Important Announcement

Boston University School of Medicine’s Scleroderma Program jest jednym z wiodących na świecie ośrodków leczenia i badań nad twardziną.

Scleroderma, co oznacza dosłownie „twardą skórę”, jest chorobą autoimmunologiczną, podobną do tocznia i reumatoidalnego zapalenia stawów. Zgrubienie skóry lub nagromadzenie tkanki bliznowatej jest spowodowane zwiększoną produkcją kolagenu i innych białek, co ma miejsce, gdy układ odpornościowy atakuje organizm.

Twardzina dotykająca skóry może być bolesna, upośledzająca i szpecąca. Kiedy ten sam proces bliznowacenia występuje w narządach wewnętrznych, konsekwencje są jeszcze poważniejsze. Od jednej czwartej do jednej trzeciej osób cierpiących na tę chorobę ma poważniejszą, rozsianą postać układową.

Dzięki dużemu wsparciu ze strony National Institutes of Health i Scleroderma Foundation – oraz dzięki darowiznom pacjentów i przyjaciół – badacze ze szkoły medycznej czynią wielkie postępy w kierunku zrozumienia i przezwyciężenia tej choroby.

Jest wiele powodów, dla których pacjenci i ich rodziny mogą być pełni nadziei, twierdzą badacze z Scleroderma Program, który działa w Centrum Zapalenia Stawów szkoły medycznej. Dzięki postępom w leczeniu i opiece nad chorymi, pacjenci mogą liczyć na dłuższe i bardziej produktywne życie. Badania naukowe obiecują coraz skuteczniejsze metody leczenia.

„Obecnie nie ma lekarstwa, ale choroba jest uleczalna i czasami może przejść w stan remisji, pozostawiając niewielkie widoczne lub funkcjonalne uszkodzenia”, mówi dr Robert Simms, szef badań klinicznych nad twardziną w szkole medycznej.

Międzynarodowe centrum badań i leczenia

Jako uznany na całym świecie ośrodek leczenia twardziny, Scleroderma Program przyciąga pacjentów z całego świata. Centrum leczy od 300 do 400 nowych pacjentów każdego roku i rejestruje około 1000-1200 wizyt rocznie.

Ta duża populacja pacjentów umożliwia prowadzenie wielu przełomowych badań klinicznych w szkole medycznej. Firmy farmaceutyczne chcące przetestować nowe terapie przychodzą do Programu Twardziny z powodu wielu pacjentów z tą rzadką chorobą, którzy są chętni do wzięcia udziału w próbach terapeutycznych. Z kolei możliwość uczestniczenia w badaniach nad nowymi terapiami przyciąga więcej pacjentów.

Badacze z Scleroderma Program współpracują z badaczami z innych wydziałów i dyscyplin na Boston University. Ponieważ dwa najbardziej zagrażające życiu powikłania twardziny to bliznowacenie płuc i nadciśnienie płucne, naukowcy zajmujący się twardziną ściśle współpracują z Centrum Pulmonologicznym School of Medicine, jednym z wiodących na świecie programów badań nad chorobami płuc.

Nowe testy dla nowych terapii

Badacze z Programu Twardziny oraz z innych ośrodków zidentyfikowali biomarkery choroby – substancje znajdujące się w organizmie, które wskazują na obecność i ciężkość twardziny. Chociaż biomarkery te nie mogą być jeszcze wykorzystywane do wczesnej diagnozy, okazały się bardzo przydatne do przewidywania prawdopodobnego przebiegu choroby u pacjentów oraz do badania skuteczności leków.

Zespół badawczy prowadzi obecnie duże, finansowane przez National Institutes of Health badanie obiecującego nowego leku przeciw twardzinie układowej, wykorzystującego biomarkery. Czas i koszty związane z badaniami klinicznymi są znacznie zredukowane, gdy stosuje się biomarkery. Tradycyjne badania nad lekami polegają na testach kontrolowanych placebo i potrzeba wielu lat, aby poznać efekty działania leków na pacjentów. Dzięki biomarkerom, skuteczność leku można określić w ciągu kilku miesięcy.

Inni naukowcy w Programie Badań nad Twardziną badają podstawy naukowe tej choroby. Program stał się magnesem dla młodych naukowców, którzy uczą się od naszych doświadczonych zespołów, a następnie przekazują swoją wiedzę do laboratoriów, szpitali i klinik w Stanach Zjednoczonych i na całym świecie.

„Szkolenie następnej generacji badaczy jest częścią naszej głównej misji”, mówi dr Simms.

Wspieranie badań nad rzadką chorobą

Twardzina dotyka około 300 000 osób w Stanach Zjednoczonych. Najczęściej występuje u dorosłych kobiet, chociaż może zaatakować dzieci i dorosłych obu płci.

Ponieważ twardzina jest rzadką chorobą, duże agencje rządowe i fundacje nie oferują takiego wsparcia dla badań nad twardziną, jak w przypadku kampanii dotyczących bardziej znanych chorób. Aby kontynuować postęp w walce z twardziną, wsparcie filantropów jest niezbędne.

h3