Sklerodermie je vzácné a komplexní onemocnění. Přestože její následky jsou někdy nezávažné, v jiných případech jsou katastrofální. Lokalizovaná sklerodermie postihuje pouze kůži, zatímco systémové formy napadají plíce, střevní trakt, cévy, ledviny a další orgány. Při hledání účinné léčby a případného vyléčení je klíčový výzkum.
„Důvodem, proč se sklerodermii dosud nepodařilo vyřešit, je její složitost,“ říká doktorka Maria Trojanowska, ředitelka Centra pro artritidu a špičková výzkumnice v oblasti sklerodermie na Boston University School of Medicine. „Zahrnuje tři hlavní systémy: imunitní systém, cévní systém a vláknitou pojivovou tkáň těla. Na Boston University School of Medicine je náš výzkum v každé z těchto oblastí velmi silný.“
- Program sklerodermie Boston University School of Medicine je jedním z předních světových center léčby a výzkumu sklerodermie.
- Mezinárodní centrum pro výzkum a léčbu
- Nové testy pro nové léčebné postupy
- Podpora výzkumu vzácného onemocnění
- Pro více informací o tom, jak podpořit výzkum sklerodermie na BU, kontaktujte prosím kancelář pro rozvoj BUSM na telefonním čísle 617-358-9535 nebo na adrese [email protected].
Program sklerodermie Boston University School of Medicine je jedním z předních světových center léčby a výzkumu sklerodermie.
Sklerodermie, což doslova znamená „tvrdá kůže“, je autoimunitní onemocnění podobné lupusu a revmatoidní artritidě. Ztluštění kůže nebo hromadění zjizvené tkáně je způsobeno zvýšenou produkcí kolagenu a dalších bílkovin, ke které dochází při napadení těla imunitním systémem.
Sklerodermie postihující kůži může být bolestivá, invalidizující a znetvořující. Pokud se stejný proces jizvení projeví i ve vnitřních orgánech, jsou následky ještě závažnější. Čtvrtina až třetina jedinců s tímto onemocněním trpí závažnější difuzní systémovou formou.
S velkou podporou Národního institutu zdraví a Nadace pro sklerodermii – a s pomocí darů od pacientů a přátel – dělají výzkumníci na lékařské fakultě velké pokroky na cestě k pochopení a překonání tohoto onemocnění.
Podle výzkumníků z programu pro sklerodermii, který sídlí v Centru pro artritidu lékařské fakulty, mají pacienti a jejich rodiny mnoho důvodů k naději. Díky nedávným pokrokům v léčbě a péči mohou pacienti očekávat delší a produktivnější život. Výzkum slibuje stále účinnější léčbu.
„V současné době neexistuje lék, ale nemoc je léčitelná a někdy může přejít do remise a zanechat jen malé viditelné nebo funkční poškození,“ říká Dr. Robert Simms, vedoucí klinického výzkumu sklerodermie na lékařské fakultě.
Mezinárodní centrum pro výzkum a léčbu
Jako mezinárodně uznávané zařízení pro léčbu sklerodermie přitahuje program Scleroderma Program pacienty z celého světa. Centrum každoročně ošetří 300 až 400 nových pacientů a zaznamená přibližně 1 000 až 1 200 návštěv ročně.
Tato velká populace pacientů umožňuje velkou část průkopnického klinického výzkumu lékařské fakulty. Farmaceutické společnosti, které chtějí testovat nové léčebné postupy, přicházejí do programu sklerodermie díky mnoha pacientům s tímto vzácným onemocněním, kteří se na BU vyskytují a jsou ochotni se účastnit terapeutických studií. Možnost účastnit se zkoušek s novými léčebnými postupy zase přitahuje další pacienty.
Výzkumníci v rámci programu sklerodermie spolupracují s výzkumníky z jiných oddělení a oborů Bostonské univerzity. Protože dvěma nejvíce život ohrožujícími komplikacemi sklerodermie jsou zjizvení plic a plicní hypertenze, výzkumníci zabývající se sklerodermií úzce spolupracují s Plicním centrem Lékařské fakulty, jedním z předních světových výzkumných programů v oblasti plicních onemocnění.
Nové testy pro nové léčebné postupy
Výzkumníci v rámci programu sklerodermie i jinde identifikovali biomarkery onemocnění – látky, které se nacházejí v těle a které indikují přítomnost a závažnost sklerodermie. Přestože tyto biomarkery zatím nelze použít pro včasnou diagnózu, ukázaly se jako velmi užitečné pro předpovídání pravděpodobného průběhu onemocnění u pacientů a pro testování účinnosti léků.
Výzkumný tým nyní provádí rozsáhlou studii slibného nového antifibrotického léku proti sklerodermii financovanou Národním institutem zdraví s využitím biomarkerů. Časová a finanční náročnost klinických zkoušek se při použití biomarkerů výrazně snižuje. Tradiční zkoušky léků zahrnují placebem kontrolované testování a je třeba mnoha let, než jsou známy účinky léků na pacienty. Díky biomarkerům lze účinnost léku zjistit během několika měsíců.
Další výzkumníci v rámci programu Scleroderma studují základní vědecké poznatky o této nemoci. Program se stal magnetem pro mladé vědce, kteří se učí od našich zkušených týmů a poté své odborné znalosti přenášejí zpět do laboratoří, nemocnic a klinik ve Spojených státech i ve světě.
„Školení nové generace výzkumníků je součástí našeho hlavního poslání,“ říká Dr. Simms.
Podpora výzkumu vzácného onemocnění
Sklerodermie postihuje ve Spojených státech přibližně 300 000 osob. Nejčastěji se vyskytuje u dospělých žen, i když může postihnout děti i dospělé obou pohlaví.
Protože je sklerodermie vzácná, velké vládní agentury a nadace nenabízejí výzkumu sklerodermie takovou podporu jako kampaním proti známějším nemocem. Aby mohl pokrok v boji proti sklerodermii pokračovat, je nezbytná filantropická podpora.