på patienterna. Med biomarkörer kan ett läkemedels effektivitet bestämmas på några månader.

Andra forskare inom sklerodermiprogrammet studerar den grundläggande vetenskapen om sjukdomen. Programmet har blivit en magnet för unga forskare, som lär sig av våra erfarna team och sedan tar med sig sin expertis tillbaka till laboratorier, sjukhus och kliniker över hela USA och världen.

”Att utbilda nästa generations forskare är en del av vårt huvuduppdrag”, säger dr Simms.

Stödja forskning om en sällsynt sjukdom

Sklerodermi drabbar cirka 300 000 personer i USA. Den är vanligast bland vuxna kvinnor, även om den kan drabba barn och vuxna av båda könen.

Eftersom sklerodermi är sällsynt erbjuder stora statliga organ och stiftelser inte samma stöd till forskning om sklerodermi som de gör till kampanjer mot mer kända sjukdomar. För att fortsätta att göra framsteg i kampen mot sklerodermi är filantropiskt stöd avgörande.

.